血液病基因组分析新时代｜2019（第四届）陆道培血液病分子医学研讨会成功举行

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 12月14日，2019（第四届）陆道培血液病分子医学研讨会在北京长城饭店开幕。共有来自全国各地的医院临床、实验室、科研院所的300多位专家、青年学者参加了本次会议。

近年来，血液病基因方面的研究和应用以迅猛的速度发展，本次研讨会以“血液病基因组分析新时代”为主题，与会的专家共有22个学术报告分别从不同方面介绍血液病分子诊断和研究领域的新进展以及经验分享。与往年相比，在此次研讨会上，血液病基因组分析方面的内容显著增加。

北京陆道培血液病研究院副院长、陆道培医院病理和检验医学科主任刘红星简短致辞，感谢各位讲者和主持人对大会的支持，欢迎各位青年医师积极参会！

中国医学科学院血液病医院 汝昆教授和北京大学人民医院 秦亚溱教授主持第一环节的讲座与讨论。

各位讲者依次作学术报告——

北大医院赵卫红教授《对有血液系统表现的原发性免疫缺陷病的再认识》

 陆道培医院骨髓移植科张建平主任《基因突变及融合基因对血液肿瘤临床诊断、预后分层及治疗选择的应用价值》

陆道培医院刘红星主任 《急性白血病融合基因图谱及融合基因家族》

在上午大会的茶歇时间，西安交通大学的吴晓明教授和马天有教授代表西安交通大学生命学院为陆道培医院和检验科赠送了两面锦旗——“精研医术除病魔，广聚善念递爱心”和“竭力探索寻病源，为留美好在人间”。

陆道培检验医学团队与西安交通大学生命学院于2017年开始合作血液病相关的研究，已经在人工智能技术分析染色体核型方面取得了初步成果，今后将进一步深入合作。

首都医科大学附属复兴医院 王立茹教授和解放军第309医院张永清教授主持会议第二环节的讲座和讨论。

各位讲者依次作学术报告——

北大医院 屈晨雪教授做精彩病例分析

哈尔滨医科大学第二医院 王巍教授做精彩病例分析

承德医学院附属医院 王丽红教授做精彩病例分析

 陆道培医院分子医学室 聂代静医师做精彩病例分析

 陆道培医院分子医学室 陈佳琦博士《克隆性造血与髓系肿瘤——从已病到未病》

武汉大学药学院刘天罡教授《纳米孔靶向测序在血液感染病原体诊断中的应用》

ThermoFisher公司 邓腊梅博士《血液肿瘤免疫治疗研究—Oncomine 解决方案》

陆道培医院临床药理室 杨梓艺医师《司莫司汀胶囊-最经典的抗肿瘤药物》

北大医院岑溪南教授和陆道培医院王彤主任主持会议第三环节的讲座与讨论

各位讲者依次作学术报告——

清华大学医学院蓝勋教授《血液干细胞移植后的谱系分化偏好》

中国医学科学院血液病医院病理中心孙琦教授《淋巴瘤的综合诊断》

陆道培医院分子医学室主管王芳医师《免疫组库分析监测B-ALL MRD》

陆道培医院分子医学室张阳医师 《基于NGS的NPM1突变MRD监测》

陆道培医院分子医学室张羽医师《急性淋巴细胞白血病中FLT3基因突变》

陆道培医院血液科吕范永主任和检验科吴祁生博士主持会议第四环节的讲座与讨论

各位讲者依次作学术报告——

中国医学科学院血液病医院张冬雷博士 《天性血小板减少性疾病的分子诊断》

 陆道培医院分子医学室王明宇医师《PAX5基因异常定义的BCP-ALL分子亚型》

陆道培医院分子医学室袁丽莉医师《Ph-like ALL中的主要基因异常》

 Adelaide大学滕文博士和陆道培血液病研究院周晓苏博士主持会议第五环节的讲座与讨论

各位讲者依次作学术报告——

 陆道培医院分子医学室 生物信息工程师曹泮翔《急性混合白血病分子异常及新分子分型建议》

陆道培医院分子医学室 陈佳琦博士《NGS监测TKI耐药突变动态变化及临床意义》

 陆道培医院刘红星主任《2019年美国血液学会年会的分子医学新进展》

本次会议首次增加了线上视频直播环节，有100余人次通过视频直播在线观看此次研讨会并在线交流。

会议午餐时间都没有间歇，午餐时间同时举办“卫星会”。报告内容既有临床应用又有学术进展，更有陆道培分子医学团队的最新学术成果展示。再次表明，我们医院是一座名副其实的研究型的学府医院。

