Verve的基因编辑疗法IND申请遭FDA暂停，股价跌22%

Verve Therapeutics（纳斯达克代码：VERV）近日宣布，FDA已暂停Verve Therapeutics在今年10月份提交的一项基因编辑疗法IND申请，此申请旨在评估该公司的 VERVE-101基因编辑疗法敲除靶基因效率及降低低密度脂蛋白胆固醇含量的效果。

周一在开盘前公司股价下跌约22%。

VERVE-101是一款为治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）而开发的碱基编辑疗法，正在英国和新西兰进行I期临床试验。Verve Therapeutics 表示，向FDA提交的IND申请中，没有包含正在进行的临床研究数据。

2022年7月，Verve Therapeutics公司宣布，VERVE-101在新西兰完成了首例患者给药，这是首个体内碱基编辑的临床试验，标志着碱基编辑器进入临床应用阶段。

（图片来源：www.vervetx.com）

VERVE-101作为腺嘌呤碱基编辑器，最初由Beam 开发，其通过改变PCSK9 的外显子-内含子交界处的碱基，导致PCSK9 mRNA错误剪接以介导其mRNA无义降解，从而降低PCSK9蛋白水平。该治疗方法以编码碱基编辑器的mRNA 和 gRNA的方式，通过脂质纳米颗粒(LNP) 的形式递送到肝脏。

（图片来源：www.vervetx.com）

在食蟹猴中，单次静脉输注VERVE-101 几乎完全抑制了肝脏中的PCSK9，并将血清LDL 胆固醇水平降低了60%，这些效果在猴子身上可以维持600 天。

Verve Therapeutics公司的基因编辑疗法目前主要针对的靶基因是PCSK9 和 ANGPTL3，公司在研管线如下：

Verve Therapeutics公司在研管线（图片来源：www.vervetx.com）

E.N.D

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