2022 ASGCT | 期待新技术带来新希望

每年5月都会召开美国基因与细胞治疗年会（ASGCT），去年因为疫情原因在线上举办，2022年暂定在华盛顿特区线下召开。这是基因疗法领域最顶尖的学术会议，每年吸引数以千计的全球各地的学者、工业界代表、学生、FDA、NIH官员、医生、投资人参加。会议的内容涵盖基因疗法从实验研发到临床试验以及各高校、研究所和药企的最新成果。会上众多研究人员将介绍基因与细胞治疗领域的前沿技术和方向，整个大会的内容比较前沿，很多还是动物实验阶段

华盛顿特区特别适合召开一些全球性的医疗健康会议，交通方便，在美国也是医疗行业的重点区域，周围高校众多，马里兰的Johns Hopkins, Maryland University, 宾洲的U Penn、纽约洲的康奈尔、麻省的哈佛、MIT，波士顿医学院，Tufts；著名的基因与细胞治疗研究的医院也大多集中在周围几个洲；更不用说FDA，NIH就在附近；新泽西附近还有很多大药厂，投资机构等；除了部分来自加州、南方地区的研究者们，可以说几乎70%+的美国CGT相关公司都在DC附近。大家参会非常方便，而且DC举办会议的场所也很多，有的可以眺望海港。门票500USD，不过住在DC附近的，来回commute也没有很麻烦，可以节约一点住宿费。

会议包括的内容非常广泛：1.治疗领域：肿瘤、罕见病、免疫、眼科、神经、心血管、代谢类疾病2.技术平台：溶瘤病毒、细胞治疗（iPSC,T,NK）、AAV相关、基因编辑、环状RNA等3.上下游：细胞系、遗传物质序列设计、基因编辑工具、AAV衣壳、递送系统、生产工艺等4.主题：产品研发、公共卫生-医疗平权、监管与审批、支付方式等许多耳熟能详的公司都会参展或展示最新的科研进展，比如已经很多商业化产品的BioMarin，Serapta，或是小而美的Freeline，Rocket，拥有全套罕见病化药、酶替代疗法、基因治疗的Amicus，或是AAV递送平台技术的Regenxbio，还有一心突破技术，专注研发的Voyager等。还有另一些常见于报道的公司比如Alnylam, Arrowhead,Ionis等公司也将和高校的研究者们共同发表最新的研究成果。2021年的会议上

• Voyager提供了其新型腺相关病毒（AAV）衣壳通过静脉注射给药非人灵长类动物中枢神经系统（CNS）的临床前数据，未来是计划用于治疗AD、PD等疾病的
• FREELINE展示了在衣壳，蛋白质工程，转导效率，分析和制造领域进行创新的潜力。借助优异的技术，达到更好的治疗效果，比如血友病的产品
• Sarepta介绍了多肽偶联的PMO技术，提高组织渗透和外显子跳过效率，可以降低剂量，产生抗肌萎缩蛋白；还有下一代可以针对任意基因突变的DMD患者的在研产品

 不过，去年一年基因治疗也经历很多很多的失败，其中就有很多去年还在会上presentation的公司。这个领域就是风险比较高，会比较起伏

希望今年可以多多看到一些突破的振奋人心的进展。

今年，一些中国的CDMO公司，比如Wuxi，和元，宜明也将参会，未来CGT的CDMO绝对是个好方向。期待一下2022年会议的新技术，看看递送系统、基因编辑、CMC有什么技术突破。可惜的是中国目前好像还没有同类规模的CGT大会。除了各个公司的新进展，非常期待一些交叉学科的初创公司多来讲讲前沿技术，比如Cellino：结合了人工智能（AI）和激光技术，希望实现了细胞疗法制造的自动化，以减少开支并克服规模限制。并且可以通过学习和预测，帮助从疾病的治疗推进到预测或者逆转。Cellino很有现代感的Vision图（https://www.cellinobio.com/vision-technology/）—END—更多精彩内容，点击下方视频号

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