原启生物GPRC5D CAR-T获美国FDA授予“孤儿药”资格认定

2022年10月25日，原启生物科技（上海）有限责任公司（简称“原启生物”）宣布已收到美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药开发办公室（Office of Orphan Products Development, OOPD）的正式书面回函，其原创开发的自体GPRC5D靶向的嵌合抗原受体T细胞产品OriCAR-017被授予孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）, 用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。

本次孤儿药资格认定主要基于OriCAR-017产品在中国开展的first-in-human（FIH）I期临床研究的积极结果（NCT05016778）。在获得孤儿药资格后，OriCAR-017产品将有资格享受若干优惠政策，包括FDA对临床研究指导支持、特殊费用减免，以及批准上市后产品在美国的七年市场独占权等。

原启生物董事长杨焕凤表示：

我很为我们团队感到自豪，继Ori-C101在1个月前获得NMPA批准启动注册临床试验后，OriCAR-017又获得FDA孤儿药资格认定，这不但证明了NMPA和FDA审评部门、业界对于我们产品的认可，也标志着原启生物已从新药研发迈入临床开发阶段。

此次FDA孤儿药资格的认定是OriCAR-017产品在开发过程中的一个重要里程碑，对于加速推动OriCAR-017在中美的临床开发以及今后注册上市起到了积极的作用。

原启生物致力于成为全球领先的肿瘤免疫治疗新药创制者。我们正在加快前进步伐，并且有信心通过不懈探索与努力，早日为全球患者提供更有效、多样的治疗手段。

关于OriCAR-017

OriCAR-017是原启生物基于Ori^®Ab和Ori^®CAR两个自主研发技术平台开发的核心产品之一，自体GPRC5D靶向的嵌合抗原受体T细胞治疗用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。2022年4月30日，研究者在中国开展的临床I期POLARIS临床试验数据展示了良好的安全性和有效性（100% ORR，28天评估MRD 10^-5阴性率100%），包括既往BCMA CAR-T治疗失败的受试者在内的所有受试者，在数据截止日期均获得持续缓解，无进展，同时无需任何额外抗肿瘤治疗。

该研究结果分别在2022 ASCO和2022 EHA年会获口头报告展示。2022年10月24日，获美国FDA孤儿药产品开发办公室（OOPD）对GPRC5D（OriCAR-017）的“孤儿药”资格认定。

更多信息见：

https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/index.cfm 

关于FDA孤儿药资格认定 (ODD)

“孤儿药“”又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，FDA 针对罕见病有明确的界定标准，即影响美国人群少于 20 万的疾病。孤儿药资格认定是美国FDA 孤儿药产品开发办公室（OOPD）对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。孤儿药资格认定在新药研发中具有举足轻重的地位。获得ODD的药物可以享受政策上相应的福利，包括新药物获批上市后享有7年市场独占权（marketing exclusivity）、免除NDA/BLA申请费、临床研究费用享受税收减免以及可能免除部分临床数据的申报要求等一系列激励政策。

更多信息见：

https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/designating-orphan-product-drugs-and-biological-products

关于多发性骨髓瘤(MM)多发性骨髓瘤（MM）是最常见的血液癌症之一，是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。对于初治的多发性骨髓瘤患者，常用的一线治疗药物包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节类药物及烷化剂类药物。对于大多数的患者，常用的一线治疗可以使患者的病情稳定3-5年，但也有少部分患者在初治时表现为原发耐药，病情不能得到有效控制。对于治疗有效的大多数初治患者，在经过疾病稳定期后也会不可避免的进入复发、难治阶段。因此，复发/难治多发性骨髓瘤患者仍存在未满足的需求。在美国，MM约占所有新发癌症患者人数近2%，占癌症死亡患者人数的2%以上。
更多信息见：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33498356/ 

关于原启生物

原启生物成立于2015年，是一家致力于自主创新技术平台开发肿瘤细胞免疫治疗产品的创新药企。止到当前，公司已经申请专利91项（包括PCT），获得授权10项。

原启生物以为全球未被满足的临床需求开发效价可及的药物为使命，自主创新构建了基于肿瘤细胞免疫治疗的Ori^®Ab、Ori^®CAR等多个专利技术平台，并从抗体工程构建技术、肿瘤免疫微环境调节、T细胞浸润与杀伤能力等方面着手突破了CAR-T治疗实体肿瘤的疗效瓶颈。公司开发的首个靶向GPC-3的CAR-T产品的探索性临床研究数据积极，亮相ASCO 2021，于今年9月获得了NMPA的IND临床试验批件；首个自主研发的免疫检查点（PD-L1/4-1BB）双特异性抗体药物YN051（ATG101）以首付款+里程碑1.42亿美金的金额授权给德琪医药（B.6996）继续开发，该项目已获得澳大利亚、美国和中国三地的注册临床试验批件，并在澳洲和中国完成了首例患者给药。

目前，原启生物已有超过10个针对肿瘤治疗的细胞药物管线。重点关注包括肝癌、卵巢癌、胃癌、宫颈癌、非小细胞肺癌、多发性骨髓瘤等具有广泛的治疗需求适应症。原启生物始终秉持着“成为创新驱动的全球领先肿瘤免疫治疗新药的创制者”的企业愿景，组建了国际化产品开发和运营管理团队，建设了符合GMP规范的生产设施和质量检测及管理体系，不断通过自主创新的技术平台，探索开发疗效好、差异化、成本可及的创新型肿瘤的细胞免疫治疗药物，力争在“创新药、中国造”的发展机遇中不断开立新局。

今年7月，原启生物宣布完成总金额超过1.2亿美元的B轮融资。

E.N.D

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