近日，上海本导基因技术有限公司（以下简称“本导基因”）的基因编辑药物“BD111注射液”新药临床试验申请获得受理（受理号：CXSL2300079）。
据公开资料披露，BD111是基于BDmRNA递送专利技术开发的基因编辑药物，用于治疗病毒性角膜炎。疱疹病毒型角膜炎是由单纯疱疹病毒(herpes simplex virus，HSV-1)感染所引起，是最常见的感染性致盲疾病。目前一线的抗病毒药物只能通过干扰病毒DNA的合成来抑制病毒的复制，这类药物能够抑制HSV-1 DNA复制，但不能清除角膜内以及三叉神经节内潜伏的病毒基因组，从而导致该病反复发作，严重时导致失明。基于CRISPR基因编辑技术可直接降解病毒基因组，提供了从根本上治愈该病的可能性。BD111基因编辑药物摆脱传统相关药物需要多次反复用药的弊端，仅需注射一次。该药物利用本导原创性递送技术VLP转导CRISPR基因编辑工具直接靶向切割HSV-1的基因组，达到清除HSV-1病毒基因组的目的，从而实现对疱疹病毒型角膜炎的治疗。根据本导基因官网介绍，其拥有两大主要递送技术平台：BDmRNA 平台，BDlenti 平台。（1）基因编辑—BDmRNA 平台
通过领先的类病毒体BDmRNA递送技术实现了CRISPR等基因编辑工具安全、高效的递送，这种递送技术可以确保基因编辑酶在体内瞬时表达（72小时内降解），降低基因编辑脱靶概率，提高基因编辑药物的安全性。此外，应用BDmRNA技术，本导基因还搭建了针对湿性老年性黄斑变性等眼科疾病的管线BD311。目前已完成1例IIT人体临床，试验的成功为难治性年龄相关黄斑变性患者带来了光明的希望。2020年新冠肺炎的疫情发生后，蔡宇伽博士领衔的交大团队利用核心BDmRNA递送技术，研发出针对冠状病毒的BDmRNA候选疫苗，并在世界上首次公布了mRNA疫苗的动物数据，受到国内外媒体和学术机构的广泛关注。本导基因的慢病毒载体递送技术，有效地提高了病毒产量以及造血干细胞的感染效率。BDlenti递送技术加入了独特的优化策略，可以降低基因整合突变的风险。同时，让治疗性基因在患者体内长期表达，而不会因为基因沉默而失掉疗效。据本导基因创始人蔡宇伽透露，相对于普通的慢病毒载体递送，BDlenti递送技术加入了独特的优化策略，可以降低基因整合突变的风险，同时，让治疗性基因在患者体内长期表达，而不会因为沉默而失掉疗效。应用BDlenti递送技术，本导基因也开发了数条针对造血系统的临床管线。其中针对地中海贫血症的BD211管线是国际先进、国内领先的地贫基因治疗药物，能够为重型地中海贫血症患儿提供更先进、更全面、更彻底的治疗。目前BD211已完成2例IIT人体临床，这是国内首次基于慢病毒载体基因转导技术治疗β-地中海贫血的成功案例。1.CDE官网
2.https://www.vbdata.cn/MDBlMDJiM2Y1OGI1MDczMjkyM2UwMWQ1NjJjNjNhNDI=
3.https://zhuanlan.zhihu.com/p/526467329
E.N.D