邦耀生物BRL-101产品1期临床试验的首例地贫患者治愈出院

2023年2月17日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）又迎来了一个利好消息，其针对输血依赖型β-地中海贫血的基因编辑治疗产品（管线代号：BRL-101）的多中心1期注册性临床试验，在广西医科大学第一附属医院完成了首例成人重型地贫的治愈，患者于2023年1月16日成功出院，目前已达到摆脱输血依赖的标准，正式“脱贫”。这项突破性的消息，无疑为全国乃至全球的β-地中海贫血“老大难群体”成人重型地贫患者打了一剂强心针，让他们再次看到了生命的希望。

△ 出院时，首例患者（左5）与PI赖永榕教授（左4）以及医护人员合影

本次1期临床试验入组的首例患者是一名21周岁的大学生，在其出生后8个月时就被确诊为β+/β0重型地贫，接受基因治疗前，患者一直保持常规的输血和除铁治疗，平均每年输注全血高达15042ml。患者于2022年12月8日完成了首次给药输注，经基因编辑的HSC移植治疗后，患者的血红蛋白开始出现显著上升，第37天达到94.4g/L，成功达到造血干细胞植入以及造血重建。值得一提的是，在整个治疗过程中未发生严重的感染等不良事件，仅40天就成功出院，现已达到脱离输血依赖标准。如今可以回归正常的生活，患者也兴奋地表示：“终于能够安心实现学习计划了！”

面对首例患者的成功治愈，主治医生赖永榕教授说：“β-地中海贫血作为一种基因异常的疾病，最有效的治疗就是造血干细胞移植及基因治疗，基因治疗最关键的是基因层面改造技术的高效和安全，选择和邦耀生物合作，就是看中邦耀生物已处于世界领先水平的基因编辑技术实力，这也是本次研究项目成功的最有力的证明。从此次的治疗结果来看，患者接受基因治疗后的恢复情况非常理想，仅2个月内就脱离了输血依赖，血红蛋白持续保持在正常范围，让我对这次的临床项目又多了一份信心与期许。希望在多方的共同努力下，帮助产品早日上市，使更多的患者摆脱输血依赖；也希望未来在地贫领域外，基因疗法将惠及更多的其他罕见遗传性疾病患者。”

该临床试验是一项多中心、开放性的临床研究，旨在评价单剂量静脉输注BRL-101治疗输血依赖型β-地中海贫血的安全性和有效性。此前，邦耀生物在研究者发起的临床试验（IIT）中已显示出了非常好的临床效果，在全球范围内成功治愈6例β-地贫患者，全部摆脱输血依赖1年以上，其中2例病人脱离输血依赖最长已超过2年半，这是亚洲首次通过基因编辑技术治疗地贫，也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。这项早期的临床研究成果，于2022年8月4日发表在国际顶级医学学术期刊Nature Medicine上。

E.N.D

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