疫情爆发后，瑞德西韦一举成为“网红药”，时常霸占热搜榜单。据美国食品药品管理局（FDA）官网公告显示：吉利德科学公司（Gilead）的瑞德西韦（Remdesivir）获批孤儿药认证（Orphan Drug Designations），其适应症为新型冠状病毒（COVID-19）。
（来源：
https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=739020）
但是值得注意的是，瑞德西韦只是获得了孤儿药资格认证但还未批准上市，孤儿药资格的认定并不会改变上市的批准要求，在此之前需要经过严格的临床试验流程。小编在检索的过程中还发现，2015年瑞德西韦也是获得了治疗埃博拉病毒孤儿药资格认证，但是后来并没有获得上市批准。
目前吉利德公司在全球正在开展6项临床试验，检验瑞德西韦治疗不同类型的COVID-19患者的疗效。其中，在中国进行的两项临床试验有望在4月获得结果。
那么什么是孤儿药？瑞德西韦“孤儿药”认定有何利好？对其他药企将会造成怎样的影响？小编下面为大家进行全方位360度扫盲科普，抓紧扶手赶快上车。孤儿药（Orphan drug）是指专门用于治疗或控制罕见病的药物。1983年，为了鼓励药企开发治疗罕见病的药物，美国《孤儿药法案》出台。国会通过了该部法案以刺激“孤儿药”的开发，而“孤儿药”这个词，就是源于药品开发行业将罕见疾病遗忘而使其成为“孤儿”。而罕见病顾名思义就是指很少人群会受影响的疾病，但是各国对罕见病的归纳定义不统一。目前，部分国家和地区对罕见病的定义如下：
•美国2002年通过《罕见病法案》将罕见病定义为在美国患病人数低于20万人的疾病。
• 欧盟对罕见病的定义是患病率低于1/2,000 的慢性、渐进性且危及生命的疾病。
•日本对于罕见病的法律定义为在日本患病人数低于5万人，或患病率低于1/2,500 的疾病。
这里小编有一点疑惑，据美国约翰斯·霍普金斯大学的实时统计数据，截至北京时间25日2时20分，美国新冠肺炎确诊病例累计达到50206例，当天，美国疫情最严重的纽约州确诊病例升至25665例，较前一天增加近4800例，按照美国疫情现状和未来发展趋势，受新冠疫情影响患者肯定不可能低于20万人，吉利德的瑞德西韦是如何能够踏上“孤儿药”这个利好政策的东风呢？《孤儿药法案》规定，应保荐人的要求，给予药品或生物产品特殊地位，以治疗罕见疾病或病症。此状态称为“孤儿药身份”。要使一种药物具有孤儿药的资格，该药物或疾病都必须符合法案和FDA在21 CFR Part 316实施条例中规定的某些标准。(4)药物活性成分、化学机构、理化性质等，以及该药物用于治疗罕见病的科学根据；(6)如果药物针对常见病的部分患者人群或部分临床类型，则需提供其余人群或分类不适用的报告；(8)文献资料等，用来证明在美国范围内该适应症影响人口<200000或预期收入无法抵偿研发投入。在这8项资料中，FDA关注的两大评审重点是：“(4)科学根据”和“(8)影响人口”。在刚刚Atlantic business systems 报道的新闻显示：FDA评判孤儿药资格时，对于患者人数是基于吉利德提起孤儿药申请时的患者人数，如果按照如此解释似乎可以破解这一疑惑。
https://atlanticbusinesssystems.com/2020/03/25/remdesivir-gets-rare-disease-perks-from-fda-shots/）不过此次吉利德走孤儿药绿色通道并不是什么新玩儿法，之前也有大药企布局孤儿药的管线，先以孤儿药的身份上市再扩展非罕见病适应症(如“2018年全球销售前10的药物中，有8个在美国获得“孤儿药”身份认定，其中有4个药物是以“孤儿药”身份上市并逐渐扩展多个罕见病或非罕见病适应症，利妥昔单抗是1997年作为孤儿药获批用于治疗非霍奇金淋巴瘤，随后扩展了多个适应症，来那度胺在美国获批的所有适应症都是罕见病且获得了“孤儿药”身份认定)。利用孤儿药政策对吉利德最大的帮助就是极大地加快瑞德西韦在美国注册上市的步伐。根据《孤儿药法案（ODA）》规定，为了鼓励对被忽视的罕见病治疗用药研发，1983年开始美国FDA给针对孤儿症的研究项目提供绿色通道，加速审批的过程，并且将享有上市后7年市场独占权，且该保护不受专利的影响；药物开发商支付FDA额外费用免除 (约200万美元)；而且孤儿药在临床开发期间，临床试验在美国进行可以获得50%的课税津贴。
