细胞与基因治疗：探索生物制造的下一个前沿，艾万拓助力CGT生物制造前沿产业升级

目前，全球生物医药产业发展处于快速上升期，后疫情时代的医药健康行业，迎来新一轮的变革与机遇。其中细胞与基因治疗（CGT）药物被认为是未来医药领域发展的“潜力股”，是目前最受关注的、增速最快的创新医药领域之一，这种快节奏的发展体现在全球CGT市场的快速增长中，2020年达到近44亿美元，预计5年内复合年增长率（CAGR）为25.5%。癌症的治疗和罕见性遗传病的治疗仍然是目前研发管线和临床试验中受关注度最高的领域，针对常见病或慢性病（例如：阿尔兹海默病、帕金森病、心血管疾病、高血脂症和糖尿病等）的细胞基因疗法的临床前及其临床试验数量也在突飞猛进的增长。此外，人口老龄化及慢性病患病率的上升将推动该市场的增长，预计到2030年将达到近340亿美元。

基于CGT的发展加强了人们对生物制造（Biomanufacturing）创新的重视。鉴于CGT药物（例如：CAR-T、AAV基因治疗、mRNA药物等）是新兴的制药领域，且该类药物较为复杂，在该领域更需要加大创新力度来推进CGT药物制造业的发展。生物制造行业从业者旨在通过创新标准化及简化CGT药物开发制备流程，提高生产效率和灵活性，一方面助力CGT药物的规模化与市场化，一方面利于降低CGT药物研发及生产成本，从而减轻患者及其家属的经济负担。

CGT行业面临的挑战

尽管CGT领域的发展前景十分广阔，也是未来大势所趋，但面临的一些关键问题可能会影响CGT药物的市场化进程。CGT行业面临的挑战存在于各个层面，例如：工艺放大、生产平台的选择、生产原材料的风控、产品质控、如何降低药物成本、不同机构药物开发管线的严重重叠、药物安全性。其中生物制造（Biomanufacturing）方面而言，工艺的放大、原材料风控管理和生产平台选择等仍旧是CGT行业面临的最主要挑战。

在CGT产品商业化的过程中，应尽早仔细评估选择何种产品制造平台。在确定药物开发及生产的理想平台时，要评估相应的产品需求、目标患者情况，之后再结合各个平台的风险考虑其效益。平台的选择将对CGT产品工艺表征、工艺验证、成本效益、相应监管等产生影响，并最终影响商业化生产质控策略的制定。

如何克服CGT行业面临的挑战

就上述挑战而言，行业参与者如何更好地应对，以高效地推进CGT行业的标准化、规模化和产业化，下文概述了一些解决方案，以飨读者。

（1）更好的质量和风险管理

与供应商探讨以在开发过程的早期评估和采用cGMP材料有助于加快扩大其生产规模，早期风险评估以及开发过程各个级别的后续审查也可以提高工艺效率。减少手工操作以及工艺过程中的实时监控分析对于优化药品质量体系至关重要。通过使用一次性耗材和封闭系统处理，还可以更大限度地减少污染等潜在风险。其中可调采样体积的密封采样技术是一种不错的选择,例如带有可调采样体积的采样系统（AVSS）Avantor OmniTop Sample Tubes®，它可以精确的调控取样体积，避免宝贵样本的损失。另一方面,艾万拓（Avantor）的取样器有多种不同的无菌连接方案，以及不同的无菌断开方案，可以保证在整个取样过程中间系统始终是封闭的，这样可以降低取样的风险，同时提高了工作效率及其灵活性。

