安龙生物首款AAV基因治疗药物获CDE临床试验许可

      北京安龙生物医药有限公司（以下简称“安龙生物”）宣布，公司自主研发且拥有自主知识产权的眼科基因治疗产品“AL-001眼用注射液”的临床试验申请（IND）于2023年4月27日获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 临床试验许可（受理号：CXSL2300132）。

       “AL-001眼用注射液”是国内获批的首款通过脉络膜上腔（SCS）注射给药方式，来实现治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的基因治疗药物。

关于湿性年龄相关性黄斑变性

      年龄相关性黄斑变性（AMD）是老年人的主要致盲眼病，AMD分为干性和湿性（wAMD）两种类型。其中，wAMD进程较为迅速，是导致90%以上AMD患者视力损害的主要原因。

       目前wAMD临床标准治疗是每1个月或2个月进行眼内注射抗VEGF药物，频繁的眼内注射会导致潜在的严重眼内并发症。基因治疗作为一种创新性且具有前景的治疗方法，有望极大降低患者所需眼内注射频率，使患者长期临床获益。

关于AL-001眼用注射液

     “AL-001眼用注射液”是利用昆虫细胞-杆状病毒表达载体系统生产的一款抗VEGF蛋白的AAV基因治疗产品，该产品采用了先进的、自研的无弹状病毒Sf9悬浮细胞rAAV生产工艺，该生产工艺成本低且规模容易放大，可极大满足了临床试验和商业化需求。目前该产品的工艺已达到200L规模，是国内首家利用该系统完成200L规模rAAV病毒载体下产（单罐）的企业，可以与国际水平媲美。

关于脉络膜上腔注射给药方式

        该产品在临床上将采用具有自主知识产权的脉络膜上腔注射装置，通过先进的微创性脉络膜上腔（SCS）注射给药方式进行给药。与玻璃体注射和视网膜下腔注射相比，SCS注射仅穿破眼球外层“巩膜”，未穿透眼球全层，因此注射操作导致的眼内并发症较少；同时，由于眼前段和玻璃体未受影响，眼内炎症反应发生率较低。并且，SCS注射操作简单易行，可在门诊完成。临床前研究数据充分证明，脉络膜上腔注射“AL-001眼用注射液” 显示出良好的安全性和有效性，预示在人体试验将会有较好临床效果。

       安龙生物将以临床需求为导向，专注于眼科常见病和慢性病的研发，积极推进“AL-001眼用注射液”在视网膜血管性眼病的临床开发，早日满足临床的需求。

     北京安龙生物医药有限公司由业内资深人士赵春林博士于2019年8月创立，利用分子生物学的突破性进展进行基因药物的研发，包括应用基因调控、基因治疗、基因编辑等技术的新药研发。安龙生物专注于市场潜力巨大的领域，开发具有自主知识产权的基因创新药，大部分位于国内和国际前列。安龙生物立志成为中国基因药物领域的领军企业，做病人能够负担得起的创新药。

E.N.D

更多精彩内容，点击下方视频号

往期文章推荐：

声明：本文旨在知识共享，所有内容仅供参考，不构成任何建议。