CD19 CAR-T获FDA快速通道资格，治疗自身免疫性疾病

5月1日，Cabaletta BioCabaletta Bio宣布FDA已授予公司CD19 CAR-T候选产品CABA-201快速通道资格，用于治疗活动性狼疮肾炎（LN）或无肾脏受累的活动性系统性红斑狼疮（SLE）。

系统性红斑狼疮（SLE）是一种可能引起多器官严重损伤的慢性自身免疫性疾病，最常见于15至40岁的年轻女性。SLE会使自身免疫系统攻击全身的健康组织，其特征是B细胞功能异常和自身抗体产生，导致一系列临床表现，包括末端器官损伤和死亡风险增加。据估计，美国或有16-32万患者受到影响，而我国患病人数可高达100万人。活动性狼疮肾炎（LN）是SLE最常见的终末器官表现，约40%的SLE-者受其影响。在这些患者中，终末期肾病的风险约为17%，死亡风险约为12%，均在诊断后10年内发生。

CABA-201是一种含4-1BB的全人源CD19-CAR T细胞研究性疗法，其CD19序列由驯鹿生物独家授权。临床试验结果显示，所有受试者在输注CD19-CAR T后的五个月内，体内新的B细胞重新扩增，没有证据表明疾病复发或重新增殖后出现自身抗体。在安全性方面，只有轻度细胞因子释放综合征（CRS），3/5的患者中观察到1级CRS，没有观察到任何级别的神经毒性。

Cabaletta Bio（纳斯达克股票代码：CABA）是一家致力于发现与开发工程化T细胞疗法的临床阶段生物技术公司。此类疗法有可能为自身免疫性疾病患者提供深度和持久，或者有可能是治愈性的治疗。CABA™平台—包括针对自身免疫性的嵌合抗原受体T细胞CARTA （Chimeric Antigen Receptor T cells for Autoimmunity）策略（其中以CABA-201，一种包含4-1BB的CD19-CAR T细胞为领先产品），和Cabaletta Bio的专有嵌合自身抗体受体T细胞CAART（Chimeric AutoAntibody Receptor T cells）策略（包含多种候选产品，包括针对黏膜寻常型天疱疹的DSG3-CAART，针对MuSK重症肌无力的MuSK-CAART）—为众多自身免疫性疾病提供了多种潜在治愈性的疗法。Cabaletta Bio的总部位于美国宾夕法尼亚州的费城。

来源：公众号细胞与基因治疗领域、驯鹿生物、蹊之美股生物医药

E.N.D

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