1、传奇生物的CARVYKTI®（西达基奥仑赛）在日本获批上市。
2、阿斯利康将以6800万美元收购LogicBio Therapeutics。
3、近岸蛋白在上交所科创板上市。
1、10月3日，阿斯利康罕见病业务子公司Alexion宣布，已与LogicBio公司(LOGC.US)达成最终收购协议。此次收购计划旨在通过LogicBio的独特技术、经验丰富的罕见病研发团队以及临床前开发方面的专业知识，加速Alexion在基因组药物领域的增长。受此消息影响，周一LogicBio股价大涨637.61%。2、近日，招商局中国基金有限公司宣布全资附属公司—星群有限公司（「星群」）签订了关于Immvira Bioscience Inc.（「Immvira」，亦诺微医药）的优先股认购协议，据此，星群同意出资800万美元认购Immvira所发行的优先股。有关交易完成后，星群将通过认购优先股拥有Immvira约1.6%的已发行总股本，投后估值约5亿美元（全文链接：估值5亿美元，亦诺微医药获800万美元增资）。3、2022年9月30日，EnPlusOne Biosciences （EnPlusOne）完成1200万美元种子轮融资。该公司由当代基因组学教父、哈佛大学教授乔治·丘奇联合创立。EnPlusOne 公司开创了一种基于酶的RNA合成平台——ezRNA™，以解决现有化学合成方法固有的系统性问题，该平台可以整合多种核酸修饰，有望持续提供商业规模的治疗性RNA。4、近日，宜明细胞生物科技有限公司（简称：宜明细胞）完成数亿元人民币C轮融资。本轮融资由金石投资旗下国家战略转型升级基金、金石康健基金联合里昂资本旗下旗舰中国市场美元基金领投，华大共赢、兴投资本、文周投资、源创资本等跟投，老股东华盖资本、方富资本、IDG资本等持续加码。本轮融资是宜明细胞在快稳前进路上的又一个里程碑，是投资机构对宜明细胞在细胞和基因治疗（简称：CGT）CDMO领域已取成绩、未来发展战略和愿景的高度认可和强烈信心（全文链接：宜明细胞完成数亿元C轮融资，加速CGT全球化布局和一站式CDMO平台建设）。6、近日，由基因编辑技术CRISPR先驱诺贝尔奖得主Jennifer Doudna创建的Scribe Therapeutics宣布与赛诺菲（Sanofi）达成合作协议。赛诺菲将使用Scribe开发的CRISPR基因组编辑技术，改造NK细胞疗法。根据协议，赛诺菲给Scribe支付2500万美元预付款，超过10亿美元的里程碑金额，以及一定比例的销售分成（全文链接：10亿美元：赛诺菲与Scribe合作用基因编辑技术开发CAR-NK疗法）。8、2022年9月29日，近岸蛋白在上交所科创板上市。本次发行价格为106.19元/股，发行数量为1,754.3860万股，全部为新股发行，无老股转让。通过此次IPO，近岸蛋白募资总额18.6亿元，扣除将近1亿元的发行成本，净募资额17.4亿元。mRNA原料酶及试剂可被广泛应用于mRNA疫苗、细胞治疗、体外诊断和生命科学基础研究等诸多领域。中国市场mRNA原料酶的第二大供应商是近岸蛋白（占比39.8%）（全文链接：近岸蛋白今日科创板上市！募资18.6亿元，沃森生物是其最大客户）。9、近日，Arsenal Biosciences, Inc.（AsenalBio）和罗氏集团旗下基因泰克公司（Genentech）签订了长期合作协议，两者将用ArsenalBio的专有技术开发未来针对实体瘤的T细胞疗法。根据协议，ArsenalBio将获得7000万美元的预付款。10、近期，创新动物疫苗领军企业鼎持生物完成数亿元B轮融资，本轮融资由本草资本、中垦基金联合领投；两山基金、东方富海、浙科投资、苏信创投、沂景资本跟投，凯乘资本担任独家财务顾问。本轮融资将进一步加快鼎持创新动保产品（疫苗、生物药物）的管线研发和产业化建设，也将促进全资子公司壹生科在生物制药关键原材料（无血清培养基、纯化填料）上的研发和产业化，为客户提供更好的产品和更优的服务（全文链接：鼎持生物完成数亿元B轮融资，为基因治疗、细胞治疗药物、疫苗、抗体等企业提供优质的产品和服务）。三、企业研发信息
1、2022年10月3日，Clinicaltrials.gov网站显示，上海先博生物已在此网站注册CD19靶向CAR-NK细胞疗法的一期临床试验。
