每周细胞/基因治疗行业信息汇总（2022.2.14）

投融资与合作：

1、Arcellx 宣布完成共 1.423 亿美元 IPO 募资。本次募集资金中约 7500-8500 万美元用于推进公司核心 CAR-T 产品 CART-ddBCMA 研发，包括计划于今年底启动的 II 期关键性临床试验。该产品基于 ddCAR 平台开发，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤，目前正在进行 I 期临床试验，并已获得 FDA 授予的快速通道、先进再生医学疗法和孤儿药资格认定。在去年公布的临床结果显示，19 例患者中，ORR 为 100%，CR 为 68%，84%患者有持续应答，最长应答时间超过 21 个月。安全性方面，在剂量水平 1 下，只有一例 3 级 CRS 事件，占总评估病例的 6%。本次募集资金中约 1000-2000 万美元用于支持基于 ARC-SparX 平台开发的‘可 控’CAR-T 候选产品，适应症包括复发/难治性多发性骨髓瘤、复发/难治性急性髓系白血病以及高风险骨髓增生异常综合征。公司核心技术为利用 D-Domain 驱动的自体和同种异体 CAR-T 细胞，包括经典单次输入 CAR-T（称为 ddCARs）和可剂量控制的通用型 CAR-T（称为 ARCSparX）。其中，ddCARs 结构由细胞内 T 细胞信号域与 D-Domain 组成，DDomain 作为胞外抗原结合区，取代了传统的 scFv 作为抗原结合域。ARC-SparX结构由 SparX 蛋白和 ARC-T 细胞组成，是基于 ddCARs 构建的可控制版本。 

2、北京锦篮基因科技有限公司完成 2 亿元 A 轮融资，由华金投资与亦庄国投旗下专精特新基金联合领投，东方富海中小企业发展基金、赛盈资本、深创投、康居创投等机构跟投。本轮融资将用于推进公司基因治疗新药产品研发，主要包括进入IND 阶段的三款自主研发基因药物的临床试验，新立项的基因药物研发和 IND 注册申报，基因药物递送技术创新提升以及 CMC 核心能力建设等方面。目前，公司三款 AAV 载体基因药物即将开展临床试验，适应症分别为遗传性高甘油三酯血症、脊髓性肌萎缩症和庞贝氏病。

3、南京传奇生物宣布与日本 Noile-Immune 公司终止合作。双方曾于 2020 年 5 月签署合作协议，传奇生物利用 Noile-Immune 的‘PRIME’技术开发用于治疗实体瘤的 CAR-T 产品。 

4、Indapta Therapeutics 宣布完成 5000 万美元 A 轮融资。本轮融资将用于推动其通用型同种异体 NK 细胞平台的发展，用于治疗多种类型的癌症。 

5、优赛诺生物宣布完成 1.6 亿元 A 轮融资，由经纬创投领投，凯风创投、北极光创投、骊宸投资及成都天府国际生物城基金跟投。本轮融资将用于推进‘即用型’CAR-T 细胞技术平台 CBT-X20，准备核心产品 AT19 的中美新药 IND 申请及公司科研生产信息建设。 

6、博雅辑因与星奕昂生物共同宣布，双方将基于博雅基因在高通量基因组编辑筛选方面以及星奕昂生物在 iPSC 和 NK 细胞的细胞功能和生产工艺方面的技术和资源，合作研发新一代免疫细胞疗法。 

7、博雅辑因宣布与 Arbor Biotechnologies 达成全球非独占许可协议，以利用Arbor 拥有自主知识产权的 CRISPR 基因编辑技术开发针对肿瘤的特定体外细胞疗法。

8、广州汉腾生物科技有限公司宣布完成收购德国生物药开发技术服务公司FyoniBio GmbH。该公司专注于生物大分子药物开发以及分析服务，可提供细胞系开发、上下游工艺开发、分析方法开发以及临床生物检测等服务。 

9、Kyverna Therapeutics 完成 8500 万美元 B 轮融资。本轮融资将用于推进公司自身免疫性疾病的细胞疗法。

10、Simcha Therapeutics 宣布获得 4000 万美元 B 轮融资。本轮融资将用于推进公司基于细胞因子的癌症免疫疗法。 

11、Metagenomi 宣布完成 1.75 亿美元融资。本轮融资将用于推进公司通过临床前开发进入临床的体内和体外基因编辑治疗项目。其中包括扩大其制造、自动化和人工智能基础设施，以及进一步开发公司的下一代基因编辑系统差异化工具箱。

