1、近日，宜明细胞生物科技有限公司（简称：宜明细胞）完成数亿元人民币C轮融资。本轮融资由金石投资旗下国家战略转型升级基金、金石康健基金联合里昂资本旗下旗舰中国市场美元基金领投，华大共赢、兴投资本、文周投资、源创资本等跟投，老股东华盖资本、方富资本、IDG资本等持续加码。本轮融资是宜明细胞在快稳前进路上的又一个里程碑，是投资机构对宜明细胞在细胞和基因治疗（简称：CGT）CDMO领域已取成绩、未来发展战略和愿景的高度认可和强烈信心（全文链接：宜明细胞完成数亿元C轮融资，加速CGT全球化布局和一站式CDMO平台建设）。2、2022年9月30日，EnPlusOne Biosciences （EnPlusOne）完成1200万美元种子轮融资。该公司由当代基因组学教父、哈佛大学教授乔治·丘奇联合创立。EnPlusOne 公司开创了一种基于酶的RNA合成平台——ezRNA™，以解决现有化学合成方法固有的系统性问题，该平台可以整合多种核酸修饰，有望持续提供商业规模的治疗性RNA。4、近日，由基因编辑技术CRISPR先驱诺贝尔奖得主Jennifer Doudna创建的Scribe Therapeutics宣布与赛诺菲（Sanofi）达成合作协议。赛诺菲将使用Scribe开发的CRISPR基因组编辑技术，改造NK细胞疗法。根据协议，赛诺菲给Scribe支付2500万美元预付款，超过10亿美元的里程碑金额，以及一定比例的销售分成（全文链接：10亿美元：赛诺菲与Scribe合作用基因编辑技术开发CAR-NK疗法）。6、2022年9月29日，近岸蛋白在上交所科创板上市。本次发行价格为106.19元/股，发行数量为1,754.3860万股，全部为新股发行，无老股转让。通过此次IPO，近岸蛋白募资总额18.6亿元，扣除将近1亿元的发行成本，净募资额17.4亿元。mRNA原料酶及试剂可被广泛应用于mRNA疫苗、细胞治疗、体外诊断和生命科学基础研究等诸多领域。中国市场mRNA原料酶的第二大供应商是近岸蛋白（占比39.8%）（全文链接：近岸蛋白今日科创板上市！募资18.6亿元，沃森生物是其最大客户）。7、近日，Arsenal Biosciences, Inc.（AsenalBio）和罗氏集团旗下基因泰克公司（Genentech）签订了长期合作协议，两者将用ArsenalBio的专有技术开发未来针对实体瘤的T细胞疗法。根据协议，ArsenalBio将获得7000万美元的预付款。8、近期，创新动物疫苗领军企业鼎持生物完成数亿元B轮融资，本轮融资由本草资本、中垦基金联合领投；两山基金、东方富海、浙科投资、苏信创投、沂景资本跟投，凯乘资本担任独家财务顾问。本轮融资将进一步加快鼎持创新动保产品（疫苗、生物药物）的管线研发和产业化建设，也将促进全资子公司壹生科在生物制药关键原材料（无血清培养基、纯化填料）上的研发和产业化，为客户提供更好的产品和更优的服务（全文链接：鼎持生物完成数亿元B轮融资，为基因治疗、细胞治疗药物、疫苗、抗体等企业提供优质的产品和服务）。9、近期，上海昂拓生物医药有限公司（以下简称“昂拓生物”）宣布完成由杏泽资本独家领投的近亿元种子轮投资。 本轮募集资金将主要用于建设独有的反义核酸双向调控技术平台，推进多个创新药物管线的早期研发和布局。昂拓生物成立于2022年，是一家基于反义核酸技术（Antisense Technology）的药物开发企业（全文链接：昂拓生物完成近亿元种子轮融资，杏泽资本独家领投，深度布局反义核酸药物开发）。10、近期，苏州惟佑基因生物科技有限公司（以下简称“惟佑基因”）宣布完成数千万元Pre-A轮融资，本轮融资由比邻星创投独家领投。所获资金将用于自主研发产品的临床前实验、新型AAV载体设计、中试生产线建设，以及公司基因治疗产品管线的扩充。苏州惟佑基因生物科技有限公司创立于2021年，是一家通过诱导型基因治疗和组织特异性基因治疗两大核心技术打造的下一代全新基因治疗平台型公司（全文链接：全力打造下一代诱导型基因治疗平台技术，惟佑基因完成数千万元Pre-A轮融资）。11、2022年9月23日，佑嘉（杭州）生物医药科技有限公司（以下简称：佑嘉生物）宣布完成数千万元A+轮融资,本轮融资由陕投成长独家领投。本轮资金主要用于推进佑嘉肝纤维化项目YJH-0425的IND申报和其他多个产品管线临床前的研究（全文链接：佑嘉生物完成A+轮数千万元融资，陕投成长基金独家领投）。
12、2022年9月23日，恒瑞医药（600276）发布公告称，子公司上海瑞宏迪医药有限公司拟通过增资扩股方式引入江苏恒瑞医药集团有限公司、上海盛迪生物医药私募投资基金合伙企业(有限合伙)、深圳市迎泰资产管理有限公司作为新股东，3家合计增资4.98亿元。上海瑞宏迪医药有限公司成立于2021年8月，专注于基因治疗药物开发（包括AAV基因治疗和治疗型mRNA等基因治疗药物的产业化研发和临床应用），研发管线聚焦神经、眼科、代谢、罕见病、心衰、肿瘤等疾病领域，预计到2024年，将有针对神经退行性疾病、眼科等疾病的产品管线进入临床研究阶段（全文链接：恒瑞医药子公司拟增资近5亿元布局基因治疗）。
13、近期，CXO巨头公司Charles River Laboratories 和慈善机构Cure AP-54 宣布了一项制造合作。Charles River将提供高质量 (HQ) 质粒 DNA 用于 Cure AP-4 针对 AP-4 HSP（遗传性痉挛性截瘫）的I/II 期基因治疗试验。
14、2022年9月21日，百奥几何宣布完成千万美元天使轮融资，为高榕资本独家投资。目前，团队也发布了其首个针对大分子药物研发的开源机器学习平台TorchProtein，致力于通过AI加速药物研发的进程。当前行业正处在AI以及生物技术革命的交汇点。一方面，几何深度学习技术（如AlphaFold2）在分子建模方面取得了巨大突破；另一方面，以合成生物学为代表的生物技术能够对基因进行快速读、写、以及编辑，给AI创造了大量的数据。两种革命技术的深度融合为生物大分子设计带来了巨大的机会。AI驱动大分子药物研发领域有着巨大的发展空间，在生物医药领域中，细胞治疗、基因治疗等日益扮演着更为重要的角色（全文链接：百奥几何完成千万美元天使轮融资，AI技术驱动基因治疗等大分子药物研发）。15、2022年9月23日，基因编辑公司Prime Medicine向美国SEC提交纳斯达克IPO上市所需的S-1文件，拟募资1亿美元（可能超过这个数字或达到2亿美元）。摩根大通、高盛、摩根士丹利和Jefferies是该IPO的联席账簿管理人。该公司由基因编辑大牛、单碱基编辑技术开创者刘如谦教授创立。
