Moderna拟和Life Edit联手开发针对遗传病的基因编辑疗法
2023年22日讯,Moderna和ElevateBio旗下的Life Edit Therapeutics宣布了一项战略研发合作,双方将合作发现和开发体内mRNA基因编辑疗法。
此次合作将使用Life Edit的基因编辑平台,包括碱基编辑器和rna引导核酸酶(RGNs),以及Moderna的mRNA平台,推进针对某些遗传疾病的体内基因编辑治疗。
根据协议,ElevateBio旗下的Life Edit将获得预付现金、研究和临床前资金,并有资格获得产品净销售额的里程碑付款和版税。
两家公司将在Moderna资助的研究和临床前研究方面进行合作。在对目标行使选择权后,Moderna将负责进一步的开发、制造和商业化。
ElevateBio公司Life Edit首席执行官兼研发总裁Mitchell Finer表示,“我们的新型编辑系统有潜力精确修改基因靶点,用于体内和体外治疗开发。”
关于 ElevateBio:
ElevateBio 是一家技术驱动型公司,旨在推动当今和未来几十年转化细胞和基因疗法的发展。该公司聚集了行业领先的人才,建造了最先进的设施,并整合了多种技术平台,包括基因编辑、诱导多能干细胞 (iPSC) 以及蛋白质、载体和细胞工程,这些都是推动创新所必需的细胞和基因药物的商业化。
此外,BaseCamp 是一个专门建造的设施,提供工艺创新、工艺科学和当前的良好生产规范 (cGMP) 制造能力。通过 BaseCamp 及其支持技术,ElevateBio 通过建立iPSC细胞资源库,专注于发展与行业合作伙伴的合作,同时开发自己的细胞和基因药物组合。
E.N.D
往期文章推荐:
全球首例!中因科技ZVS101e注射液I/II期临床试验完成首例患者给药
全球第5位艾滋病治愈者出现:CCR5突变干细胞移植后停药4年没复发
AAV-CRISPR/Cas9基因编辑首次在国际上证明基因治疗能有效的改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状
3款SMA疗法2022年销售业绩,Spinraza为17.94亿美元,Zolgensma为13.7亿美元
新的里程碑!方拓生物First-in-class基因治疗药物完成首例患者给药
2023年最具潜力获批药物TOP10,包括DMD基因疗法SRP-9001等
CDE发布《溶瘤病毒产品药学研究与评价技术指导原则(试行)》
AAV基因治疗药物Zolgensma:2022年实现年销售额13.7亿美元
世界首个CRISPR基因编辑疗法上市申请获受理,来自诺奖团队