细胞基因治疗行业每周要闻概览（~2023.4.10）

一、每周重点信息：

1、细胞基因疗法CDMO康龙生物完成9.5亿元融资。

2、驯鹿生物启动科创板IPO。

二、投融资与合作

1、近日，媒体报道，康龙化成发布一则公告显示，为进一步加快大分子药物及细胞与基因治疗等研发服务能力的建设，提高大分子和细胞与基因治疗服务板块的运营能力，康龙化成全资子公司康龙化成（宁波）生物医药有限公司（以下简称“康龙生物”）总金额约为9.5亿元人民币的一轮融资（全文链接：细胞基因疗法CDMO康龙生物完成9.5亿元融资，加快CGT等研发服务能力的建设）。

2、近日，安徽中盛溯源生物科技有限公司（以下简称“中盛溯源”）与上海艾棵颂生物科技有限公司（以下简称“艾棵颂”）签署总额逾千万元的合作协议。双方将合作开发人诱导多能干细胞（iPSC）来源外泌体药物（全文链接：国内首个iPSC CDMO合作达成！）。

3、近日，江苏谱新生物医药有限公司宣布完成数千万元 A 轮融资，投资方为嘉睿投资与和生创投（全文链接：细胞药物CDMO谱新生物完成数千万元 A 轮融资）。

4、国内病毒工具和病毒载体研发领域新锐企业复百澳生物宣布完成数千万元人民币的Pre-A轮融资，本轮由嘉乐资本、领军创投联合投资。所获资金将用于公司场地扩建、新型病毒和类病毒(VLP)载体研发平台的建设（全文链接：Pre-A轮融资|复百澳生物加速推进病毒工具和新型基因递送载体产品研发与服务）。

三、企业研发信息 

1、4月7日，浙江霍德生物工程有限公司的iPSC细胞药物“人前脑神经前体细胞注射液”新药研究性申请获CDE受理。该药物是霍德生物开发的第一个off-the-shelf(现货型)细胞治疗产品（hNPC01），用于脑卒中、颅脑损伤的治疗（全文链接：霍德生物首款iPSC细胞疗法IND获受理，以mRNA+小分子组合方法重编程）。

2、近日，上海药明巨诺生物科技有限公司（以下简称“药明巨诺”）的CAR-T药物瑞基奥仑赛注射液获CDE临床试验默示许可，用于治疗中重度难治性系统性红斑狼疮（全文链接：药明巨诺CAR-T药物治疗红斑狼疮获批临床）。

3、4月7日，达博生物的重组人内皮抑素腺病毒注射液获NMPA临床批准，用于头颈部鳞癌等实体肿瘤的治疗。

4、近日，广州百吉生物制药有限公司的重定向T细胞注射液获得临床试验默示许可，拟用于治疗复发/难治性EBV阳性淋巴瘤。

5、4月6日，北京锦篮基因科技有限公司所提交的用于治疗脊髓性肌萎缩症的AAV基因治疗药物“GC101腺相关病毒注射液”新药临床试验（IND）申请获得国家药品监督管理局临床默示许可（受理号：CXSL2300035），本次获批适应症为3型脊髓性肌萎缩症（3型SMA）（全文链接：锦篮基因AAV基因疗法GC101新适应症IND获得默示许可）。

5、4月6日，中国专注于眼科疾病的基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司宣布公司核心产品NR082美国临床试验完成多个研究中心启动，并已开始患者筛选（全文链接：纽福斯基因治疗药物NR082美国临床试验多个中心完成启动）。

6、4月6日，易慕峰宣布其自研产品IMC002，即靶向CLDN18.2的自体CAR-T产品的IND申请获得中国CDE默示许可，适应症为CLDN18.2表达阳性的晚期消化系统恶性肿瘤，包括但不限于晚期胃癌/食管胃结合部腺癌、晚期胰腺癌等（全文链接：易慕峰CLDN18.2 CAR-T 中美双报获批）。

7、4月4日，CDE官网显示，河北森朗生物科技有限公司（以下简称“森朗生物”）提交的“SENL101自体T细胞注射液”新药研究性申请获得受理（全文链接：森朗生物CD7 CAR-T细胞疗法IND获受理）。

8、4月3日，Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX)和CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)宣布完成了examglogene autotemcel (exca -cel)向美国FDA的滚动生物制剂许可申请(BLAs)，用于研究治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖型地中海贫血(TDT)。BLAs包括优先审查的请求，如获批准，FDA的审查时间将从而标准的12个月缩短至8个月（全文链接：首款CRISPR基因编辑疗法距美国上市咫尺之遥 ，exca -cel完成向FDA的BLA申请）。 