16、2022年9月20日，加拿大公司Next Generation Manufacturing Canada (NGen) 宣布斥资1050万美元支持OmniaBio Inc.的细胞和基因治疗项目，此外，该项目的合作伙伴还包括ExCellThera、MorphoCell Technologies、Aspect Biosystems和MorphoCell Technologies。这个由 OmniaBio 领导的项目将专注于CGT自动化和封闭系统制造、质量管理系统、分析检测等方面的技术开发。
17、据港交所9月19日披露，艾美疫苗股份有限公司通过港交所聆讯，高盛、中金公司、中信建投及麦格理为其联席保荐人。根据灼识咨询的资料，公司是唯一一家在全球范围内拥有全部五种已经过验证的人用疫苗平台技术的中国企业，所拥有的平台技术包括细菌疫苗平台技术、病毒疫苗平台技术、基因工程疫苗平台技术、联合疫苗平台技术及mRNA疫苗平台技术，且每种平台均有至少一款获批产品或处于临床阶段或临床申请阶段的在研疫苗（全文链接：中国民营第一大疫苗集团艾美疫苗即将登陆港股，拥有率先经验证的mRNA技术平台）。
18、2022年9月21日， CAR-M 疗法先驱公司 Carisma Therapeutics 宣布与Sesen Bio公司通过全股份交易进行合并。合并后将以Carisma公司名义运营，继续推进CAR-M疗法的开发，并计划于纳斯达克以股票代码“CARM”交易上市。
19、近期，安徽中盛溯源生物科技有限公司（以下简称“中盛溯源”或“公司”）宣布完成总额数亿元的A轮融资，本轮融资由招商健康与君联资本共同领投，广发信德等机构共同参与投资。所获资金将用于支持公司研发平台建设、细胞药物管线的快速推进，并进一步扩展人诱导多能干细胞(iPSC)上游原材料生产的业务板块（全文链接：中盛溯源完成A轮融资，首个诱导多能干细胞（iPSC）产品获批临床试验）。20、2022年9月13日，大湾生物有限公司(以下简称“大湾生物”)宣布继2021年底完成A轮融资后，2022年9月13日完成新一轮超亿元Pre-B轮融资。通过创新技术，大湾生物在大幅提高细胞株开发成功率的同时显著缩减了细胞株开发周期和工作量，并建立了包含千余种配方的自有知识产权培养基库和定制化培养基开发流程。目前，公司AI平台已经应用于融合蛋白、抗体药物等多种生物药的快速开发，并开始为基因治疗、工业酶制剂、培养肉、合成生物学等全领域研发提供助力（全文链接：大湾生物宣布完成超亿元Pre-B轮融资，为基因治疗、合成生物学等全领域研发提供助力）。21、近期，驾玉生物医药有限公司（驾玉生物）宣布完成B轮融资。本轮融资由香港知名投资机构鼎珮集团（VMS Group）领投，瑞伏医疗创投基金(Panacea Venture) 跟投。驾玉生物为全球的高端生物制药公司，特别是细胞和基因疗法（C>)公司，提供端到端的质量和检测技术服务，在蓬勃发展的生物质量和检测外包服务领域中占据领导者的位置（全文链接：驾玉生物完成千万美元B轮融资，推进细胞与基因治疗产品服务）。22、美国时间2022年9月12日，白宫官网发布公告，拜登总统将发起一项国家生物技术和生物制造计划National Biotechnology and Biomanufacturing Initiative，推动Biotech美国本土化，或受此影响，CXO龙头股，尤其是国际化CXO，股价大跌。同时，文中也给出了合成生物学市场规模，在本世纪末之前，生物工程可能占全球制造业产出的三分之一以上---价值接近 30 万亿美元（全文链接：搅动30万亿美元合成生物学市场！拜登政府发布《生物技术和生物制造计划》！）。 23、2022年9月13日，Novome Biotechnologies宣布完成4350万美元的B轮融资，由腾讯领投。明尼苏达大学、Navian Investments、Colorcon Ventures、Touchdown Ventures、DCVC Bio、5AM Ventures、Alta Partners和Alexandria Venture Investments也参与了这一轮融资。所得款项将用于推进Novome的临床高草酸尿症候选药物NOV-001通过正在进行的Ⅱa期临床试验（一种将经基因改造的细菌作为载体的基因疗法即细菌载体基因治疗），和其他多种用于治疗炎症性肠病（IBD）的潜在候选细菌载体基因治疗药物（GEMMs）（全文链接：腾讯领投！工程微生物药公司Novome获4350万美元B轮融资）。24、2022年9月14日，致力于研发体内细胞疗法的生物技术公司Capstan Therapeutics获得1.65亿美元的初始融资，投资方都是行业巨头，包括辉瑞、拜耳、礼来、百时美施贵宝和诺华等。Capstan的体内细胞疗法，是通过注射靶向免疫细胞脂质纳米颗粒，来递送一种信使RNA（mRNA），这种RNA可以在体内诱导T淋巴细胞转化为CAR-T细胞。体内细胞工程可以应用于多种治疗领域，如癌症、血液疾病和自身免疫疾病等（全文链接：获医药巨头1.65亿美元初始融资，推进mRNA介导的体内CAR-T疗法）。25、2022年9月12日，治疗线粒体功能障碍相关疾病的生物技术公司 Pretzel Therapeutics 宣布完成7250万美元 A 轮融资。本轮融资由 ARCH Venture Partners 和 Mubadala Capital 领投。Pretzel 正在推进一个首创的基于基因编辑技术和小分子调控线粒体生物学的平台，以打造世界领先的线粒体疾病研究中心。该平台包括调控线粒体功能的三种技术：基因组校正、基因组表达调控和线粒体质量控制。26、Forge Biologics （Forge）是一家专注于基因治疗药物制造和开发的生物技术公司，总部位于美国俄亥俄州，在过去的两年里，公司已成功获得了大量资金来扩大AAV的生产能力。该公司近日宣布，已在C轮融资中筹集了9000万美元，融资由 Drive Capital 和 Aisling Capital 以及一位未透露的战略投资者牵头。加上前两轮融资筹款，迄今为止筹集的总金额已达到 3.3 亿美元。此次融资旨在帮助公司扩展AAV产能，公司将增加更多 5000 升生物反应器，此外，融资还将用于公司技术平台的开发，促进概述的生物制造系统和相关细胞系开发，方便为客户提供更多的符合严格监管要求的高质量基因治疗产品（全文链接：9000万美元C轮融资，扩大AAV基因治疗药物生产）。