CAR-T药物“以产定销” ，细胞治疗商业化之路在何方？
自2021年国内相继批准复星凯特和药明巨诺的CAR-T产品之后，以CAR-T为代表的细胞治疗在资本市场的关注度就达到一个高点。
然而，研发难度大、生产成本高、治疗标准化程度低等特点，也让其被称为“天价神药”。近日，驯鹿生物与信达生物宣布联合研发的国产CAR-T新品，其市场规模究竟有多大？相关产品是否有可能被纳入医保从而实现“以价换量”？其商业化之路究竟在何方？记者采访了多位行业人士。
自上市起，CAR-T产品的价格问题就颇受关注，与之相伴的商业化问题也成为热门话题。
在国外，已经上市的CAR-T产品中，诺华的一个疗程费用约47.5万美元，吉利德的两款产品售价均为37.3万美元/疗程。相较于国外，国内的价格相对较低，目前，复星凯特和药明巨诺的CAR-T产品售价分别为120万元和129万元人民币一针。
即便国内外价格有较大差距，但考虑到支付能力不同，在国内，CAR-T治疗仍被认为是“天价”。值得一提的是，由于该疗法在使用上较为复杂，除了产品费用，在其他治疗环节还需支付相应的费用，在国内该价格约10万元人民币，在美国，这一费用可能高达几十万美元。
如此巨额的花费下，该产品的定价及市场规模就成为焦点话题。
目前，驯鹿生物与信达生物联合研发的CAR-T产品伊基仑赛注射液上市申请已获受理，有望成为国内第三款获批的CAR-T产品。对于伊基仑赛注射液的定价问题，驯鹿医疗CEO汪文透露，目前相关产品的定价策略仍在制定中，公司会参考当前的市场规模，“国外是市场小、定价高，考虑到驯鹿和信达都是纯本土企业，产品在质粒、病毒和细胞等全流程上都是自主研发，因此如果在国内上市，性价比上应该会有所提升，但也不会太低至于亏本。”
据了解，不同于前两款获批产品主要用于治疗血液瘤，伊基仑赛注射液主要用于治疗骨髓瘤。汪文介绍，目前中国每年新发骨髓瘤患者数量约3万至4万，加上存量病人，首年可能会有十几万的病例数。“伊基仑赛注射液如上市，可能首先会聚焦于存量病例市场。”
成本和售价高企不下，有观点认为，CAR-T产品应该被纳入医保，如此药物可以惠及更多患者，药企也可实现“以价换量”。
对此，哈尔滨血液病肿瘤研究所所长、CSCO监事会监事长马军指出，无论从产品的靶点选择、安全性，还是后期的生产、管理上看，CAR-T药物较传统的单克隆抗体都更为复杂，因此对其评价标准更应该侧重于优效性和安全性，在商业化路径中也不适合“以价换量”，“目前全国只有几十家医院能够开展CAR-T治疗，其产品特性也决定了使用必须非常严谨，如果大规模放开审批，提倡企业以价换量，潜在的医患矛盾可能会难以应付。”
马军表示，当前上市的CAR-T产品价格对于普通患者来说确有较大压力，因此支持在科学、合理的范围内进行降价，但同时要参考市场因素。
对此，汪文认为，如果CAR-T产品要纳入医保，相关的定价思路必须有所改变。他指出，药品的价格和疗程不完全是线性关系，短期看，国内有一定的存量患者，但是长期来看，这一群体的规模还有待观察；同时，与传统单抗等药物相比，CAR-T虽然单疗程价格较高，但通常疗程数量更少。“未来，CAR-T疗法的价格肯定要下行，但是如果要进医保，更应该以疗效而非疗程定价。”
2021年，吉利德CAR-T产品销售额达6.9亿美金，较2020年增长1.3亿美元。从绝对值和涨幅看，数额都不算大。面对大量的患者，如何提高产品的可及性，让“天价”药物“飞入寻常百姓家”？
多位专家均表示，除了期待企业降价、医保纳入，还应该增强商业保险对行业的支持力度。
中国保险协会核心专家、国家卫生健康委卫生发展研究中心客座研究员邵晓军指出，从美国的实践看，商业保险对创新药的支持力度较大，而国内商业保险则是以重疾险为主，占比约为60%。“重疾险多为定额支付，跟技术和药物的创新没有太大的相关性，目前看，商保对创新药的支持力度还是稍显不足。”
不过，邵晓军同时指出，中国的保险行业也在转型，随着百万医疗保险和惠民险的普及，未来国内对创新药的支付能力还有进一步提升空间。
镁信健康科技康付智药事业群总经理冯昊也认为，无论是企业还是医保的角度，CAR-T产品的降价空间都相对有限，因此商业保险应该承担更多责任。“当前商保还是以给付型为主，涉及到具体的项目较少。”
冯昊说，随着行业创新变革，目前中国的商保已经“击穿”了过去的诸多障碍，各地推出的惠民保就是重要表现之一。据了解，目前近40省市惠民保、50余项商业险均将CAR-T细胞治疗纳入保障，备案的治疗中心已达81家。
对此，药明巨诺首席商务官兼SVP吴琼则表示，由于CAR-T疗法相对复杂，其对市场培育的成本较传统肿瘤药也会高出不少。“CAR-T更像是一个多维度的产品，其单采和回输都在医院，与医院、医生、病人、病人家属的沟通成本都非常高；此外，由于售价较高，具体到末端的支付手段还有多个障碍未打通”，吴琼认为，作为一款新产品，CAR-T短期内不宜扩张过快，而应保持更加稳健的发展节奏。
—END—
往期文章推荐：