同种异体CAR-T疗法IND获FDA批准

专注于创造和提供工程细胞药物的临床阶段生物公司Sana Biotechnology，近日宣布美国FDA已经批准了其针对 B 细胞淋巴瘤和白血病患者的同种异体或“现成”CD19 CAR-T 细胞疗法SC291启动临床试验的申请。

SC291是一款CD19靶向同种异体CAR- T细胞疗法，利用该公司的体外细胞工程平台（Hypoimmune Platform）开发。这种技术结合了以下3种基因修饰来隐藏宿主免疫系统中的细胞攻击：破坏MHC I类和II类表达（使适应性免疫反应失活）；过表达CD47（使细胞隐藏于先天免疫系统中，包括巨噬细胞和自然杀伤细胞）；来自健康捐赠者的多能干细胞被用作初始材料，然后利用低免疫原性编辑技术进行基因修饰。这些经过编辑的细胞随后被分化成具有治疗意义的细胞类型，这些细胞作为现货型疗法被给予患者。

Sana第三季度报告，为了将 SC291 推进临床，Sana 已经烧掉了超过 9 亿美元。Sana公司仍有 5.116 亿美元的现金、现金等价物和有价证券。此外，Sana 表示，计划今年提交第二个 IND，用于针对 CD22 的类似现成 CAR-T 疗法。

Sana 由原细胞疗法领军公司 Juno Therapeutics 掌舵人 Hans Bishop 创办，高层汇聚 Juno 原阵容，后又收购了细胞疗法公司 Oscine，将细胞治疗领军人收至麾下，同时将 Oscine 的神经胶质祖细胞研发项目及其奠基技术整合到 Sana 的技术平台和管线中。通过强强联合，Sana 的团队、技术、管理综合实力显著增强；此外，Sana 也拥有独特的核心技术和管线，在业内具有差异化竞争优势；另外，众多知名资本的加盟和背书也加分不少。

Sana 总裁兼首席执行官Steve Harr表示：“此次 IND 的批准是一个重要的里程碑，使我们更接近为 B 细胞淋巴瘤和白血病患者提供治疗选择的目标。我们期待了解药物在患者体内的安全性、效力和持久性，我们乐观地认为 SC291 可以成为治疗这些癌症患者的重要药物。我们预计今年晚些时候公布 SC291 研究的初步临床数据，并相信这项研究的将更好地帮助项目推进，包括 CAR -T细胞治疗癌症以外的项目，例如针对1 型糖尿病。”

E.N.D

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