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至善唯新A型血友病疗法启动临床研究
近日，国家科学技术部政务服务平台官网更新显示：中国人类遗传资源行政许可事项2022年第18批审批结果发布，其中“评价ZS802腺相关病毒载体表达人凝血因子VIII在血友病A患者治疗中的安全性和有效性的临床研究”（国科遗办审字〔2022〕CJ2157号）通过中国人类遗传资源管理办公室审评。该项目四川至善唯新生物科技有限公司合作发起，即将在中国医学科学院血液病医院开展临床研究。
关于ZS802腺相关病毒载体
ZS802是一种rAAV基因药物，临床适应症为A型血友病，属于国家1类新药。与国外竞品Biomarin公司的valoctocogene roxaparvovec（BMN 270）相比，ZS802采用至善唯新公司自主研发的全球最小的肝脏特异启动子，解决了病毒载体包装难题，显著提高了药物质量。此外，ZS802还搭载了至善唯新公司自主改造优化的凝血VIII因子序列，通过突变特定位点氨基酸残基，显著提升药物活力。
关于A型血友病
A型血友病是一种基因突变导致凝血VIII因子缺乏引起的岀血性疾病，X染色体连锁，男性高发。与B型血友病相比，A型血友病发病率是其5倍，国内保守估计有10万名患者，这意味着更多的患者正忍受着病痛折磨，期盼着创新疗法改变他们的生活。
至善唯新董事长兼总经理董飚表示：
非常高兴至善唯新团队又取得了一个里程碑的工作，全世界的AAV基因治疗公司以一己之力，从研发到生产全链条来完成两项临床研究的已经非常少了，而至善唯新的团队让它在中国变成了现实。我们还在进行多种其它疾病的研究，包括多个First in class的药物开发。基于我们已经搭建好的药物转化平台，公司非常有信心能做好它们，相信不久的未来我们会有更多的管线进入临床。
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