启函生物同种异体CAR-NK疗法IND获受理

杭州启函生物科技有限公司（以下简称启函生物）申报的“QN-019a细胞注射液”临床试验申请近日获得受理（受理号：CXSL2300309）。

▲ 图片来源：CDE官网

2022年5月，启函生物首次公布一项研究，QN-019a是一种靶向CD19的同种异体CAR-NK细胞，作为复发/难治性B急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的单一疗法，并与利妥昔单抗联合治疗复发/难治性B细胞-细胞淋巴瘤，此次临床研究旨在评估QN-019a在复发/难治性B细胞淋巴瘤或 B-ALL患者中的安全性、耐受性和初步疗效。其中将在剂量递增阶段采用“3+3”入组方案，将招募24-36名患者。

▲ CAR-NK细胞疗法

由于肿瘤异质性和免疫抑制性肿瘤微环境的限制，CAR-T细胞近年在治疗血液系统恶性肿瘤方面较为出彩，对MHC的抑制有着明显抑制作用，在实体瘤中的疗效有限。CAR-T免疫疗法的使用仍有一些局限性，包括T细胞质量异质性、成本高、可用CAR细胞数量有限等问题。

诱导多能干细胞（iPSCs）产生的NK细胞是一种有望成为安全有效的细胞治疗药物，其对靶向实体瘤有潜在有效性，具有广谱抗癌活性的同时，对MHC的抑制没有明显的抑制作用，且安全稳定。但NK细胞因回流损伤其效果并不是很好，而CAR-NK细胞可以弥补这一缺点，有效减少NK细胞的损伤，此外还有低成本、低毒性等优点。

启函生物此前致力于异种移植的研究，通过CRISPR和转座子基因编辑技术诞生了“猪3.0”，根除了猪内源性逆转录病毒（PERV），具有13个独立的基因修饰，改变了猪与人之间免疫和凝血方面的不兼容性，标志着异种器官移植迈出了重要的一步，为肿瘤免疫细胞疗法和再生医学开拓新的方向，同种异体方面的研究工作依旧有着巨大的潜力。

▲ 图片来源：启函生物官网

启函生物于2017年由顶尖基因编辑领域博士杨璐菡创立，位于杭州，是一家掌握多基因编辑以及移植免疫兼容的生物科技公司。作为国内新一代CRISPR基因编辑技术的领军者，首次证明了人类和其他哺乳动物细胞可以进行基因组编辑，并打破了多重基因敲除记录，实现了多重基因可控表达。

2020年，启函生物开始深度发力在细胞治疗产品方面的研发，自主研发了来源于基因编辑诱导的多能干细胞（iPSCs）自然杀伤细胞（NK Cells），具有成为下一代细胞疗法的巨大潜力。其靶向CD19的CAR-NK产品QN-019a已于2022年启动临床前研究，于2023年5月6日完成临床试验的申请受理。

NK细胞疗法领域近年备受国内外药企关注，2022年7月，Celularity生物技术公司宣布，其研发的NK细胞疗法CYNK-101的1/2a期临床试验已经完成了首例患者给药，临床研究 CYNK-101 作为多种癌症适应症的治疗方法——多发性骨髓瘤 (MM)、急性髓性淋巴瘤 (AML) 和多形性胶质母细胞瘤 (GBM)，引领细胞医学的下一步发展，针对各种癌症，传染性和退化性疾病的适应症。

▲ 图片来源：Celularity官网

相较于CAR-T治疗，CAR-NK具有低毒性、低成本等优势，同种异体的CAR-NK细胞可以解决自体CAR-T细胞所面临的一些问题。针对CAR-NK细胞疗法领域有着可观的潜能，优秀的科技企业不断涌出，随取随用的“现货”型细胞疗法产品在癌症治疗方面有着广阔的前景。

参考资料：

1.启函生物官网

2.https://celularity.com/nk-cell-platform/

3.国家药品监督管理管理局药品评审中心CDE

来源：医麦客news

E.N.D

为了让大家可以更好地相互学习交流，微信公众号“细胞基因疗法”团队建立了细胞治疗与基因治疗微信交流群，有兴趣的朋友可以扫描下方二维码加小编微信进细胞治疗与基因治疗交流群。

往期文章推荐：