FDA即将召开专门会议，AAV基因疗法SRP-9001上市能否挺过重要一关

近日，Sarepta Therapeutics 公布了2023年第一季度的财务业绩。Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram在此次电话会议上说：“我们期待在5月12日即将召开的FDA咨询委员会会议（AdComm）上分享SRP-9001安全性和有效性的全部证据，同时继续为SRP-9001在美国上市做准备。”Ingram说：“所有证据将包括自然史、临床前数据、生物标志物结果和临床试验的功能结果。咨询委员会还将在加速批准的背景下展开接受SRP-9001治疗的DMD门诊患者的风险收益分析。”

DOUGLAS S. INGRAM,President and Chief Executive Officer

FDA将于5月12日召开关于Sarepta Therapeutics基因候选药物SRP-9001的AdComm会议。SRP-9001是Sarepta用于治疗杜氏肌营养不良症的实验性基因疗法。随着会议日程的逼近，Sarepta推测可能被提及的问题。Ingram说：“咨询委员会将评估Sarepta是否具备完成SRP-9001验证性试验的能力。”

验证性试验似乎是Sarepta近年来的痛。2016年，Sarepta的首个DMD药物，反义RNA药物Exondys 51，基于一项小型单臂临床试验（n=12）结果获得FDA加速批准，但Sarepta在四年后才启动验证性研究，而且至今尚未结束。

Sarepta另一药物，Vyondys 53，尽管已经在2019年获FDA批准上市，也曾因为“未能尽职尽责地启动eteplirsen的验证性研究”而被FDA批评。Vyondys 53属于反义寡核苷酸药物，通过跳跃抗肌萎缩蛋白基因中的53号外显子来治疗DMD。Vyondys 53与Sarepta另一治疗DMD的产品Amondys 45的验证性实验仍在进行中。

总言之，自Exondys 51第一次获加速批准后，近7年来Sarepta仍未提供以上三种药物的验证性临床试验结果，FDA和咨询委员会可能会质疑该公司是否有能力及时提供更多关于SRP-9001的数据。

但Ingram认为，SRP-9001的验证性试验EMBARK（NCT05096221）可以解除任何疑惑与不安：“实际上，EMBARK已经在去年9月完成患者招募，因此，相对于其他加速批准的疗法，Sarepta有足够的优势完成验证性试验。”Sarepta预计将在年底左右获得EMBARK数据。

瑞穗证券（Mizuho Securities）的分析师在给投资者的一份报告中写道:“ AdComm委员有可能会评估该公司能否有能力及时完成验证性试验EMBARK。”

关于杜氏肌营养不良症

（Duchenne muscular dystrophy，DMD）

DMD是一种罕见的、致命的、渐进式的神经肌肉遗传病，是由编码抗肌萎缩蛋白的基因发生改变或突变引起的。男婴发病率约为1/3500。患者全身肌肉会呈渐进式退化和运动功能减退，同时也会影响心脏功能与呼吸系统。

关于SRP-9001和EMBARK

SRP-9001（rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin）是通过AAVrh74将编码微肌营养不良蛋白的基因传递到肌肉组织，使肌肉细胞表达对应的蛋白，从而减缓或阻止肌肉退化。

EMBARK（也称为SRP-9001-301；NCT05096221）试验是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，旨在评估SRP-9001在多个时间点对于DMD患者安全性和疗效性。主要终点将评估与安慰剂相比，从基线到第52周NSAA总分的变化。

关于Sarepta Therapeutics

Sarepta是一家商业阶段的生物制药公司，致力于发现和开发治疗罕见疾病的疗法。目前公司已有3款针对DMD的反义寡核苷酸（ASO）疗法（EXONDYS 51、VYONDYS 53、AMONDYS 45）获批上市。

参考资料：

1.https://www.fiercebiotech.com/biotech/sarepta-days-out-critical-meeting-lists-questions-it-expects-get-gene-therapy-adcomm

2.https://www.biospace.com/article/releases/sarepta-therapeutics-announces-first-quarter-2023-financial-results-and-recent-corporate-developments

3.https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03992430

来源：宜明细胞

原文标题：FDA AdComm近在咫尺，Sarepta能否稳操胜券？

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E.N.D

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