细胞基因治疗行业每周要闻概览（~2023.2.20）

一、每周重点信息：

1、张峰教授新公司宣布完成1.9亿美元融资，聚焦基因药物递送平台。

2、亦诺微公布其溶瘤病毒2期临床数据，较PD-1及二线标准疗法提升近一倍。

二、投融资与合作

1、2月17日，张峰教授所创建的Aera Therapeutics宣布完成1.93亿美元的A轮和B轮融资。公司致力于开发一种创新的蛋白质纳米颗粒基因药物递送平台——SEND（Selective Endogenous eNcapsidation for cellular Delivery），该技术具有实现各种基因医学模式的递送（包括RNA和DNA等）。SEND技术由张峰教授于2021年发布（原文链接：融资超13亿，创新递送，给基因治疗带来新变革）。

2、2月15日，Arrowhead Pharmaceuticals宣布从强生重新获得非酒精性脂肪肝RNAi药物ARO-PNPLA3的全部权益。2018年，Arrowhead Pharmaceuticals曾将该药物授权给强生，总金额为37亿美元。

3、近日，Replay与MD安德森癌症中心宣布成立生物技术公司Syena，致力于开发TCR-NK细胞治疗产品（全文链接：MD安德森癌症中心创建新公司，开发 “first-in-class” TCR-NK细胞疗法）。

4、近日，Chimera Bioengineering宣布裁员40%，以完成新一轮融资，及推进实体瘤CAR-T疗法进入临床（全文链接：裁员40%，推进实体瘤CAR-T疗法进入临床）。

5、近日，Alloplex Biotherapeutics宣布完成2500万美元融资，资金将用于推进其转移性实体瘤和血液系统恶性肿瘤患者的细胞疗法。

三、企业研发信息 

1、2月18日，CDE官网显示，中生康元生物科技有限公司的个性化树突状细胞注射液临床试验申请获受理，这是一款DC疫苗产品。

2、2月15日，CDE官网显示，北京安龙生物医药有限公司的AL-001眼用注射液临床试验申请获受理，这是一款AAV基因疗法（全文链接：安龙生物首个眼科AAV基因疗法IND申报获受理）。

3、2月15日，CDE官网显示，北京贝来生物科技有限公司的人脐带间充质干细胞注射液临床试验申请获受理。

4、近日，AlloVir公布了其针对成人肾移植受者BK病毒血症候选药物posoleucel的2期临床结果。Posoleucel是一款通用型多病毒特异性T细胞疗法，用于针对多种病毒感染。

数据显示，在第24周疗效分析中，posoleucel组中有39%（15/38）的患者病毒载量降低≥1-log，是安慰剂组（14%，2/14）的两倍。

5、2月16日，百吉生物宣布其靶向EB病毒抗原的T细胞疗法BRG01的临床申请获FDA许可，用于治疗复发/转移性鼻咽癌（全文链接：中美双报丨百吉生物T细胞疗法在美国获批临床，治疗鼻咽癌）。

6、近日，亦诺微医药公布其溶瘤病毒产品MVR-T3011的临床试验数据，该药物用于治疗晚期头颈癌。数据显示，该款溶瘤病毒的ORR为25%，作为对比，二线及以上的标准疗法ORR为13.3%，PD-1疗法ORR为14.6%（全文链接：亦诺微临床速递：瘤内注射溶瘤产品（MVR-T3011 IT）单药治疗晚期头颈癌ORR 25%，显著优于SOC和PD-1疗法）。

7、2月14日，CDE官网显示，北京基因启明生物科技有限公司的GKL-006注射液临床试验申请获受受理，这是一款iNKT细胞治疗产品（全文链接：基因启明iNKT细胞疗法申报IND）。

8、2月13日，复诺健生物宣布其溶瘤病毒产品VG161被FDA授予孤儿药资格，用于治疗肝内胆管癌。

9、2月17日，邦耀生物宣布其基因疗法BRL-101完成首例成人重型地贫治愈（全文链接：邦耀生物BRL-101产品1期临床试验的首例地贫患者治愈出院）。

10、2月16日，方拓生物宣布其基因疗法FT-002注射液完成首例患者给药。这是一款重组AAV基因治疗药物，用于治疗由RPGR基因变异导致的 X连锁视网膜色素变性患者（全文链接：新的里程碑！方拓生物First-in-class基因治疗药物完成首例患者给药）。

11、2月13日，广州华津医药科技有限公司宣布其溶瘤细菌药物SGN1在美国完成首例患者给药，用于治疗多种实体瘤。

四、其它进展

1、2月13日，CDE发布《溶瘤病毒产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》通告（全文链接：CDE发布《溶瘤病毒产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》）。

2、2 月 17 日，吉利德表示，Christi Shaw 已决定今年 3 月底辞去吉利德旗下公司 Kite Pharma （Kite）首席执行官职务离开公司（全文链接：吉利德旗下Kite Pharma的首席执行官将离职）。

3、2月14日，北京经济技术开发区(简称“北京经开区”)发布《北京经济技术开发区加快建设全球“新药智造”产业高地行动计划(2023-2025年)》(以下简称：《行动计划》)及相关产业支持配套政策，力争到2025年，北京经开区生物医药健康产业规模突破2000亿元，规上企业总数突破120家，上市企业数目突破30家，在细胞与基因治疗、高端医疗装备智造等前沿赛道形成创新突破，新申报上市药品、二类及三类医疗器械产品100个以上，建设成全球“新药智造”产业高地（推文链接：北京经开区：2025年生物医药健康产业规模达2000亿，在细胞与基因治疗、高端医疗装备智造等前沿赛道形成创新突破）。

五、每周观点（仅代表王沁萌个人观点，与任何公司组织无关，欢迎指正交流）：

本周CDE发布溶瘤病毒相关指导文件，同时亦诺微、复诺健等国内溶瘤病毒龙头均有所进展。溶瘤病毒这个赛道未来肯定会获得更多关注，但是和其他细胞/基因治疗产品不同，溶瘤病毒产品目前在国际市场上并未取得较为亮眼的成就。美国FDA迄今为止仅批准了安进的一款溶瘤病毒产品。这是创业者和投资人都需要思考和面对的问题。但是随着本次亦诺微公布的2期临床数据，以及此前第一三共推出的溶瘤病毒产品，都证明这个赛道依然有极佳的潜力。

本文内容主要由公众号“细胞与基因治疗领域”编辑张虎杰与普天硕投资总监王沁萌等人搜集汇总整理。

E.N.D

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