2、2022年9月30日，英百瑞IBR733细胞注射液临床实验申请获得国家药监局受理，为国内首个非病毒非基因修饰方法的CAR-raNK细胞疗法，IBR733注射液是同源异体外周血来源的通用现货型CAR-raNK细胞产品，适应症为复发/难治急性髓系白血病（全文链接：英百瑞通用“现货型”CAR-raNK细胞疗法获国家药监局受理）。
3、2022年9月29日，BioMarin Pharmaceutical宣布向美国FDA重新提交了AAV基因疗法valoctocogene roxaparvovec(BMN 270) 的一份生物制品许可申请（BLA），用于严重A型血友病的成年患者（全文链接：BioMarin重新向FDA递交血友病基因疗法上市申请）。
4、2022年9月29日，朗信启昇（苏州）生物制药有限公司（以下简称“朗信生物”）“LX102注射液“临床研究申请获得受理（受理号：CXSL2200492）。目前，尚未有公开资料披露这款神秘的”LX102注射液“详细信息。但根据朗信生物目前所关注的遗传性疾病的基因治疗领域（眼科、罕见病、单基因遗传疾病），笔者推测这可能是一款针对眼科的AAV基因治疗药物（全文链接：朗信生物第二款AAV基因疗法IND获受理）。
5、2022年9月29日，Sarepta Therapeutics宣布，已经向美国FDA提交了基因治疗SRP-9001的生物制剂许可申请（BLA），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的可行走患者（非卧床患者）；并寻求加速批准（全文链接：首款DMD基因治疗申报上市，来自罗氏）。
6、2022年9月28日，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics宣布，已经结束了与美国FDA的讨论，FDA授予CRISPR细胞治疗候选产品exagagglogene autotemcel (exa-cel，CTX001)一份关于镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）潜在治疗的滚动审查。根据新闻稿，Vertex将于2022年11月开始向FDA滚动提交生物制品许可申请(BLA)，预计将于2023年第一季度结束前完成提交。此外，Vertex还计划在今年启动向英国和欧洲的监管部门提交上市申请。Vertex此前曾与欧洲药品管理局（EMA）和药品和保健产品监管机构（MHRA）就营销申请所需的数据完成讨论。如果一切顺利的话， exa-cel有望成为首款获得批准的CRISPR药物（全文链接：第一款CRISPR疗法要冲刺上市）。
7、2022年9月27日，传奇生物（NASDAQ：LEGN）在美国新泽西州萨默塞特正式宣布，日本厚生劳动省 (MHLW)已批准CARVYKTI®（西达基奥仑赛，英文通用名Ciltacabtagene Autoleucel，简称Cilta-cel）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者（全文链接：传奇生物CARVYKTI®获日本厚生劳动省上市批准）。
8、2022年9月27日，中国专注于眼科疾病的体内基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布公司核心产品NR082眼用注射液（rAAV2-ND4, NFS-01），用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），III期临床试验在中国完成首例患者入组给药（全文链接：纽福斯眼科AAV基因治疗药物NR082中国III期临床试验完成首例患者入组）。
9、2022年9月27日，广州百吉生物制药有限公司宣布其全球独家首创BRG01注射液新药临床试验（IND）申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理（CXSL2200487）。BRG01注射液是一款通过基因修饰技术将靶向EB病毒（EBV）抗原的受体表达于T细胞表面而制备成的自体T细胞免疫治疗产品，用于治疗复发/转移性鼻咽癌。