12、基点生物完成 1.2 亿元 C 轮融资，由洲嶺资本和德屹资本领投。本轮融资将用于支持公司推出更多产品系列，以及布局海外市场。基点生物是一家专注深低温生物资源保藏领域的企业。

企业研发信息： 

1、优瑞科生物宣布，FDA 已授予其在研 T 细胞疗法 ET140203 和 ECT204 治疗肝细胞癌的孤儿药资格。这两款 T 细胞候选产品均基于其专有 ARTEMIS 技术平台开发，靶向特异性肝癌抗原。目前正在 3 项 1/2 期临床试验中招募患者。 

2、珠海横琴爱姆斯坦研发的 T-MSC 干细胞新药（IMS001 注射液）IND 申请获得 CDE 受理，其适应症为多发性硬化。该产品在 2020 年已获得美国 IND 许可，是全球首款可静脉滴注的人胚干细胞来源的在研原创间充质样干细胞新药。 

3、ImmunityBio 宣布，其 IL-15 超级激动剂 Anktiva（N-803）在治疗 HIV 感染者的 1 期临床试验中获得积极结果。Anktiva 刺激 CD4+记忆 T 细胞中潜伏的 HIV复制，使之前隐藏的感染细胞被 CD8+和 NK 细胞发现和消灭。 

4、安斯泰来公布该公司的基因疗法 AT845 治疗成人晚发型庞贝病（LOPD）的I/II 期安全性数据。该数据显示思维患者在两种不同剂量的基础上，并未出现严重不良反应，显示出安全性和可耐受性。

5、南京传奇生物宣布，由于公司核心 CAR-T 产品 cilta-cel 已经达到两个新的里程碑，公司获得强生支付的 5000 万美元里程碑付款。

6、Synthetic Biologics 宣布收购 CN Biosciences（VCN）。VCN 候选溶瘤病毒产品 VCN-01 近日获得 FDA 授予孤儿药资格，用于治疗视网膜母细胞瘤。

7、君赛生物 TIL 疗法的 IND 申请获得受理，这是国内第二家申报 TIL 疗法的公司。2021 年 10 月，砂砾生物申报了国内首个 TIL 疗法。 

8、uniQure 宣布，其基因疗法 AMT-130 在欧洲的开放标签 1b/II 期临床试验进行首次患者给药，用于治疗亨延顿舞蹈症。

9、Sangamo Therapeutics 宣布 I/II 期 STAAR 临床研究的最新初步结果，该研究评估了使用基因治疗产品 isaralgagene civaparvovec（ST-920）治疗法布里病的最新数据。数据显示患者具有良好的耐受性，并且具有改善法布里病的潜力。该药物是一款一次性输入、肝脏靶向的基因疗法。通过 AAV 载体向患者肝脏递送功能性 GLA 基因，从而达到治疗目的。

前瞻性研究：

1、澳大利亚等机构的科学家发现，侵袭性乳腺癌和 CXCR4-CCR7 双重细胞表面蛋白复合体之间有直接关联，可能影响疾病的严重性。科学家认为 CXCR4-CCR7受体复合体可能作为一种新型的功能单元，来负责乳腺癌细胞转移性表型的获得，并可能作为一种姿势侵袭性乳腺肿瘤的新型生物标志物。

2、南京市妇幼保健院许争锋教授团队证明在胚胎中进行 DdCBE 介导的线粒体DNA 碱基编辑的可行性，以及验证了 DdCBE 可以修复线粒体 DNA 中一系列致病性碱基突变。

其他新闻：

1、南方医科大学珠江医院血液科李玉华教授团队开展的结外复发难治性 DLBCL患者，经阿基伦赛注射液治疗 3 个月后获得完全缓解。

2、博雅辑因创始人魏文胜教授实验室发布 RNA 编辑技术 LEAPER2.0 版本，大幅提升了体外和体内编辑的效率和准确性。

声明：上述内容由深圳市华信资本投资经理王沁萌整理编辑。

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