锦篮基因AAV基因疗法GC101新适应症IND获得默示许可

2023年4月6日，北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）所提交的用于治疗脊髓性肌萎缩症的AAV基因治疗药物“GC101腺相关病毒注射液”新药临床试验（IND）申请获得国家药品监督管理局临床默示许可（受理号：CXSL2300035），本次获批适应症为3型脊髓性肌萎缩症（3型SMA）。这是GC101注射液继 1型SMA及2型SMA获批临床试验后的第三项新增适应症。

脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy，SMA）是一种常染色体隐性神经肌肉遗传疾病，根据疾病的严重程度和发病年龄，SMA主要分为5种表现型，3型SMA患者在出生18个月后起病，早期运动发育正常，可独走，部分独走时间延迟。随年龄增长出现以近端为主的肌无力，下肢重于上肢，最终部分丧失独走能力，逐渐依赖轮椅。随病情进展，可出现肢体肌束颤、足部畸形，部分患者因脊柱侧弯、呼吸功能不全等影响日常生活。与 1型和2型SMA患者相比，3型患者的预期寿命不缩短或轻度下降，但也将受长期用药、逐步丧失运动能力等因素影响正常生活。

GC101腺相关病毒注射液一种携带正常SMN1基因表达单元的重组9型腺相关病毒载体（rAAV9），通过鞘内注射方式一次性给药，使SMN1基因在运动神经元细胞表达，从而改善运动神经元等受累细胞的功能，辅以呼吸及运动康复训练，可以改善提高SMA患者呼吸能力及运动能力。本次新增临床试验适应症范围包括2至25周岁的3型SMA患者。

关于锦篮基因

北京锦篮基因科技有限公司是一家以AAV载体递送技术介导的基因治疗药物开发为核心业务的国家高新技术企业，以推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场为使命，造福患者及家庭。公司专注于遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗药物开发，并通过推进罕见病基因药物研发和临床应用，更深入认识生命健康，将基因治疗技术及产品从罕见病过渡到慢性病和其它重大疾病的治疗和康复。

E.N.D

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