至善唯新的血友病AAV基因疗法获批临床

2022年8月30日，至善唯新自主研发的基因治疗产品ZS801注射液临床试验申请获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）默示许可，可开展中国的临床研究。

至善唯新公司将全力以赴推进该产品在国内的多中心临床研究工作，力争产品尽快上市，造福广大患者。

图片来源：CDE官网截图

ZS801注射液

ZS801注射作为本公司研发的1类治疗用生物制品创新药，已申请多项专利。该产品是一种rAAV基因治疗药物，本次获批的临床适应症为18岁及以上男性重度。中重度B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏症，凝血因子IX＜2%）患者出血的控制和预防。

临床前研究显示，该产品与传统酶替代疗法相比，有望实现“一针治愈”的治疗效果。目前，已与中国医学科学院血液病医院合作开展的IIT临床研究早期分析结果显示：入组研究的首例B型血友病受试者，因体内存在其他rAAV血清型中和抗体原本无法接受基因治疗，现获益于至善唯新的载体血清型开发策略，在接受ZS801低剂量治疗7周后，其疾病程度已从严重型（<1%凝血活力）降至轻型（5-40%凝血活力），初步验证了药物的安全性和有效性。

该产品的设计采用了至善唯新拥有完全自主知识产权的核心序列和高效基因表达盒，其中核心序列为我公司联合国内知名医疗机构自主开发的原创药物靶标，药效比肩国外品种。

该产品的生产采用了至善唯新自主开发的无血清悬浮培养和层析工艺，生产过程符合GMP要求的药物生产要求。

值得一提的是，至善唯新此款产品所选用的AAV载体的血清型在患者中预存的中和抗体非常低，可覆盖更多的中国患者。

拓展阅读——B型血友病

B型血友病是一种因基因突变导致凝血IX因子缺乏引起的岀血性疾病，X染色体连锁，男性高发。若不加治疗，患者关节会逐渐变形，丧失劳动和生活能力，甚至血流不止进而出现生命危险。欧美发达国家治疗血友病的传统方案是预防性治疗，每周需为患者回输2~3次凝血因子，患者较为痛苦，年费用为20~30万美元，极其昂贵。此外频繁回输凝血因子可能导致患者血管萎缩，影响后续治疗。

E.N.D

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