https://new.qq.com/omn/20180327/20180327G0LSYK.html）由此看来，一旦披上孤儿药的外衣，获得的这系列利好政策将极大地利于临床试验和研发，尤其是一旦上市，研发企业享有的七年的市场独占权将会为其带来巨大的商业价值。那么如何理解“上市后7年市场独占权，且该保护不受专利的影响”呢？让我们一起来看一看。“额外的7年市场独占权”是指在药品上市申请批准之日开始，7年内FDA不会再批准同一药物且针对同一适应症的药物再上市。药物活性成分（API）相同但有临床优效性的药物不限于此规则。也就是说，在专利保护期之外，FDA还给予孤儿药研发企业一定的市场独占期，在此期间内，FDA不会批准仿制药企业上市相应的仿制产品，因此即使在该期限内专利过期，原研药企业仍然可以单独占领市场。如此厉害的刺激机制长达七年的强垄断期，瞬间感觉披上“孤儿药”外衣的“瑞德西韦”光芒万丈，小编嗅到了金钱的味道，这是要把仿制药企杀个片甲不留？并且，孤儿药由于市场需求小，药物成本高，法案给予孤儿药企业很大的自主定价权，再加上市场垄断期很长，孤儿药竞争力小，孤儿药研发企业一旦上市成功，将具有超“长寿”的商业生命力。这里有一个例子，2011年被赛诺菲公司以200亿美元收购的健赞，这家专门从事孤儿药研发的公司，其最为赚钱的孤儿药就是用于治疗戈谢病的Cerezyme，从1994年美国FDA批准至今，一直是健赞的重磅药，到2016年Cerezyme依旧有7.48亿欧元的销售收入。但是由于新冠疫情是一场全球性的流行疾病，涉及公共卫生和安全，所以自由定价权可能受到一定的限制，最起码从人道主义出发，如此危机关头要以患者放首位。而其他药企是否还能生产研发瑞德西韦的仿制药，还是要看吉利德在该地区的专利申请授权情况和专利布局，大多数情况都是要与吉利德签订专利许可合同。根据我国专利法的规定，专利权被授予之后，除了专利法规定的例外情形，任何单位和个人未经专利权人的许可，都不得以生产经营为目的来制造、使用、许诺销售、销售、进口其专利产品。例外情形是专为科学研究和试验目的来实施的专利技术，以及为提供行政审批所需要的信息而制造、使用、进口专利药品等。瑞德西韦一旦成功上市，将会获得极大的排他性专利权，其他医药企业需按照正常授权流程获得该药物的生产、使用权。不过，在Atlantic business systems 报道的新闻显示，吉利德做出承诺：“如果瑞德西韦被批准上市，我们致力于使这种药物对世界各国政府和患者都是可以负担得起的。”可以看出，如果吉利德承诺如实兑现，这将是所有药企乃至全球患者的福音。
据中国证券报记者获悉，专利授权的方式目前未在吉利德考虑范围内，在中国大陆地区，吉利德可能采取委托生产的方式，即提供原料药及生产工艺给合作伙伴，由其合作伙伴在境内加工生产，目前双方已达成合作意愿。而此前博瑞医药、海南海药因为声称获得吉利德公司专利授权，并生产出大量的仿制药剂被交易所以信息披露表述不当被点名批评。目前，我国在武汉的多家医院已启动该药物的临床试验，通过随机、双盲、安慰剂对照试验，4月27日才能公布临床试验的结果。只有通过临床实验阶段，确认该药物在治疗新冠病毒的安全性和有效性，才能进而进行上市申报，所以，“神药”到底能不能起到解药的效果还要等待一个过程，这将是瑞德西韦成功上市非常重要的一个阶段。此前，吉利德CEO Daniel O’Day回应瑞德西韦专利争议时称：“患者是第一位的，知识产权问题会在后续过程中一步步解决。”吉利德员工也正名：“我们公司是人性放在第一位，不是挣钱放在第一位。”相信面对全球流行的疫情，无论是何种族、何种身份，不管是科研工作者还是医药企业，都应当把群众的生命安全与健康放在第一位，如此才能共同战胜这场“无烟的战争”。不过，这次瑞德西韦被认定为“孤儿药”多多少少为稳定民心和股市波动起到一定作用吧。就像它的英文名字“Remdesivir”，按谐音被称为“人民的希望”。1.http://www.199it.com/archives/988126.html，罕见病发展中心：2019年中国罕见病药物可及性报告（附下载）2.http://www.cs.com.cn/cj/hyzx/202003/t20200325_6038602.html，美国药监局就孤儿药认定达成共识，瑞德西韦或以委托生产方式在中国大陆落地。3.https://med.sina.com/article_detail_103_2_37391.html，美国孤儿药资格认定：FDA关注两大评审重点。4. https://zhuanlan.zhihu.com/p/58927179，再说孤儿药。防疫法律服务
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