27、2022年9月13日，WhiteLab Genomics 宣布完成 1000 万美元的融资，本轮融资由风投公司 Omnes Capital 和生物制药公司 Debiopharm 牵头。公司目标是利用人工智能算法开发用于基因治疗的模拟平台，加快生物制药公司的药开发研发进程，彻底改变细胞基因疗法的发展。29、2022年9月16日，沙砾生物总部开业典礼暨苏州大学附属第一医院临床合作签约仪式顺利举行。作为国内首家获批肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法的企业，此次总部投用后，将进一步助力沙砾生物开发下一代肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法并持续优化工艺。30、2022年9月14日，楚天科技与劲帆医药在武汉签署战略合作协议，双方将在工艺技术与设备上展开全方位深度合作，楚天科技将为劲帆医药提供从细胞培养、分离纯化等生物制药前端工艺到分包装等中后端工艺的全流程整体解决方案，助力劲帆医药构筑具有全球竞争力的基因治疗药物研发和生产技术平台。该项战略合作的开展，标志着楚天科技在生物医药与生命科学产业领域，尤其是基因治疗领域的又一步具有重要意义的拓展。31、2022年9月6日，Arsenal Biosciences, Inc. (ArsenalBio) 宣布完成2.2亿美元的B轮融资，融资将推进公司基因编辑细胞疗法的研究，并扩增实体瘤管线。ArsenalBio公司于2019年成立，是一家致力于将CRISPR基因编辑技术，合成生物学，AI等技术整合，并应用于免疫细胞疗法开发的初创公司，其总部位于美国加利福尼亚州。该公司开发的“无需病毒载体”的T细胞改造技术代表了癌症疗法的重大进步。现有的T细胞疗法是通过病毒载体，导入编码嵌合抗原受体（CAR）的DNA序列，使针对肿瘤细胞上特定抗原的CAR蛋白在T细胞的表面表达，指导这些细胞去寻找和破坏肿瘤细胞。然而病毒载体能够包容的DNA片段长度有限，而且有可能引发人体的免疫反应。ArsenalBio公司的开发策略是，在不依靠病毒载体的情况下，将更大型的DNA片段精细准确插入到免疫细胞的基因组中，完成对T细胞的基因工程改造，进而有效治疗实体瘤和血液癌症。ArsenalBio公司希望在开发新一代T细胞疗法的同时，还可以完成提高疗效和安全性，降低成本和扩大市场的关键指标（全文链接：ArsenalBio完成了 2.2 亿美元B轮融资，推进基因编辑细胞治疗项目的临床开发）。
32、近期，觅投克生物医学技术有限公司（以下简称“觅投克生物”）公布于今年早些时候完成了千万元的天使轮融资，该轮融资由峰瑞资本投资。觅投克生物是一家面向宠物的生物制药公司，目前专注于尚无特效药的老年宠物常患病的细胞药物开发，以提升老年宠物的生活质量，增进宠物主人的幸福感。公司成立于2021年底，创始人兼CEO任宇博士毕业于中科院动物所发育生物学专业，创始团队成员来自中科院、清华大学、中国农业大学，有海外研究工作、干细胞制药从业经验，及连续创业经历。当前公司主要以研发成员为主，团队规模在持续扩大中（全文链接：觅投克生物获千万元融资，开发老年宠物细胞药物）。33、近期，赛元生物宣布与齐鲁药业就“现货型”iPSC衍生嵌合抗原受体巨噬细胞（CAR-iMAC）用于癌症免疫疗法达成全球战略合作开发、制造和商业化协议。此次合作充分发挥双方优势，整合互补的技能，结合行业领先的研发、制造和营销能力。双方将在新药开发和商业化方面展开合作，并将推动CAR-iMAC管线进入临床试验阶段。34、2022年9月2日，星奕昂（上海）生物科技有限公司宣布完成A-1轮五千万美元的融资。本轮融资由辰德资本（CD Capital）领投，雅惠投资和宽愉资本跟投，现有股东礼来亚洲基金，夏尔巴资本和IDG资本继续追加投资，歌路资本担任独家财务顾问。所融资金将用于加快推进iPSC衍生的通用现货型细胞治疗产品CAR-NK的临床前验证、临床开发及团队招聘（全文链接：星奕昂生物完成5000万美元A-1轮融资）。35、2022年9月2日，布林凯斯生物技术有限公司宣布完成数千万元人民币天使轮融资。本轮融资由中科天使基金领投，蓝马资本跟投，深圳光明脑科学技术产业创新中心提供专业孵化支持。本轮融资主要用于加速病毒载体工具研发及开展基因治疗CRO/CDMO业务（全文链接：布林凯斯完成数千万元天使轮融资，服务细胞基因治疗和溶瘤病毒等领域）。36、2022年9月2日，位于张江科学城上海国际医学园区的奥浦迈正式登陆科创板。奥浦迈成立于2013年，是一家专门从事细胞培养产品与服务的高新技术企业，其基于动物细胞培养理念和无血清/化学成分限定的培养基工艺开发经验，开发了多种经客户确认能够替代进口品牌的培养基产品，主要包括CHO细胞培养基和293细胞培养基产品，并已实现商业化销售，广泛应用于蛋白/抗体生产、疫苗生产、细胞治疗和基因治疗等生物制品生产领域（全文链接：奥浦迈科创板上市，市值超百亿元）。37、2022年9月2日，杭州美赛生物医药科技有限公司宣布完成数千万元的新一轮融资。本轮融资由聚明创投独家领投，老股东凯风创投持续投资，所募集的资金将主要用于现有新靶点和新产品管线的研发、产品注册和临床申报。（全文链接：国内首家聚焦巨噬细胞创新药企美赛生物再次完成数千万融资）二、企业研发信息
1、2022年9月30日，英百瑞IBR733细胞注射液临床实验申请获得国家药监局受理，为国内首个非病毒非基因修饰方法的CAR-raNK细胞疗法，IBR733注射液是同源异体外周血来源的通用现货型CAR-raNK细胞产品，适应症为复发/难治急性髓系白血病。
2、2022年9月29日，BioMarin Pharmaceutical宣布向美国FDA重新提交了AAV基因疗法valoctocogene roxaparvovec(BMN 270) 的一份生物制品许可申请（BLA），用于严重A型血友病的成年患者。
3、2022年9月29日，朗信启昇（苏州）生物制药有限公司（以下简称“朗信生物”）“LX102注射液“临床研究申请获得受理（受理号：CXSL2200492）。目前，尚未有公开资料披露这款神秘的”LX102注射液“详细信息。但根据朗信生物目前所关注的遗传性疾病的基因治疗领域（眼科、罕见病、单基因遗传疾病），笔者推测这可能是一款针对眼科的AAV基因治疗药物（全文链接：朗信生物第二款AAV基因疗法IND获受理）。
