拜耳 | iPS细胞技术治疗帕金森病 I 期人体试验取得积极结果

制药商拜耳(BAYRY.US)近日表示，对12名志愿者进行的初步测试表明，其用于治疗帕金森病的实验性干细胞疗法耐受性良好，移植细胞在患者大脑中存活。

帕金森病影响着全世界超过 1000 万人，会导致进行性脑损伤。常见症状包括肌肉失去控制、颤抖、肌肉僵硬和运动缓慢。有些患者还会出现痴呆症。目前尚无治愈这种疾病的方法。

拜耳表示，其子公司BlueRock Therapeutics对这种名为bemdaneprocel的疗法进行了为期一年的I期试验，取得了积极的结果，这鼓励该公司将人体试验推进到第二阶段。

第一阶段试验涉及 12 名志愿者，持续了一年。该疗法耐受性良好，移植的细胞在患者大脑中按预期生长。据路透社报道，这一成功鼓励拜耳进入人体测试三个阶段中的第二阶段，预计患者注册将在 2024 年上半年完成。

该疗法涉及使用诱导多能干细胞，对这些干细胞进行修饰以重新获得形成任何类型特化组织的能力。然后这些细胞转化为产生多巴胺的神经细胞。当植入帕金森病患者的大脑时，这些治疗细胞旨在恢复被疾病破坏的神经网络。初步试验结果显示，细胞增殖并开始产生多巴胺，这是帕金森病患者缺乏的一种重要的大脑信号分子。

为了进行实验治疗，BlueRock的研究人员从诱导多能干细胞中提取出产生多巴胺的神经细胞，诱导多能干细胞是一种早期细胞，可以发育成任何类型的专门组织。当手术植入帕金森病患者的大脑时，治疗细胞被设计用来恢复被帕金森病破坏的神经网络。

帕金森氏症目前无法治愈，全世界有超过1000万人患有此病，它会导致大脑细胞进行性损伤，并导致多巴胺水平下降。症状包括运动功能丧失、震颤、肌肉僵硬和行动迟缓。

拜耳分别于 2019 年和 2020 年收购了 BlueRock Therapeutics 和 Asklepios Biopharmaceutical，作为其打造细胞和基因治疗业务努力的一部分。去年，拜耳还与诺贝尔奖得主詹妮弗·杜德纳共同创立的Mammoth Biosciences合作，开发基于CRISPR/CAS9基因编辑的治疗工具。

此外，拜耳去年与位于旧金山湾区的Mammoth Biosciences达成合作协议，共同开发基于CRISPR/CAS9基因编辑的治疗工具。Mammoth Biosciences由诺贝尔奖得主Jennifer Doudna共同创立。

关于拜耳

德国拜耳集团(Bayer)是全球知名的《财富》世界500强企业之一。在生命科学领域的健康与农业方面具有核心竞争力。拜耳集团起源于德国。1863年8月1日，商人富黎德里希.拜耳( Friedrich Bayer)和颜料大师约翰.富黎德里希.威斯考特(JohannFriedrich Weskott)在今天德国乌珀塔尔市的巴门(Barmen)创建了一家颜料企业－“富黎德里希.拜耳公司(Friedr.Bayer et comp.)”。1899年3月6日拜耳获得了阿司匹林的注册商标，该商标后来成为全世界使用广泛、知名度高的药品品牌，被人们称为"世纪之药"。1912年公司迁住德国勒沃库森(Leverkusen)。现在，莱茵河畔的勒沃库森城依然是拜耳集团的总部所在地。1972年取名“拜耳公司”。

关于帕金森病

帕金森病是以运动和非运动症状为特征的中老年神经系统退行性疾病，其主要症状表现为运动迟缓、静止性震颤、肌肉僵直及姿势平衡障碍等，严重影响患者生活质量。

有公开数据显示，中国65岁以上的老年人帕金森患病率为1.7%，据此推算，中国的帕金森病人数量或超300万。

帕金森病并不罕见，可见于从青少年到老年的各个年龄段，男性略多于女性。帕金森病主要影响中老年人，随着年龄的增长，患病率逐渐增高。随着人口老龄化的加剧，中国可能成为帕金森病人口的世界第一大国。

E.N.D

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