信念医药AAV基因治疗新药获FDA孤儿药认定

近日，信念医药集团公司（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）全资子公司上海信致医药科技有限公司宣布，其自主研发和生产的BBM-H901注射液，获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD），用于治疗血友病B，这是信念医药首款获得FDA孤儿药认定的基因治疗药物。

图片来源：FDA官网

BBM-H901 注射液

BBM-H901注射液是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物，通过静脉给药将人凝血因子IX（Factor IX，FIX）基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次治疗、长期有效”的治疗及预防出血效果。BBM-H901注射液药物的设计采用了拥有完全自主知识产权的肝靶向性血清型和高效基因表达盒，运用公司自主开发的无血清悬浮培养和层析工艺进行符合GMP要求的药物生产。

该产品于2019开展了研究者发起临床研究（NCT04135300），临床研究成果在2022年5月发表于《柳叶刀》子刊。同时该产品于2021年8月获准开展注册临床试验（CTR20212816），2021年12月30日完成首例受试者给药。目前该产品的多中心、单臂、开放、单次给药临床研究正在加速推进中。BBM-H901注射液已有临床研究数据显示了良好的安全性和有效性，AAV基因治疗药物输注后患者年化出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR）显著降低，体内凝血因子水平显著提高并长期稳定表达，安全性良好，没有报告任何严重不良事件。

FDA孤儿药认定政策

根据FDA官网信息，获得FDA孤儿药认定后，申请人可以享受如下政策红利：

1）税收抵免，高达临床开发的50%（Tax credits for qualified clinical trials）

2）免除申请费用：可免除BLA/NDA的User fee（Exemption from user fees）

3）FDA批准后的7年市场独占期（Potential seven years of market exclusivity after approval）

此外，申办者还能得到FDA在开发过程中的协助（Assistance in the drug development process ）以及孤儿药产品补助资金（Orphan Products Grant funding）。

信念医药

信念医药成立于2018年，是一家立足全球的创新生物医药公司，专注于开发以腺相关病毒(Adeno-associated virus,AAV)为载体的创新型基因疗法，已成为全球领先的覆盖早期研究到商业生产的基因治疗一体化开发平台。信念医药旨在为基因缺陷遗传疾病、老年退行性疾病以及其它重大恶性疾病提供更加有效、安全的疗法。信念医药集团除了拥有创新性的AAV衣壳和表达盒，在工艺和质检方面也取得了多项自主开发和创新，形成了一套先进、可靠、高效的CMC工艺流程，单次生产体积可达500L。信念医药的研发和生产实力获得顶尖投资机构及企业的认可，公司已在中国上海、香港、北京和苏州以及美国北卡罗纳州设立了办公室或研发、生产中心。

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E.N.D

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