3款SMA疗法2022年销售业绩，Spinraza为17.94亿美元，Zolgensma为13.7亿美元

近日，随着诺华、罗氏、渤健2022年财报的公布，3款脊髓性肌萎缩症（SMA）疗法的销售业绩也随之出炉。渤健的Spinraza（诺西那生钠）为3款疗法中销售额最高，达到17.94亿美元，其次分别是诺华的Zolgensma，为13.7亿美元；罗氏的Evrysdi（利司扑兰），为11.19亿瑞士法郎（约为12.13亿美元）。

Spinraza：先发优势过后，连续3年销售额下滑

Spinraza是全球首个SMA治疗药物，于2016年12月获批上市（原文链接：治疗脊髓性肌萎缩症的基因药物Spinraza获批上市），为终身治疗，定价方面，第一年的价格为75万美元，之后每年的价格为37.5万美元，10年费用450万美元（大部分价格由商保覆盖）。

凭借先发优势，Spinraza在上市当年的第4季度就获得500万美元的销售额，并在之后的2017年-2019年里快速增长，分别达到8.84亿美元、17.24亿美元（同比增幅95%）、20.97亿美元（同比增幅22%），成为渤健的拳头产品。不过随着2019年诺华的Zolgensma获批，Spinraza销售额增速明显放缓，2020年-2022年销售额分别为20.5亿美元（同比下滑2%）、19亿美元（同比下滑7.3%）、17.94亿美元（同比下滑2%）。因此，Spinraza的销售额虽然目前是3款疗法中最高的，但从其不断下滑的增速来看，未来能否持续保持第一难说。

在国内，Spinraza于2019年2月获得国家药监局批准，成为国内首个获批治疗SMA的药物（原文链接：Biogen脊髓性肌萎缩症新药Spinraza在中国获批上市）。此前Spinraza国内定价接近70万一支，2021年调整价格后降到55万/针，2021年12月，Spinraza被纳入最新医保目录，价格降至33000/支，降幅超90%，若按70%报销比例，患者最低自负仅1万元/支。

对于Spinraza，SMA患者是需要终身注射的，而以我国3-5万SMA患者的体量而言，该药纳入医保后的销量可观。据《中国医疗保险》此前报道，进入医保后，Spinraza 2022年1-5月用药患者总量较进医保前翻了5翻，药品销售总额也接近其在国内上市2年多的销量总额。

Zolgensma

作为全球首个SMA一次性基因疗法，Zolgensma曾以其212.5万美元的定价被称为“史上最贵药物”（目前该称号属于2022年11月获批的UniQure公司的基因疗法Hemgenix，一针350万美元）。

在销售额方面，Zolgensma增长迅猛，在获批当年（2019年）就达到3.61亿美元，2020年增幅151%达到9.2亿美元，2021年增幅47%达到13.51亿美元，不过其2022年营收13.7亿美元，同比几乎无增长，其在美国市场销售额为4.34亿美元，同比降低7%。

事实上，该药2022年上半年营收7.4亿美元，同比增长17%，而Q4下降10%，诺华表示这可能主要与两名儿童患者在用药期间死亡的负面消息有关。2022年8月两名分别在俄罗斯和哈萨克斯坦的儿童在接受Zolgensma治疗后死亡，死因为急性肝功能衰竭。诺华方面表示，肝毒性，包括急性肝衰竭，是与 Zolgensma 相关的已知风险，有黑框警告（原文链接：诺华表示两名儿童接受Zolgensma治疗后死于肝功能衰竭，具体原因正在进一步调查中）。据悉，EMA在今年1月12日药物警戒风险评估委员会会议之后发表声明称：医疗保健专业人员应及时评估肝功能测试以及/或者急性肝病体征或症状的患者。

在国内，2022年1月，Zolgensma在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。当年6月，作为全球III期临床STEER研究的中国部分，Zolgensma临床试验在北京大学第一医院正式启动，面向2至18岁初治2型脊髓性肌萎缩症（原文链接：诺华的SMA基因疗法（OAV101）临床试验在北大医院启动）。

Evrysdi

Evrysdi获批较晚，不过其优势在于该药是FDA批准的首款治疗SMA的口服药品，不仅可以治疗病情最为严重的SMA婴幼儿患者，还可治疗症状相对较轻的青少年和成人患者；价格方面，Evrysdi的最高年使用费用是34万美元，而在2岁以下患者中，预估Evrysdi的使用负担是10万美元每年，对比前两款低了不少。因此，虽然Evrysdi上市首年（2020年）销售额仅0.55亿瑞士法郎，但第二年便创造了6.02亿瑞士法郎的收入，2022年更是达到了11.19亿瑞士法郎，增幅87%，成长为罗氏的重磅炸弹产品之一。作为目前唯一一款患者可自行用药的SMA药物，预计Evrysdi的销售额将继续上升。

在国内，Evrysdi于2021年6月获批，定价6.38万元（60mg/瓶），慈善赠药价格政策下单瓶价格为21267元，年费用约30万元-100万元不等。在国内市场上，在诺西那生钠进入医保后，罗氏冲击医保意愿强烈。2022年6月，山东药械招采平台信息显示，Evrysdi主动申请降价，调整后价格为每瓶1.45万元。经过2022年国家医保谈判，该药以3780元的价格进入医保目录，患者的用药成本降低73.9%。

文 | 医谷

E.N.D

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