4、2022年9月30日，Sarepta Therapeutics宣布，已经向美国FDA提交了基因治疗SRP-9001的生物制剂许可申请（BLA），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的可行走患者（非卧床患者）；并寻求加速批准（全文链接：首款DMD基因治疗申报上市，来自罗氏）。
5、2022年9月28日，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics宣布，已经结束了与美国FDA的讨论，FDA授予CRISPR细胞治疗候选产品exagagglogene autotemcel (exa-cel，CTX001)一份关于镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）潜在治疗的滚动审查。根据新闻稿，Vertex将于2022年11月开始向FDA滚动提交生物制品许可申请(BLA)，预计将于2023年第一季度结束前完成提交。此外，Vertex还计划在今年启动向英国和欧洲的监管部门提交上市申请。Vertex此前曾与欧洲药品管理局（EMA）和药品和保健产品监管机构（MHRA）就营销申请所需的数据完成讨论。如果一切顺利的话， exa-cel有望成为首款获得批准的CRISPR药物（全文链接：第一款CRISPR疗法要冲刺上市）。
6、2022年9月27日，传奇生物（NASDAQ：LEGN）在美国新泽西州萨默塞特正式宣布，日本厚生劳动省 (MHLW)已批准CARVYKTI®（西达基奥仑赛，英文通用名Ciltacabtagene Autoleucel，简称Cilta-cel）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者（全文链接：传奇生物CARVYKTI®获日本厚生劳动省上市批准）。
7、2022年9月27日，中国专注于眼科疾病的体内基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布公司核心产品NR082眼用注射液（rAAV2-ND4, NFS-01），用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），III期临床试验在中国完成首例患者入组给药（全文链接：纽福斯眼科AAV基因治疗药物NR082中国III期临床试验完成首例患者入组）。
8、2022年9月27日，广州百吉生物制药有限公司宣布其全球独家首创BRG01注射液新药临床试验（IND）申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理（CXSL2200487）。BRG01注射液是一款通过基因修饰技术将靶向EB病毒（EBV）抗原的受体表达于T细胞表面而制备成的自体T细胞免疫治疗产品，用于治疗复发/转移性鼻咽癌。
9、近日，据CDE官网显示，深圳普瑞金生物药业股份有限公司（简称“普瑞金”）的“靶向HLA-A*02:01/NY-ESO-1的TCR-T细胞注射液”申报临床。根据普瑞金新闻稿，该产品是普瑞金自主开发的治疗不可切除、复发性或转移性的软组织肉瘤的1类治疗用生物制品（全文链接：普瑞金TCR-T药物IND获受理，治疗实体瘤）。
10、近期，国家科学技术部政务服务平台官网更新显示：中国人类遗传资源行政许可事项2022年第18批审批结果发布，其中“评价ZS802腺相关病毒载体表达人凝血因子VIII在血友病A患者治疗中的安全性和有效性的临床研究”（国科遗办审字〔2022〕CJ2157号）通过中国人类遗传资源管理办公室审评。该项目四川至善唯新生物科技有限公司合作发起，即将在中国医学科学院血液病医院开展临床研究（全文链接：至善唯新A型血友病疗法启动临床研究）。
11、2022年9月19日，中国小核酸领军企业瑞博生物宣布，国家药品监督管理局（NMPA）批准瑞博生物自主研发以PCSK9为靶点的降血脂小核酸药物（RBD7022注射液）在中国开展首次人体临床试验（全文链接：瑞博生物小核酸药物获批临床，针对高脂血症）。13、2022年9月21日，根据国家药品监督管理局（NMPA）信息显示，原启生物科技（上海）有限公司（下称“原启生物”）Ori-C101注射液一类新药临床试验（IND）申请已经正式获批，这标志着原启生物首个自主开发靶向GPC3（Glypican-3）治疗晚期肝癌的创新药物即将进入国内注册临床试验阶段（全文链接：原启生物宣布其 GPC3 CAR-T新药获批临床）。14、2022年9月21日，科济药业宣布，在第七届CAR-TCR年度峰会上口头介绍了BCMA CAR-T产品泽沃基奥仑赛注射液（zevor-cel，产品编号：CT053）的北美2期临床试验结果。数据显示，zevor-cel在17名北美地区复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中展现出有前景的疗效，客观缓解率达到100%（全文链接：客观缓解率达100%！科济药业公布BCMA靶向CAR-T产品2期临床新进展）。15、2022年9月20日，马萨诸塞州剑桥，领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals, Inc.(Nasdaq:ALNY) 宣布欧盟委员会(EC)已授予AMVUTTRA® (vutrisiran) 的上市许可，这是一种RNAi疗法用于治疗患有1期或2期多发性神经病的成年患者的遗传性转甲状腺素蛋白介导 (hATTR) 淀粉样变性。此次批准基于HELIOS-A 3期研究的18个月积极结果，其中AMVUTTRA显着改善了hATTR淀粉样变性的体征和症状，超过50%的患者的多发性神经病表现停止或逆转（全文链接：Alnylam第5款RNAi疗法获欧盟批准上市）。16、近期，由复星医药旗下复健资本新药创新基金孵化的肝病治疗创新平台公司，苏州星曜坤泽生物制药有限公司（以下简称：星曜坤泽）宣布，星曜坤泽的先导产品HT-101注射液用于治疗慢性乙型肝炎病毒感染（CHB）的临床试验申请（IND）获得了国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准（全文链接：国内首个！