北京陆道培血液病研究院于2018年正式设立，对外与中国科学院生物物理研究所、清华大学医学院、西安交通大学生命学院等建立了科研合作。2019年度，研究院与西安交通大学、陆道培医院分子医学室和细胞遗传室合作的研究成果共发表了20余篇学术论文，国际期刊论文影响因子累计34.6分。

陆道培医疗集团将临床与科研并举，临床一线与实验室高效紧密地双向沟通，让临床医疗有支持有依据；实验室的最新研究成果能及时应用于临床，满足临床需求，从而在诊断分型、预后评估、用药指导和MRD监测等方面建立起道培体系独特的精准医疗模式。

陆道培医学团队将坚持学术立院，沿着道培新时代的道路不断前进，为攻克更多血液病而努力。

2019 ASH | 陆佩华院长：CAR-T细胞免疫治疗新成果

以下文章来源于医脉通血液科 ，作者医脉通

第61届美国血液学会（ASH）年会

2019年12月7日-10日，第61届美国血液学协会（ASH）年会在美国奥兰多盛大召开。近年来，CAR-T细胞治疗在血液肿瘤上显示了卓越的疗效，备受业界同行关注。陆道培医院是国内最早开始CAR-T研究的医院之一，今年ASH大会上有4篇CAR-T治疗相关的口头报告入选。医脉通有幸在大会现场采访陆道培医院医疗执行院长陆佩华，与我们分享CAR-T细胞免疫治疗的最新研究成果。

研究亮点

1.“抗CD19/CD22双靶点CAR-T治疗难治和复发B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）”口头报告荣登“ASH Highlights”。

2. CD19/CD22双靶点CAR-T治疗CD19 + CD22 +复发/难治性B-ALL显示出剂量依赖性高CR率，安全性良好。

3. FasT CAR-T新平台可将生产制备时间缩短至1天，对于治疗B-ALL是安全且高效的。

专家简介

陆佩华  陆道培医院医疗执行院长

美国血液病及肿瘤内科专家

中国非公医疗协会第一届常务理事

中国非公立医疗机构协会血液病专业委员会主任委员

中国非公立医疗机构协会生物技术与细胞应用专业委员会常务委员

中国造血干细胞捐献者资料库专家委员会委员

中国临床肿瘤学会（CSCO）抗白血病联盟专家委员会常务委员

中国抗癌协会第一届血液病转化医学专业委员会常务委员

医脉通：今年ASH大会上，陆道培医院有4篇CAR-T治疗相关的口头报告入选，能否请您分享一下CAR-T细胞免疫治疗的最新进展？

陆佩华院长

近年来，CAR-T治疗进展飞速，日新月异。全世界相关领域的科学家都在开展CAR-T的研究。目前在恶性血液肿瘤的治疗中，CAR-T疗效显著，同时还需要不断进行优化。目前国内的科学家、公司和研究团队，也致力于开发新的产品，以及优化现有的产品，所谓的优化就是通过各种方法提高疗效，包括短期疗效和长期疗效，同时降低毒副反应。国内很多研究单位在CAR-T细胞免疫治疗的研究中取得了不错的成果，在本次ASH大会上有很多原创性的研究，大家有目共睹，如陆道培医院的4项CAR-T治疗相关口头报告：“254例接受CD19 CAR-T细胞治疗复发/难治性（R/R）B-ALL患者的治疗反应预测因素分析”（摘要号224）、“CD19/CD22双靶点CAR-T细胞治疗复发/难治B-ALL”（摘要号284）、“CD19 FasT CAR-T细胞治疗难治/复发B-ALL的安全性和可行性研究”（摘要号825）和“CAR分子的表面密度可调节体内CAR-T细胞的动力学”（摘要号54），其中前两项口头报告荣登“ASH Highlights”。

