融资超13亿，创新递送，给基因治疗带来新变革

近日，Aera Therapeutics宣布正式成立，目前已完成1.93亿美元A轮和B轮融资，该公司的科学创始人为张锋，公司董事会主席为Alnylam的创始首席执行官John Maraganore，公司首席执行官是在Alnylam公司工作近20年的Akin Akinc博士。

图片来源：Aera公司官网

Aera Therapeutics的创立主要基于张锋团队研发的全新递送载体SEND系统，可更安全有效地将CRISPR系统递送到人体内编辑目标基因。

SEND系统于2021年被张峰课题组构建，其核心是PEG10蛋白。PEG10作为Gag基因同源物，数百万年前就与人类祖先基因组整合在一起。PEG10蛋白可与自己的mRNA结合，并在其周围形成一个球形的保护囊。张峰团队通过对PEG10与 mRNA结合机制进行深入研究发现PEG10可通过结合其5'和3'端UTR序列，实现对插入到 5'和3'端UTR序列之间的目的序列进行封装。为实现形成的PEG10胶囊可进入细胞，衣壳蛋白如VSV-G和SYNA等融合素蛋白（Fusogen）可对其进行进一步修饰。通过应用类似于慢病毒包装的三质粒包装系统，PEG10可实现目的基因的体内递送（见下图）。由于SEND系统可由体内自然产生的蛋白质组成，因此它可能不会触发免疫反应，可实现重复给药。

SEND系统包装原理

资料来源：

1. 公众号“细胞与基因治疗领域”

2. https://endpts.com/

E.N.D

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