纽福斯第二款眼科AAV基因治疗药物获批临床

今日，据CDE官网公示，纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）的AAV基因治疗药物NFS-02眼用注射液获临床试验默示许可，适应症为Leber遗传性视神经病变（G3460A）。此外，去年，NFS-02已获美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）许可。

来源：CDE官网

NFS-02是一种重组腺相关病毒血清型2载体（rAAV2）的新型眼内注射基因治疗产品，正在开发用于治疗与ND1突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）。NFS-02作用机制为采用基因治疗策略，以重组腺相关病毒作为载体，通过单次玻璃体内注射，将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使视神经节细胞恢复活力与视功能。

Leber遗传性视神经病变（LHON）是一种母系遗传的线粒体疾病，发病率约为1/31000至1/54000，多发于14-21岁的青年男性，患者表现为双目视力受损至失明，这一疾病由德国眼科医生Theodor Leber于1871年首先发现。90%的LHON是由3个线粒体DNA突变所导致的，G11778A（ND4基因）、G3460A（ND1基因）、T14484C（ND6基因），其中ND4的G11778A突变最多，约占50％～80％。由于该突变使细胞线粒体生物呼吸链功能受损，造成ATP生成减少，使患者视神经节细胞产生氧化应激，导致细胞凋亡。目前临床上尚无针对Leber遗传性视神经病变的有效疗法或治愈手段。

关于纽福斯

纽福斯是中国专注于眼科疾病的体内基因治疗行业领导者。纽福斯在武汉、苏州、上海和美国圣地亚哥设有子公司，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。研究者发起的视网膜基因治疗研究的试验数据成功地验证了我们使用的AAV平台，研究结果已经发表在Nature-Scientific Report、Ophthalmology和EbioMedicine上。我们的核心产品NR082，旨在治疗ND4介导的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号（ODD），是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药，目前已完成中国III期临床试验所有患者入组给药，并在美国启动多个临床研究中心。公司第二款美国ODD新药NFS-02已被美国FDA授予IND许可。公司管线还包括常染色体显性视神经萎缩，光学神经保护，血管视网膜病变等临床前候选药物。纽福斯已启动苏州工厂的内部生产扩能，以支持未来的商业需求。

E.N.D

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来源：CDE官网、纽福斯、公众号“细胞与基因治疗领域”

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