星曜坤泽乙肝siRNA注射液获批临床）。17、近期，辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）自主研发的RNA基因编辑工具迷你型Cas13e.1蛋白（minidCas13e.1，也称minidCas13e或minidCas13X）正式获中国国家知识产权局（“CNIPA”）颁发的发明专利证书（专利号ZL202010390901.1)，该专利的同族美国专利也已于今年1月在美国成功获得美国专利商标局授权（全文链接：辉大基因独家核心底层专利技术首次获中国发明专利授权）。18、近期，Alaunos Therapeutics公布了TCR-T候选产品1/2期临床的首位患者数据，该TCR-T产品是一款基于“Sleeping Beauty”系统的TCR-T细胞，目前正在开展针对非小细胞肺癌、结直肠癌、子宫内膜癌、胰腺癌、卵巢癌和胆管癌等实体瘤的临床研究。结果显示：患者获得部分缓解，在第六周肿瘤消退率达到46.3%，随后在第12周消退至51.2%，截止第12周T细胞仍然存在。
该患者经历了2级CRS，通过鼻导管吸氧得到解决，并不需要抗 IL-6 治疗。发生 4 级血小板减少症和 3 级贫血症，均归因于淋巴清除方案。
19、近期，AVROBIO, Inc.宣布美国FDA已将儿科罕见病资格认定（RPDD）指定给AVR-RD-04，用于开发胱氨酸病的基因疗法。AVR-RD-04是一种慢病毒载体递送的基因疗法，旨在对患者自身的造血干细胞进行基因修饰，采用单剂量注射患者自身造血干细胞的方式，来阻止或逆转胱氨酸症，以表达编码胱氨酸蛋白的基因，减少胱氨酸在细胞内溶酶体中的积累，从而减轻胱氨酸病的症状。20、2022年9月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，复星凯特生物技术有限公司靶向CD19的CAR-T产品FKC889临床试验申请获受理。
21、2022年9月23日，CDE官网显示，重庆精准生物技术有限公司靶向CEA的CAR-T产品C-13-60细胞制剂临床试验申请获受理。
22、近期，上海吉倍生物技术有限公司的GB5005嵌合抗原受体T细胞注射液临床申请获CDE许可，用于治疗CD19阳性复发/难治急性B细胞淋巴细胞白血病儿童及青少年患者。
23、近期，辉瑞和Sangamo Therapeutics宣布，评估giroctocogene fitelparvovec(用于中度至重度血友病A患者的试验性基因疗法)的3期AFFINE研究已重新开始招募患者。试验中心将于本月开始恢复患者纳入，预计将于10月恢复给药。
24、2022年9月13日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，由睿源生物申报的RY_SW01细胞注射液获批临床，拟开发治疗活动性狼疮肾炎。公开资料显示，RY_SW01细胞注射液为一款间充质干细胞药物。早先，该产品已经完成研究者发起的临床试验（IIT）首例受试患者给药入组，初步结果显示了良好的安全性（全文链接：睿源生物干细胞药物获批临床）。26、2022年9月16日，FDA正式批准Bluebird Bio（美国蓝鸟生物）的基因疗法SKYSONA（elivaldogene autotemcel，Lenti-D™）上市，用于治疗年龄在4~17岁、携带ABCD1基因突变、早期脑型肾上腺脑白质营养不良（Cerebral Adrenoleukodystrophy，CALD）的男性患者（全文链接：蓝鸟生物又一基因疗法在美国获批上市，预计售价300万美元）。27、近期，浙江泉生生物科技有限公司（曾用名：上海泉生生物科技有限公司，以下简称“泉生生物”）自主研发的I类生物制品 “人脐带间充质干细胞注射液” 新药临床试验注册（IND）申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可（受理号：CXSL2200299，CXSL2200301，CXSL2200301）。这是泉生生物继“急性呼吸窘迫综合征、强直性脊柱炎”获批后斩获的第三个新适应症的拓展，主要用于攻克Ⅱ度烧伤的治疗（全文链接：连中三元！泉生生物第三项“人脐带间充质干细胞注射液”项目获批临床）。28、近期，据国家药监局药品审查中心（CDE）官网显示，上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）“靶向CD19非病毒PD1定点整合CAR-T细胞注射液”（管线代号：BRL-201）的临床申请获得受理（受理号：CXSL2200465）。29、2022年9月16日，基因编辑疗法公司Intellia Therapeutics，公布了该公司两款在研体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法NTLA-2001和NTLA-2002的积极临床结果。（备注：Intellia Therapeutics 由 CRISPR 基因编辑技术奠基人、诺奖得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）创立的基因编辑治疗公司，目前市值约50亿美元。）（1）NTLA-2001治疗ATTR，单次注射疗效维持6个月：
NTLA-2001在第 28 天导致血清 TTR 快速和明显降低，降低幅度甚至超过92%。这些显著降低在整个观察期内持续存在，截至数据截止日期，患者随访时间为 2 至 6 个月。
