全球第4例艾滋病“治愈者”出现，CCR5突变造血干细胞移植带来希望之光！

HIV/AIDS仍是最棘手的医学难题之一，目前全球数千万感染者，每年新增感染病例约200万。抗病毒鸡尾酒疗法（高效抗逆转录病毒治疗，HAART）能够有效控制HIV-1的复制，但是难以对付潜伏在细胞内的前病毒。一旦停止鸡尾酒疗法，潜伏的前病毒活化后产生大量游离病毒。因此，艾滋病患者必须终身服药。

7月27日，美国希望之城（City of Hope）研究团，在加拿大蒙特利尔举行的国际艾滋病大会（AIDS 2022）上宣布，一名66岁的艾滋病患者被“治愈”，成为继继“柏林病人”、“伦敦病人”和“纽约病人”之后第四位经干细胞移植实现艾滋病长期缓解的病例。

这名66岁男子在1988年被诊断患有艾滋病毒，接受抗逆转录病毒药物长达30年以控制艾滋病，大约3年半前因急性髓系白血病（AML）——这是一种在老年HIV患者中较为常见的白血病，骨髓中不成熟细胞异常增殖抑制了正常的造血功能，干细胞移植是常用的治疗方法——他接受了一名非亲属的捐赠者的干细胞移植。科学家们特意选择了一位携带罕见的纯合CCR5 delta 32基因突变的捐赠者。接受移植后他停止了抗逆转录病毒疗法(ART)，目前，他已经17个月未接受HIV抗病毒治疗，但体内仍未出现任何HIV复制的迹象。

“当我在1988年被诊断出感染HIV时，我认为这是死刑。”他告诉“法新社”，“从没想过我能活着看到不再感染HIV的这一天，感激不尽。”与前3位被治愈的感染者相似，他同样接受了干细胞移植疗法。
供体是一位天生携带“抗HIV”基因的捐献者，这种特定突变后的基因被称为CCR5Δ32。

CCR5蛋白是HIV入侵人体免疫细胞的辅助受体。如果把它比喻成“入口”，当CCR5发生特定突变，成了CCR5Δ32后，“入口”便关闭了，人可能对HIV终身免疫。

干细胞移植治疗，就是通过寻找具有CCR5Δ32的供体，将他们的干细胞移植进HIV感染者体内，重新打造患者的免疫系统，让他们对HIV产生抵抗。“相当于用‘天生HIV抵抗者’的免疫系统替换“HIV感染者”的免疫系统。”希望之城医学中心研究人员称，从此艾滋病再不会构成威胁。但研究显示，仅携带纯合子CCR5Δ32基因突变者可阻止HIV病毒入侵靶细胞，杂合子CCR5-Δ32基因突变只能降低和延缓疾病进展。前者在白人中仅约占1%，其他地区几乎为零。

希望之城在2022年艾滋病大会上展示的研究为艾滋病毒和血癌患者带来了不可思议的希望。由于抗逆转录病毒疗法的进步，艾滋病毒感染者的寿命持续延长，而且许多人面临罹患其他疾病的风险，特别是在老年人中更常见的血癌，以及在艾滋病毒感染者中也更常见的疾病。因此，这类研究尤为重要。

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