随着我国人口老龄化速度加快，以帕金森等为代表的神经退行性疾病患病率逐步升高。然而此类疾病相关的有效治疗方法却寥寥无几。干细胞为神经退行性疾病的治疗带来了新思路。近年来，医疗前沿与科研转化机构不断着眼于推动干细胞疗法在神经退行性疾病从基础到临床的转化。
2022年12月9日，瑞金医院携手跃赛生物开展“上海市衰老与退行性疾病学会帕金森病与运动障碍分会成立大会”，同时瑞金医院帕金森病自体干细胞治疗项目启动。本次会议汇集帕金森病与运动障碍疾病基础和临床研究的专业人士，共同搭建国内一流的衰老与退行性疾病学术交流的平台。裴钢院士与会谈到，帕金森发病机制至今不明，有遗传因素，也有环境因素，随着人口老龄化增加，这类疾病对人群健康的影响越来越严重。“目前对帕金森病、阿尔茨海默症等神经退行性疾病还没有什么好办法，此次项目启动也是上海生物医药要取得重要进展的有益尝试，将基础研究与临床研究结合，进而推动临床转化，最终用于广大患者。”▲裴钢院士就干细胞治疗
神经退行性疾病中国方案进行指导
与会嘉宾中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（原中科院神经所）所长杜久林教授也对本次会议表示祝贺。他高度认同衰老研究的重要性，同时表示神经所对于衰老性研究将给予高度支持。杜所长强调表示此项目得到了中科院的十四五重点支持，所里会持续高度支持这个项目的相关研究，并大力支持临床转化。杜所长还高度赞扬了陈跃军教授在帕金森病细胞治疗领域所做的贡献，以及对推进基础研究转化的努力。随着干细胞研究的深入，人类利用干细胞治疗帕金森病成为可能。干细胞是未分化细胞，是生物体的起源细胞，具有自我复制、增殖、自我更新和多向分化潜能。它们是组织器官发育的原始细胞和成体组织细胞再生修复的种子细胞，为帕金森病的临床研究与治疗提供了新的道路。此次瑞金医院拟联合上海跃赛生物科技有限公司就自体帕金森病干细胞治疗项目，开展基础科研和临床转化全方位的合作。本项目将从招募供者采集外周血重编程建立iPSC库起始，进而有序开展PD患者观察队列研究，继而深入到IIT临床治疗研究，以及后续一系列的科研-临床合作。据悉，帕金森自体干细胞治疗项目启动病人入组后，需要经历半年到一年的观察期。预计将于2023年启动移植治疗。首批入组患者计划50岁至80岁之间，早期患者为宜。跃赛生物在该项目中有关神经系统疾病细胞治疗技术研发方面的先进经验尤为引人注目，位于国际领先水平，拥有并布局多项专利。陈跃军博士首次在人诱导多能干细胞（iPSC）内实现了基因诱导性敲除并建立了稳定的基于CRISPR/Cas9技术的人多能干细胞基因编辑平台；首次实现了移植的人神经细胞功能的远程调控，阐明了帕金森病细胞治疗的环路机制；发现通过移植人多能干细胞来源的特定神经细胞可以准确修复疾病大脑受损的神经环路，重塑神经功能；发现和鉴定了多巴胺能神经前体细胞的特异性表面标记分子，以实现更安全可靠的帕金森病细胞治疗结果。陈跃军博士以第一作者或通讯作者身份将相关成果在Cell Stem Cell, Nature Biotechnology，JCI等领域顶尖学术期刊上发表。自跃赛2021年创立以来，团队上下正孜孜不倦致力于研究成果的产业转化，旨在尽快推动干细胞治疗领域的技术研发和产品开发，研发管线覆盖神经退行性疾病，罕见病及肿瘤等。值得注意的是，跃赛生物2021年以来获得逾2亿元融资，着力于同时升级优化硬件和软件：数百平米研发、生产实验室已投入使用；逾4000平米GMP洁净厂房和研发中心已经落成，生产质控工作均在迅速推进。帕金森病自体干细胞治疗项目的启动意味着跃赛生物正深入探索细胞治疗药物在临床的应用前景，力争共同推进干细胞治疗产业的创新发展，早日解除病人痛苦。
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