方拓生物FT-001注射液完成首例患者给药

2023年01月09日，新年伊始，方拓生物宣布，公司首个创新基因治疗产品FT-001注射液在北京协和医院完成首例患者给药。

“第一个临床试验的开展，标志着公司的发展向前迈出了至关重要的一步。公司成立仅两年就已经正式步入临床试验阶段，这是一项令人振奋的成就，我们期待产品早日上市，惠及全球患者！”，方拓生物创始人、首席执行官戴勇博士表示。

FT-001注射液是一款针对RPE65双等位基因变异导致的遗传性视网膜变性的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，已分别获得美国食品药品监督管理局（FDA）和国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验许可。国内临床研究由北京协和医院眼科遗传病专家睢瑞芳教授牵头负责。

RPE65双等位基因变异相关视网膜变性，包括先天性黑矇和视网膜色素变性，其临床早期表现为夜盲，进而视力受损并且进行性加重。多数人在30-40岁可能会成为法定盲人。

目前，国内尚无有效延缓和治疗RPE65双等位基因变异引起的视网膜变性的疗法和药物，常规以辅助治疗为主，如避免强光刺激和过度用眼、规律饮食及作息时间等。

关于方拓生物

方拓生物是一家国际化创新基因治疗药物研发和生产公司，研发中心位于美国波士顿，在中国上海和苏州设有临床运营和GMP生产基地。公司已经建立了创新的重组腺相关病毒（AAV）基因表达系统平台，旨在优化创新的、经临床验证的AAV载体，以增强基因治疗产品的安全性和有效性。公司也已经建立了500L的规模化GMP生产平台，产能可满足不同临床适应症的患者用药需求。公司的研发管线涵盖眼科罕见病、慢性病、血液疾病、神经肌肉和代谢性疾病等疾病领域，市场潜力巨大。方拓公司致力于为中国乃至全球罕见病和慢性病患者提供高质量、可支付的基因治疗药物。目前，方拓生物开发的其他多款基因治疗药物已经相继进入临床前开发阶段，正在全面推进临床试验的相关准备工作。有关方拓生物的更多信息，请访问公司网站：cn.fronteratherapeutics.com

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