锦篮基因公司AAV基因疗法GC101临床研究获得人类遗传资源采集行政许可

据科学技术部政务服务平台信息公示，“GC101腺相关病毒注射液在1型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究”获得科技部中国人类遗传资源采集行政许可，可以开展针对1型脊髓性肌萎缩症的临床研究。

在 2022年第8批已批准的人类遗传资源采集行政许可中，共公示了采集审批许可88项和国际合作科学研究审批许可134项。除了GC101注射液用于治疗1型SMA的临床安全性、耐受性及疗效的评价研究外，另有三项罕见病相关临床研究项目，涉及戈谢病、高甘油三酯血症以及杜氏肌营养不良症的相关疾病研究。

关于GC101注射液及锦篮基因

GC101注射液是一种基于AAV病毒载体的基因替代治疗药物，其结构和给药方式均针对疾病特征和生物分布特点进行了优化，以达到更安全、更有效的目的。

北京锦篮基因科技有限公司是一家专注于基因治疗药物创新研发的生物科技平台公司，专注于AAV载体递送技术介导的遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗产品研发，以推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场为使命，致力于让“无药可治”变成“一劳永逸”治愈，造福患者及家庭。通过罕见病基因药物研发和临床应用，更深入认识生命健康，过渡到慢性病和其它重大疾病的治疗和康复。

来源：锦篮基因

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