医脉通：针对CD19和CD22双靶点的CAR-T细胞能降低复发率吗？副作用是否会增加？

陆佩华院长

CD19 CAR-T细胞疗法在治疗B-ALL上显示出很好的疗效，但是一旦出现复发后，很多患者被观察到CD19抗原逃逸。为此，我院与亘喜生物团队合作开展了双靶点Dual CAR-T治疗的研究。CD22作为另一种白血病抗原标志物，在CD19阴性复发的B-ALL肿瘤细胞上表达。我们通过一项Ⅰ期临床研究探索了CD19/CD22双靶点CAR-T细胞治疗复发/难治B-ALL的安全性和有效性。研究共入组了20例复发/难治B-ALL患者，接受CD19/CD22双靶点CAR-T细胞治疗。需要指出的是，纳入的7例曾接受过CD19单靶点的CAR-T治疗，其中5例是又曾接受过异基因造血干细胞移植后复发的患者。中位年龄为9.5岁（4-45岁），中位随访时间为107天（14-215天）。最早入组的4例患者接受了低剂量的CD19/CD22双靶点CAR-T细胞输注，在输注后14天评估发现无效；之后入组的16例分别接受了中、高剂量的细胞输注。输注后28天评估结果显示，15/16 (93.8%)的患者达到了完全缓解（CR），其中15例患者均是微小残留病灶（MRD）阴性的深度完全缓解。特别值得说明的是，此研究显示CD19/CD22双靶点CAR-T细胞的安全性很高，没有一例患者出现严重的细胞因子释放综合征（CRS），30%未出现CRS，其余70%的患者伴随有一级CRS；无一例患者出现神经毒性。

CD19/CD22双靶点CAR-T细胞治疗难治/复发B-ALL显示了很低的毒性和剂量依赖性的高CR率，使曾经接受过CD19单靶点CAR-T细胞治疗出现复发的患者，或者是曾接受造血干细胞移植后复发的患者，有了再一次获得完全缓解的机会。而且CD19/CD22双靶点CAR-T的安全性很高，值得入组更多患者长期随访进一步观察它的长期疗效。

医脉通：请您介绍一下FasT CAR-T在临床研究中的可行性和安全性如何？

陆佩华院长

CD19 CAR-T细胞疗法在B-ALL显示了很高的疗效。然而，传统的CAR-T疗法成本高且流程冗长，限制了其临床应用。我院与亘喜生物团队合作开展一种新的FasT CAR-T治疗的研究，使更多患者可以从中受益。FasT CAR-T制备时间从传统的9-14天缩短至1天，成本因此大大降低。FasT CAR-T的临床前研究结果喜人，我们通过一项Ⅰ期临床试验，评估FasT CAR-T治疗复发/难治B-ALL的安全性和可行性。研究共入组了20例难治/复发B-ALL患者，中位年龄23岁（14-44），中位随访时间92天(33-291)天，接受单次FasT CAR-T细胞输注后15天和28天，20/20 (100%)的患者达到了CR，而且在28天，18/20（90%）的患者达到了MRD阴性的深度完全缓解。值得一提的是，该产品显示出良好的安全性，85%的患者只出现了0-2级CRS，15%的患者出现了3级CRS。2例患者出现了神经毒性，以上出现的副作用均可控。

医脉通：您认为FasT CAR-T未来的应用前景怎样？

陆佩华院长

FasT CAR-T细胞治疗难治/复发B-ALL临床上有效，副作用可控。FasT CAR-T作为新型治疗方法，解决了传统CAR-T治疗存在的一些问题，它能在1天内实现细胞的制备，缩短了生产时间，降低了成本，甚至减少了患者住院时间，尤其是对于疾病进展快速的患者更是减少了等待治疗的时间。在动物实验中对于肿瘤的效能更高，目前在临床上也显示了很好的疗效，副作用可控。

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