（2）NTLA-2002 治疗HAEI期临床研究数据积极：NTLA-002的I/II期临床试验设计如下，此次披露的为I期临床部分的数据。NTLA-2002 导致血浆激肽释放酶剂量依赖性降低，并在第 8 周达到最大降低，25 mg 和 75 mg 剂量组的平均降低分别为 65% 和 92%。此外，这些减少在 25 mg 队列中持续了至少 16 周，在 75mg 剂量队列中持续了 8 周。此外，在16 周的观察期内，单剂量 25 mg NTLA-2002 治疗使 HAE 发作平均减少 91%。30、近期，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，安徽中盛溯源生物科技有限公司（中盛溯源）的“NCR100注射液”已获批临床，拟开展针对膝骨关节炎的临床试验。根据中盛溯源官网，该药物应该为一款iPSC来源的细胞治疗药物。中盛溯源生物（Nuwacell）由全球著名科学家、人诱导多能干细胞（hiPSC）发明人之一俞君英博士领衔创建，是一家专注于hiPSC技术研究与临床转化的高科技企业（全文链接：中盛溯源iPSC细胞治疗药物获批临床）。31、近期，锦篮基因公司针对婴儿型庞贝病的AAV基因疗法GC301的临床研究成功完成了首例患者给药，该临床研究的目的是评价GC301的安全性、耐受性及疗效，注册号为ChiCTR2200063229 。该研究由八一儿童医院封志纯院长主持，马秀伟主任负责开展，是国际上首个AAV基因治疗药物静脉注射治疗婴儿型庞贝病的临床研究（推文链接：一文览尽|2022年国内AAV基因治疗临床重要进展）。32、2022年9月6日，华夏英泰公布公司双靶点CD19/CD20 STAR-T候选产品HXYT-001自体细胞注射液的临床试验申请已通过了国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心的默示许可，用于治疗复发/难治 B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）。HXYT-001细胞注射液是由华夏英泰基于与清华大学联合开发的全球首创STAR-T技术开发的细胞治疗创新药物，是采用人源化抗体靶向CD19和CD20的合成性 T 细胞受体和抗原受体（STAR）修饰的T细胞，主要目标适应症为经细胞学或组织学确诊的CD19+和/或CD20+的复发/难治 B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）。这是华夏英泰首个获批IND的候选创新药（全文链接：华夏英泰首个双靶点STAR-T产品获得临床默示许可）。33、近期，CDE官网公示显示，深圳市华药康明生物药业有限责任公司（简称“华药康明”）提交的KM1溶瘤痘苗病毒注射液获得一项临床试验默示许可，拟开发用于晚期无有效治疗手段的恶性实体瘤。KM1溶瘤痘苗病毒注射液是华药康明第一个痘苗病毒产品，目前已完成病毒设计与构建、细胞实验、动物实验和部分临床前研究。但目前尚未披露该注射液针对何种适应症/瘤体。该公司另一主打产品溶瘤腺病毒KMAd1预计2023年第二季度申报IND（全文链接：华药康明：KM1溶瘤痘苗病毒注射液临床申请获批）。
35、近期，据CDE官网公示，上海泉生生物科技有限公司（简称“泉生生物”）的“人脐带间充质干细胞注射液”获批临床，拟开展针对强直性脊柱炎的临床试验，据新闻稿披露，该药物为一款干细胞疗法。
36、2022年9月8日，北京中因科技有限公司宣布其AAV基因治疗药物ZVS101e注射液IND申请获得国家药品监督管理局审评中心（CDE）受理。ZVS101e注射液是中因科技与北医三院合作研发，2021年3月完成知识产权转化，具有独立自主知识产权，适应症为结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy，BCD）（推文链接：一文览尽|2022年国内AAV基因治疗临床重要进展）。
37、2022年9月6日，吉利德子公司Kite宣布，欧盟委员会（EC）已批准其CAR-T细胞疗法Tecartus（brexucabtagene autoleucel）新适应症上市，用于治疗26岁及以上成人复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）。
38、2022年9月5日，CDE官网显示，天科雅生物“TC-N201注射液”临床试验申请获得受理。据天科雅官网显示，TC-N201注射液是一款免疫抑制分子修饰的TCR-T产品，适应症为肺，消化道癌（全文链接：天科雅生物实体瘤TCR-T产品申报临床）。
39、2022年9 月 4 日，康希诺生物发布公告，其自主研发的吸入用重组新型冠状病毒疫苗（5 型腺病毒载体）获国家药监局批准作为加强针纳入紧急使用（EUA）。克威莎®雾优®在肌注型腺病毒载体新冠疫苗克威莎®的基础上创新给药方式，用雾化器将疫苗雾化成微小颗粒，通过口腔吸入的方式完成接种。该接种过程无需针刺，一呼一吸间即可获得高效免疫保护（全文链接：重磅 | 康希诺生物全球首个吸入型腺病毒载体新冠疫苗在中国获批紧急使用）。
41、2022年9月1日，四川至善唯新生物科技有限公司的ZS801注射液临床申请获CDE批准，用于18岁及以上男性重度、中重度B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏症，凝血因子IX＜2%）患者出血的控制和预防。这是一款AAV基因疗法（全文链接：至善唯新的血友病AAV基因疗法获批临床）。42、2022年9月2日，Immusoft公司宣布FDA批准其在研细胞药物ISP-001的IND申请，以开启针对I型粘多糖贮积症（MPS I）的1期临床研究。ISP-001是首个获得IND批准的工程化B细胞疗法，基于Immusoft公司的ISP™平台开发。ISP-001首先需要收集患者的B细胞，对其进行非病毒基因编辑工程，然后培养扩增B细胞数量并使其分化成浆细胞，回输到患者体内，从而能够产生大量的治疗性蛋白。43、2022年9月2日，科济药业宣布公司位于美国北卡罗来纳州的三角研究园（RTP）区域符合现行药品生产质量管理规范（CGMP）的生产工厂已经开始自体CAR-T细胞产品的GMP生产，并成功放行首批用于临床试验的GMP批次。RTPGMP生产工厂，总建筑面积约为3300平方米，将为科济药业提供每年为700名患者生产自体CAR-T细胞产品的额外产能，用于支援在北美和欧洲的临床研究和早期商业化（全文链接：科济药业美国CGMP生产工厂完成首例CAR-T产品的临床批次生产）。44、2022年9月2日，香雪生命科学技术有限公司与北京肿瘤医院召开了细胞治疗产品TAEST16001治疗肿瘤抗原NY-ESO-1表达阳性、基因型为HLA-A*02:01的晚期软组织肉瘤的多中心、开放、单臂、II期临床研究项目启动会。本次启动的研究中心为北京肿瘤医院，由该中心骨与软组织肿瘤科主任樊征夫教授担任PI，申办方是香雪生命科学技术有限公司，共同参与的CRO公司是昆翎企业管理（上海）有限公司。北京肿瘤医院与中山大学肿瘤防治中心作为TAEST16001产品II期临床研究的联合牵头单位（全文链接：第二家中心启动！