锦篮基因公司AAV基因疗法获批临床，用于治疗1型SMA

北京锦篮基因科技有限公司（锦篮基因）研发的AAV基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液（以下简称“GC101注射液”）获得临床试验默示许可（受理号：CXSL2200324），注册分类为1类，临床适应症为“1型脊髓性肌萎缩症（1型SMA）”。

国家食品药品监督管理局药品审评中心分别于2022年7月19日及2022年8月25日受理了GC101注射液用于1型SMA和2型SMA的临床试验注册申请，此次率先完成评审并获得默示许可开展临床试验的临床方案为国内外首个采取鞘内给药方式对1型SMA进行干预治疗的AAV基因治疗方案。

值得一提的是，除了已经获批临床的GC101，锦篮基因还向CDE申报了另外两款AAV基因治疗候选产品的临床试验申请，分别是GC301和GC304；GC301被开发用于治疗庞贝氏病，GC304被开发用于治疗反复发作急性胰腺炎的遗传性高甘油三酯血症（LPLD）。

目前，中国AAV基因治疗领域已经进入了一个新的发展阶段，越来越多的产品推进临床。

表格. 国内AAV基因治疗临床申报汇总

*表示获得临床默示许可的适应症

数据如有错漏欢迎留言补充

数据截止至2022.10.8

内容来源：CDE官网、锦篮基因、佰傲谷

E.N.D

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