基因编辑艾滋病婴儿,国外科学家怎么看?
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据人民网11月26日报道,“一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改,使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。”
这个新闻由深圳的科学家贺建奎在一场基因会议之前宣布。
目前这个新闻并没有被核实,这个结果也没有在学术期刊上正式发表。
贺建奎是谁?
他是2006年科大近代物理学学士,及2010年美国莱斯大学生物物理学博士。2011-2012他在斯坦福大学做了一年博士后,然后海归在深圳开设南方科技大学实验室,他还有两家遗传公司。
后来,他招了他博士导师Michael Deem到中国跟他一起干,Deem担任他两家公司的顾问、并且拥有股份。
这两位都是物理专家,没有人体临床试验的经验。
他们是怎么找到实验者的?
贺建奎说他选择这个课题,是因为HIV感染在中国是个大问题。他用CRISPR-cas9技术对胚胎进行编辑,修改去除一种名为CCR5的基因,因为这个基因产生的蛋白质会帮助HIV进入细胞。
他通过一家名为“白桦林”的北京艾滋病组织招募了实验者。这些夫妻里,男的被感染了HIV病毒,女的没有。
艾滋病近年在中国被妖魔化得厉害。其实艾滋病的真实发病率并不高,也没有那么容易被传染上,而且现在艾滋病治疗效果很好,很多病人好比得了一个慢性病。
据报道,在1996年,一名20岁艾滋病毒感染者的预期寿命为39岁。而到2011年,预期寿命延长至约70岁。
贺建奎也说,那些男性的HIV病毒可以通过治疗得到很好的抑制,也有简单的方法可以让他们的孩子不被传染上,并不需要改造基因。不过他觉得他的方法有可能给这些夫妇的孩子一个不得艾滋病的机会。
贺建奎说他给七对夫妇的受精卵进行了基因改造,但只有一对夫妇成功。
他说,那些夫妇拒绝被确认或接受采访,他也不会透露他们住在哪里或在哪里工作。
基因编辑是怎样进行的?
基因编辑发生在实验室体外受精期间。
首先,精子被“冲洗”以将其与精液分离,因为HIV病毒有可能潜伏在精液里。然后一个精子被放入一个卵子中以产生胚胎,然后再加入基因编辑工具。
当胚胎长到3至5天时,一些细胞被取出以检查基因编辑的情况。
总共22个胚胎里,有16个基因被编辑了。科研人员一共用了11个胚胎进行了6次植入子宫的尝试,其中有一次怀孕成功。
贺建奎说,试验表明,这对双胞胎里,一个孩子的目标基因的两个拷贝都被改变,另一个孩子只有一个拷贝被改变。有一个基因拷贝的孩子仍然可以被艾滋病病毒感染,尽管很有限的研究表明,他的健康状况可能会下降得慢一些。
国外科学家怎么评价?
一些科学家评审了贺建奎向美联社提供的材料,他们认为就目前为止的数据,
第一没有证明基因编辑成功了,
第二没有排除这个过程是否造成了伤害。
他们还注意到目前的证据表明基因编辑不完整,并且至少有一个孩子似乎是具有各种变化的细胞拼凑而成。
哈佛的Church教授说,“这几乎就像没有编辑过一样”,如果只改变了一些细胞,HIV感染仍然会发生。
Church和Musunuru教授还质疑为什么有一个胚胎被用来植入子宫怀孕,因为中国研究人员表示他们事先知道,并不是预期基因的两个拷贝都被改变了。
“在那个孩子身上,在防止艾滋病毒方面毫无用处,但你却让那个孩子面临所有未知的安全风险。”
使用这个胚胎,表明研究人员的“主要重点是测试基因编辑,而不是避免艾滋病” 。
即使编辑工作完美无缺,没有正常CCR5基因的人也面临着得其他病毒(如西尼罗河病毒)以及死于流感的风险。
贺建奎的工作方法也大有问题。他在这项课题开始了很久之后,最近(11月8日)才在中国的临床试验登记处正式登记了他的工作。
这个做法有违医学伦理吗?
基因治疗的目的,是纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,比如对有基因缺陷的受精卵进行健康化改造,或是为了预防家族式高发的恶性遗传病。
而这例”基因编辑婴儿“则完全不是为了这个目的。
事实上,其他国家没有炮制“艾滋病编辑婴儿”不是因为做不了,而是因为不会被伦理委员会批准。
这种基因编辑在美国是被禁止的,因为DNA变化会传递给后代,并且有可能影响其他基因。许多主流科学家认为贺建奎的这个试验太不安全了,也有人谴责这是人体实验。
一份“深圳和美妇儿科医院医学伦理委员会审查申请书”出现在网上。申请书上显示,该实验始于2017年3月,截止到2019年3月,研究拟采用CRISPR-Cas9技术对胚胎进行编辑,以获得具有CCR5基因编辑的个体。
据最新报道,这个医学伦理委员会的成员纷纷表示,自己并没有在这张申请书上签过名,签名疑似伪造。
目前也不清楚参与者是否完全理解这个课题的目的、以及潜在的风险和利益。例如,试验同意书称该项目为“艾滋病疫苗开发”计划。
贺建奎说,他亲自明白无误地告诉了参与者试验的目的,以及胚胎基因编辑从未尝试过、存在风险。他说,他将为该项目的任何儿童提供保险,并计划进行医疗随访,直到孩子满18岁为止,或者更长。
“我相信我做的帮助了这些家庭和他们的子女,”他说。如果引起了不必要的副作用或伤害,“我会感受到和他们一样的痛苦,这将是我自己的责任。”
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