中国首个TCR-T细胞治疗产品II期临床研究快速推进中）。45、2022年9月2日，北京锦蓝基因科技有限公司的GC304腺相关病毒注射液临床申请获CDE受理，这是一款AAV基因疗法。1、2022年9月27日，上海科技大学季泉江教授团队在 Cell Reports 发表了题为：Guide RNA engineering enables efficient CRISPR editing with a miniature Syntrophomonas palmitatica Cas12f1 nuclease 的研究论文。该论文报道了来自棕榈酸互营单胞菌（Syntrophomonas palmitatica）的 Cas12f1（SpaCas12f1）的生化特征及其 DNA 切割机制，证明 CRISPR-SpaCas12f1 系统能在细菌中实现多种编辑目的，且通过工程化向导 RNA 使该系统转化为哺乳动物细胞中高效的基因组编辑器。在这篇 Cell Reports 论文中，季泉江团队发掘了来自 Syntrophomonas palmitatica 的紧凑型 SpaCas12f1，只有497个氨基酸，该研究首先系统地表征了 SpaCas12f1 的生化特性及对 DNA 识别与切割的模式，证明了 SpaCas12f1 是一种镁离子依赖的嗜热核酸酶，可在 tracrRNA 和 crRNA 的帮助下有效切割含有5' -NTTY（Y代表C或T）PAM 的双链 DNA。此外，SpaCas12f1 拥有与 AsCas12f1 相似的切割模式，即在靶向链上引入一个切口，非靶向链上引入两个切口（全文链接：上海科技大学季泉江团队开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统）。2、近年来， 全基因组CRISPR/Cas9筛选技术在哺乳动物细胞上得到广泛应用，可以找出毒素和病原菌感染人和动物时的宿主因子，从而帮助我们寻找防治感染的策略。与此同时，科学家也希望将这一手段用于昆虫细胞。在自然界中，存在许多专门靶向昆虫的细菌蛋白毒素，有些已经被应用于农业害虫防治。如果能利用CRISPR/Cas9筛选技术揭开这些蛋白毒素的作用机制，将有助于开发更高效的新型杀虫毒素。然而，这些努力面临着一大障碍：现有的CRISPR/Cas9筛选技术依赖针对哺乳动物细胞的慢病毒转染系统，但其不适用于昆虫细胞，因此人们需要不同于慢病毒转染的其他策略来破译蛋白毒素对昆虫的作用。近日，在一项发表于《自然》杂志的新研究中，哈佛医学院波士顿儿童医院董民教授实验室、哈佛医学院Norbert Perrimon教授实验室以及德国马克斯·普朗克研究所Stefan Raunser教授实验室合作，取得了重要突破：他们在昆虫细胞上首次利用CRISPR/Cas9筛选技术，找到了一种特异针对昆虫的细菌蛋白毒素（Tc toxin）的受体。
3、美国俄勒冈州立大学和俄勒冈健康与科学大学研究人员开发出了首个用于治疗卵巢癌以及恶病质（一种与癌症和其他慢性疾病相关的肌肉萎缩病情）的信使核糖核酸（mRNA）疗法。相关研究发表于最近的美国《Small》杂志。研究人员解释说，mRNA携带有关蛋白质制造的指令，尽管这一技术在治疗应用方面仍处于初级阶段，但在疾病管理方面具有巨大的临床潜力。他们在实验小鼠身上开展了相关研究并取得了成功。卵巢癌是一种特别致命的癌症，如果扩散到卵巢以外，5年生存率不到30%。在小鼠模型身上开展的疗法（示意图）。 图片来源：物理学家组织网由俄勒冈州立大学药学院教授奥莱·塔兰托等人开发的新疗法基于脂质纳米粒（LNP），能够传递mRNA，触发癌簇内卵泡抑素蛋白的产生。LNP通过注射到包含腹部器官的腹膜腔中进行给药，注射后产生的卵泡抑素对另一种蛋白激活素A起作用，激活素的数量增加与侵袭性卵巢癌及其相关恶病质有关（推文链接：癌性恶病质mRNA疗法问世，预后寿命更长，肌肉萎缩更少）。4、近日，隶属于美国国立卫生研究院的眼科研究所 (NEI) 的研究人员开发了一种基因疗法，称可以治疗受莱伯先天性黑蒙症 (LCA) 影响的视网膜细胞纤毛缺陷。相关研究以题为“In vitro modeling and rescue of ciliopathy associated with IQCB1/NPHP5 mutations using patient-derived cells”发表在 Stem Cell Reports 上。在本研究中，研究人员发现患者来源的视网膜类器官细胞中 NPHP5 蛋白水平降低，以及另一种称为 CEP-290 的蛋白质水平降低，该蛋白与 NPHP5 相互作用并形成初级纤毛门。CEP-290 基因的突变构成了 LCA 的最常见原因。团队还开发了一种腺相关病毒 (AAV) 介导的 IQCB1/NPHP5 基因增强疗法，可改善 NPHP5-LC 视网膜类器官中的疾病表型。当研究人员采用包含 NPHP5 的 AAV 载体进行基因治疗时，视网膜类器官显示出集中在外段适当位置的视蛋白的显着恢复。研究结果还表明，功能性 NPHP5 可能稳定了初级纤毛门。研究人员指出：本研究中建立的患者特异性视网膜类器官应该有助于进一步剖析光感受器纤毛中的 NPHP5 功能。5、美国西达赛奈医学中心研究人员开发出一种干细胞和基因联合疗法，可潜在地保护肌萎缩性侧索硬化症(ALS，俗称渐冻症)患者脊髓中的患病运动神经元。研究团队证实了联合治疗的实施对人类是安全的。研究成果发表在最近的《自然·医学》杂志上。
研究人员称，使用干细胞是将重要蛋白质输送到大脑或脊髓的有效方式，否则这些蛋白质无法通过血脑屏障。研究证明，工程干细胞产品可安全地移植到人类脊髓中。经过一次性治疗后，这些细胞可存活并产生一种重要的蛋白质超过3年，这种蛋白质已知可保护在ALS中死亡的运动神经元。数据显示，18名接受新方法治疗的患者中，没有一人在移植后出现严重的副作用。该研究使用干细胞来产生一种称为神经营养因子(GDNF)的蛋白质，这种蛋白质是由神经胶质细胞系衍生的，可促进运动神经元的存活，运动神经元是将信号从大脑或脊髓传递到肌肉以实现运动的细胞（推文链接：干细胞联合基因疗法，治疗渐冻症I/IIa期试验结果积极）。
6、2022年9月8日，来自美国哈佛大学Broad研究所和霍华德休斯研究所（HHMI）的David Liu实验室与波士顿大学Ahmad S. Khalil实验室合作在Nature Biotechnology发表题为：“High-throughput continuous evolution of compact Cas9 variants targeting single-nucleotide-pyrimidine PAMs”。