总体而言，与端到端供应商探讨，有助于加速CGT商业化进程，艾万拓凭借自身的先进化学品铺料产品，血清，一次性制品及高端仪器设备等方面的优势可以为客户提供包括全球领先的产品在内的多方面支持，能够为CGT产品研发的上游和下游提供定制的产品组合：在试剂耗材方面，如百年品牌J.T.Baker®的超高纯度工业化学品、试剂、定制辅料等；在仪器设备上，如过滤系统、一次性灌装线、分析仪器等。帮助中国生物制药公司满足不断提高质量标准，以此将新的治疗方法更快、更安全地推向市场；加强与中国生物制药创新者的合作，帮他们在开发过程中实现突破，由此在商业规模生产上能够制造出更多更好的药物；凭借对政策法规的深入研究和丰富经验，举办相应的培训课程，在监管层面上帮助客户的产品符合相关规定和要求，同时还可以为客户提供先进的金融产品服务和解决方案。

（2）数字化

标准化、规模化或产业化是CGT行业未来发展趋势，数字化必将成为其助推器。药物研发及生产记录仅靠纸质记录、手工处理来进行整理和管理，是很低效和极易出错的，数字化是管理需要，同时也是监管需求。数字生态系统可优化实验室试剂耗材库存、设备管理以及生物样本存贮方面的工作需求，帮助员工将其与工艺制造过程联系起来，提升工作质量与效率，可以将CGT公司从繁杂的生产管理中解放出来，专心于生产实践反馈数据而来的新概念、新工艺、新产品的开发。从药物研发源头阶段就开始进行数字化是未来发展的趋势。艾万拓在全球拥有超过2,000名专业服务人员。可以通过专业和数字化手段为药企定制化解决各种临床、实验室问题，Avantor Services的专有数字实验室解决方案，涉及试剂耗材库存、样本管理和设备管理等，有助于优化实验室管理的每个关键阶段，并直接支持整个实验室生态系统的数字化转型。

总结

CGT代表了医药行业的下一个前沿领域,但目前该领域仍存在不少挑战，这些挑战减缓或阻碍了一些CGT项目的商业化进程。CGT药物工艺面临的众多挑战需要试剂耗材设备等供应商和生物制药企业之间的密切合作,以利于工艺流程的实施和合规。此外，投资建立强大的端到端供应链也可以确保更快地获得高质量的材料。例如，为了更好地服务于AMEA地区的客户，艾万拓于今年5月宣布通过将其现有的分销设施与新的制造业务相结合，在新加坡建立一个新的化学品铺料制造和分销中心。新中心提供包括质量控制和库存管理专业知识在内的一系列服务,旨在使艾万拓解决方案更接近区域客户并加强全球化学品辅料供应能力。

此外，艾万拓去年完成了对专注于为生物制药企业提供一次性生物工艺袋和组件的领先制造商RIM Bio公司的收购，RIM Bio在中国常州的生产基地成为艾万拓在AMEA（亚洲、中东和非洲）市场的首家一次性系统产品生产基地，与艾万拓在美洲和欧洲已有的一次性系统产品生产基地组成更为完整的全球生产网络，大幅提高的产能将更好地满足全球不断增长的生物工艺需求。收购RIM Bio是艾万拓在中国的又一重要投资。早在2019年12月，艾万拓在上海成立了创新及客户支持中心，该中心致力于生物工艺，专门为AMEA市场的生物制药公司提供研究、应用开发和工艺流程优化。未来，艾万拓将继续结合自身在生物制药领域的独特优势，为CGT领域客户提供优化的工作流程、先进的原料产品以及严格的质量标准，打造更加匹配客户需求的CGT产品生产全流程解决方案，降低CGT产品的成本，缩短产品的上市周期，助力CGT产业健康高效发展，最终让CGT生物制造创新造福更多的患者。

—END—

为促进细胞与基因治疗领域的合作交流，更好的服务广大读者朋友，微信公众号“细胞与基因治疗领域”团队组建了专业的细胞与基因治疗行业交流群，长按下方二维码，添加小编微信进群。由于申请人数较多，添加微信时请备注：院校/企事业单位名称—专业/职务—姓名。如果您是PI/ 教授/主管及以上职务，还请注明。

往期文章推荐：

声明：本文旨在知识共享，所有内容仅学术交流研究，不构成任何建议。