锦篮基因SMA基因疗法再申临床

据中国国家药品监督管理局药品审评中心最新公示信息，锦篮基因公司自主研发的基因治疗产品“GC101腺相关病毒注射液”临床试验再次申报已经获得受理（受理号：CXSL2200324）。此前1月，GC101已有两项适应症申报受理，但遗憾的是60天默示期后仍未有获批的喜讯传出。

根据现有资料披露，GC101注射液的临床适应症是1、2、3型脊髓性肌萎缩症（SMA）。按照原有申报轨迹，锦篮基因此款AAV基因疗法本是国内首款申报临床的国产SMA基因疗法，但因迟迟未能获批临床试验，反而被嘉因生物AAV基因疗法EXG001-307注射液后来居上，率先启动临床试验。

但好消息是，今年5月，根据国家科学技术部政务服务平台官网公布的中国人类遗传资源行政许可事项2022年第8批审批结果显示，其中“GC101腺相关病毒注射液在1型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究“获得科技部中国人类遗传资源采集行政许可，可以开展针对1型脊髓性肌萎缩症的临床研究。

经过整理后笔者发现，锦篮基因在2021年年底至2022年第一季度，三个月内连续申报了三款自主研发的AAV基因疗法临床试验申请，共计五项适应症。但不知为何，在60天默示期过后，三款基因疗法迄今尚未有一款获批。

据锦篮基因官方资料披露，GC301腺相关病毒注射液是国际上首款可同时针对婴儿型庞贝氏病（IOPD）和晚发型庞贝氏病（LOPD）的基因治疗产品，旨在最大程度使庞贝患者群体受益。这是中国第一个获得CDE受理的针对庞贝氏病的AAV基因治疗药物。加之此前的动物实验显示，经过GC301药物治疗的模型小鼠，生存率明显改善，可以在跑轮上自由活动，充分证明了药物显著有效。

除此之外，锦篮的另外一款自主研发的基因治疗产品GC304腺相关病毒注射液临床试验申请早于2021年12月31日就已获得国家药品监督管理局受理，但同样至今未见获批喜讯传出。该药物的临床适应症为治疗反复发作急症胰腺炎的遗产性高甘油三脂症（LPLD）。除此外未见更多资料披露。

参考资料：

1.CDE官网

2.锦篮基因官网

来源：医麦客news

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