10、近日，据CDE官网显示，深圳普瑞金生物药业股份有限公司（简称“普瑞金”）的“靶向HLA-A*02:01/NY-ESO-1的TCR-T细胞注射液”申报临床。根据普瑞金新闻稿，该产品是普瑞金自主开发的治疗不可切除、复发性或转移性的软组织肉瘤的1类治疗用生物制品（全文链接：普瑞金TCR-T药物IND获受理，治疗实体瘤）。
11、近期，国家科学技术部政务服务平台官网更新显示：中国人类遗传资源行政许可事项2022年第18批审批结果发布，其中“评价ZS802腺相关病毒载体表达人凝血因子VIII在血友病A患者治疗中的安全性和有效性的临床研究”（国科遗办审字〔2022〕CJ2157号）通过中国人类遗传资源管理办公室审评。该项目四川至善唯新生物科技有限公司合作发起，即将在中国医学科学院血液病医院开展临床研究（全文链接：至善唯新A型血友病疗法启动临床研究）。
1、2022年9月27日，上海科技大学季泉江教授团队在 Cell Reports 发表了题为：Guide RNA engineering enables efficient CRISPR editing with a miniature Syntrophomonas palmitatica Cas12f1 nuclease 的研究论文。该论文报道了来自棕榈酸互营单胞菌（Syntrophomonas palmitatica）的 Cas12f1（SpaCas12f1）的生化特征及其 DNA 切割机制，证明 CRISPR-SpaCas12f1 系统能在细菌中实现多种编辑目的，且通过工程化向导 RNA 使该系统转化为哺乳动物细胞中高效的基因组编辑器。在这篇 Cell Reports 论文中，季泉江团队发掘了来自 Syntrophomonas palmitatica 的紧凑型 SpaCas12f1，只有497个氨基酸，该研究首先系统地表征了 SpaCas12f1 的生化特性及对 DNA 识别与切割的模式，证明了 SpaCas12f1 是一种镁离子依赖的嗜热核酸酶，可在 tracrRNA 和 crRNA 的帮助下有效切割含有5' -NTTY（Y代表C或T）PAM 的双链 DNA。此外，SpaCas12f1 拥有与 AsCas12f1 相似的切割模式，即在靶向链上引入一个切口，非靶向链上引入两个切口（全文链接：上海科技大学季泉江团队开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统）。2、近年来， 全基因组CRISPR/Cas9筛选技术在哺乳动物细胞上得到广泛应用，可以找出毒素和病原菌感染人和动物时的宿主因子，从而帮助我们寻找防治感染的策略。与此同时，科学家也希望将这一手段用于昆虫细胞。在自然界中，存在许多专门靶向昆虫的细菌蛋白毒素，有些已经被应用于农业害虫防治。如果能利用CRISPR/Cas9筛选技术揭开这些蛋白毒素的作用机制，将有助于开发更高效的新型杀虫毒素。然而，这些努力面临着一大障碍：现有的CRISPR/Cas9筛选技术依赖针对哺乳动物细胞的慢病毒转染系统，但其不适用于昆虫细胞，因此人们需要不同于慢病毒转染的其他策略来破译蛋白毒素对昆虫的作用。近日，在一项发表于《自然》杂志的新研究中，哈佛医学院波士顿儿童医院董民教授实验室、哈佛医学院Norbert Perrimon教授实验室以及德国马克斯·普朗克研究所Stefan Raunser教授实验室合作，取得了重要突破：他们在昆虫细胞上首次利用CRISPR/Cas9筛选技术，找到了一种特异针对昆虫的细菌蛋白毒素（Tc toxin）的受体。
1、FDA组织与先进疗法办公室（OTAT）主任Wilson Bryan在近日表示，细胞与基因治疗的审稿人和项目经理非常紧缺，在过去的5-10年内，IND数量和工作量的增长速度超过了人员的增长速度，这造成了压力。将在未来4-5年内增加约100名员工。目前，FDA内负责监管细胞与基因治疗产品的办公室，其工作量已经超过3000个“活跃”的IND（全文链接：细胞与基因治疗快速发展导致FDA超负荷工作，相关部门未来需增加约100名员工）。
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