9、近日，驯鹿生物合作伙伴 ，细胞治疗公司Cabaletta Bio (纳斯达克代码:CABA)，宣布其CABA-201 IND已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，计划启动1/2期临床试验，用于治疗活动性狼疮肾炎（LN）或无肾脏受累的活动性系统性红斑狼疮（SLE）。CABA-201是一种含4-1BB的全人源CD19-CAR T细胞研究性疗法，其CD19序列由驯鹿生物独家授权（全文链接：全球第5款自免CAR-T细胞疗法获批临床，驯鹿生物拥有商业权益）。

10、4月3日，辉大（上海）生物科技有限公司宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation, ODD），用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病（全文链接：辉大基因首款基因治疗药物HG004获美国FDA孤儿药资格认定）。

11、4月3日，西比曼生物科技正式宣布，启动公司旗下异体人源脂肪间充质祖细胞注射液AlloJoin®的 III 期临床试验。已完成的随机、双盲、对照的多中心II期临床试验结果（96周随访）初步表明，AlloJion®在治疗膝骨关节炎（Knee Osteoarthritis ，KOA）方面具有比较良好的安全性和有效性（全文链接：西比曼正式宣布启动脂肪间充质干细胞产品AlloJoin®的III期临床试验）。

12、近日，中源协和细胞基因工程股份有限公司的全资子公司，武汉光谷中源药业有限公司提交的“VUM02注射液”IND申请获得临床默示许可，适应症为：特发性肺纤维化（IPF）。

四、其它新闻

1、近日，美国疫苗厂商莫德纳(moderna)公司CEO斯特凡·班赛尔(Stephane Bancel)访问上海并表示：“全球制药行业处于关键时期，正迎来制药数字化时代。此次访问上海充分感受到这座国际化大都市致力于发展医药产业、提供健康服务的坚实基础和丰富资源。将加快在沪投资布局，携手中国合作伙伴开展研发生产，以制药新技术、新产品更好造福广大患者。”（全文链接：Moderna CEO访问上海 称将加快在沪投资布局和研发生产）

2、科技部发布《科技伦理审查办法（试行）》征求意见稿（全文链接：科技部发布《科技伦理审查办法（试行）》征求意见稿）。

3、近日，媒体报道，驯鹿生物启动科创板IPO（全文链接：驯鹿生物启动科创板IPO）。

4、4月3日，传奇生物宣布，成立战略顾问委员会，并任命渤健（Biogen）前首席执行官（CEO）Michel Vounatsos和Alnylam Pharmaceuticals前首席执行官John Maraganore为顾问（全文链接：传奇生物任命渤健前CEO和Alnylam前CEO为顾问）。

5、4月3日，康弘药业发布公告称，董事会于近日收到公司副总裁QUN KEVIN FANG (方群)先生的书面辞职报告，QUN KEVIN FANG(方群)先生因个人原因，申请辞去公司副总裁职务。QUN KEVIN FANG(方群)先生辞职后，不再担任公司任何职务（全文链接：康弘药业副总裁、新药研究院院长辞职）。

6、4月3日，弗若斯特沙利文在“2023第三届亚洲细胞与基因治疗创新峰会”上正式发布《诱导多能干细胞（iPSC）产业现状与未来发展蓝皮书》，深入剖析iPSC的技术发展、应用领域、开发现状、临床进展、资本热度、行业格局等多维度，旨在追踪行业和技术发展脉络，挖掘行业发展潜力，并分析市场发展背后的驱动因素，希望为iPSC行业的参与者梳理产业现状并反映未来增长趋势（推文链接：沙利文发布《诱导多能干细胞（iPSC）产业现状与未来发展蓝皮书》（内附全文获取方式））。

7、4月3日，眼科基因治疗明星企业Vedere Bio II（以下简称“Vedere”）正式关闭（全文链接：眼科基因治疗明星企业关停，前身曾被诺华2.8亿美元收购）。

8、4月6日，据Fierce Biotech报道，武田制药正在撤离腺相关病毒基因疗法和罕见血液学领域，同时将裁减员工，裁员数量暂未披露。

E.N.D

更多精彩内容，点击下方视频号

往期文章推荐：

声明：本文旨在知识共享，所有内容仅供参考，不构成任何建议。