他们利用噬菌体辅助的非连续进化和eVOLVER支持的噬菌体辅助连续进化，将Nme2Cas9(一种紧凑的Cas9变体)进化成识别单核苷酸嘧啶-PAM序列的变体，解决了目前高活性Cas9变体不能识别富含嘧啶PAM的难题。他们本次进化出四种高活性变体eNme2-T.1，eNme2-T.2，eNme2-C和 eNme2-C.NR。变体 eNme2-T.1 和 eNme2-T.2 可以识别 N4TN PAM，编辑效率与现有变体相当；eNme2-C和 eNme2-C.NR 提供的PAM要求限制性较小，在各种人类细胞类型中具有可比或更高的活性，并且在N4CN PAM序列中具有更低的脱靶效应。7、2022年9月1日，上海邦耀生物科技有限公司宣布，与华东师范大学、浙江大学医学院附属第一医院合作的非病毒定点整合CAR-T技术（Quikin CART®）研究成果于8月31日正式在国际顶级学术期刊Nature上发表。Quikin CART®是邦耀生物搭建的具有自主知识产权的非病毒定点整合CAR-T平台，可在不使用病毒载体的情况下，通过一步制备获得基因组定点整合的CAR-T细胞产品，具有成本低、制备时间短、工艺简单、安全性和有效性高等优点。2020年5月，在浙江大学医学院附属第一医院开展了全球首个“PD1敲除非病毒定点整合CD19-CART细胞治疗复发难治性非霍奇金淋巴瘤的临床试验”，该产品体现出了出色的临床安全性和有效性，首例接受治疗的患者至今已疾病完全缓解(CR)超过2年。邦耀生物利用Quikin CART®平台开发了靶向CD19非病毒PD1定点整合CAR-T产品（BRL-201）。在开展的BRL-201治疗复发难治性非霍奇金淋巴瘤临床试验中，8例患者接受治疗后，未观察到CAR-T相关的神经毒性和2级以上细胞因子风暴。CAR-T细胞回输后能在患者体内快速扩增并持续较长时间，接受治疗后87.5%的患者获得了完全缓解（CR）的效果，所有患者均对治疗响应，客观缓解率（ORR）为100%。迄今，接受该CAR-T疗法的患者无癌生存期最长已超过2年，目前仍处于疾病完全缓解的状态（全文链接：领跑全球！中国CAR-T成果首登Nature，邦耀生物全新一代Quikin CAR-T取得重大突破）。1、第三届中国干细胞与再生医学协同创新平台大会暨标准发布会于9月24日在北京怀柔举行，正式发布干细胞领域一系列相关标准包括我国牵头制定的首个干细胞国际标准ISO 24603以及另1项国家标准和7项团体标准（全文链接：中国牵头制定并发布全球首个干细胞国际标准）。2、2022年9月19日，华夏英泰宣布国际公认的淋巴细胞发育和抗体形成领域的领导者和免疫治疗专家Christopher J. Paige博士已加入公司科学顾问委员会。Christopher J. Paige博士在免疫治疗领域拥有30余年的研究经验，他是加拿大多伦多大学健康网络科学与研究（Science and Research, UHN）的前执行副总裁、玛格丽特公主癌症中心的高级科学家、医学生物物理学和免疫学教授（全文链接：Christopher J. Paige博士加入华夏英泰公司科学顾问委员会）。3、2022年9月20日，驯鹿生物宣布任命孔庆贤博士为公司首席医学官（CMO）兼执行副总裁、任命张华先生为首席商务官（CCO）。孔博士将全面负责公司新药项目全球临床开发及国际合作的工作，张华先生将全面负责商业化团队的组建及商业推广工作，两位作为核心高管均参与公司整体业务和发展战略的规划和实施（全文链接：驯鹿生物宣布新任首席医学官和首席商务官）。
5、近期，国家医保局正式公布了《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》。从审查名单来看，药明巨诺CAR-T疗法瑞基奥仑赛“入围”新版医保目录申报名单，而去年备受瞩目的复星凯特CAR- T产品阿基仑赛注射液，在进入初审名单后，并未进入正式谈判环节。《华夏时报》记者注意到，此次，阿基仑赛注射液也未在其中（全文链接：百万CAR-T疗法：一家企业进入医保国谈 但可及性依旧是难题）。6、2022年9月22日，诺华制药在投资者活动中公布了一项基于八个核心药品品牌的新战略，目标是在2027年前成为美国排名前五的制药企业。此次诺华战略调整关注的核心就是聚焦8个核心品牌和5个治疗领域。8大核心药品品牌包括Cosentyx、Entresto、Zolgensma、Kisqali、Kesimpta、Leqvio、Pluvicto以及Scemblix，每个都拥有数十亿美元的销售潜力。此外，诺华还计划将药品组合转向生物制剂和技术平台，优先考虑基因和细胞疗法、放射配体疗法和xRNA。诺华表示，生物制剂和技术平台的结合将增强该公司应对多种适应症的能力（全文链接：诺华制药公布新发展战略，就生物制剂和技术平台，优先考虑细胞与基因疗法、放射配体疗法和xRNA）。8、近期，BioMarin公司向SEC提交了一份文件报告，报告称在AAV基因治疗药物valoctocogene roxaparvovec（BMN 270）的一项III期研究中，一位受试者被诊断出患有B细胞急性淋巴细胞白血病。经过对该白血病病例的临床检测与评估，BioMarin认为该癌症事件与AAV基因疗法无关。在该临床所有试验患者中观察到的癌症总体发病率与血友病患者的预期癌症发病率一致（全文链接：BioMarin报告一则癌症病例，报道称与AAV基因疗法无关）。9、2022年9月13日，红细胞载体疗法公司Rubius Therapeutics宣布进行重大战略调整。Rubius将砍掉所有临床管线RTX-240和RTX-224，聚焦于开发下一代红细胞载体疗法，与此调整相适应，Rubius将裁员75%。Rubius为红细胞载体疗法领域的先驱公司，市值最高时超过25亿美元，如今市值仅剩下8400万美元（全文链接：红细胞疗法：Rubius砍掉所有临床管线，裁员75%）。10、2022年9月14日，国家生物药技术创新中心发布2022年国家生物药技术创新中心核酸药物“揭榜挂帅”技术攻关拟立项目公示清单，其中多个企业、高校专家负责的项目入围。为解决制约我国核酸药物产业发展的关键核心技术问题，2022年3月，国家生物药技术创新中心发布了《核酸药物“揭榜挂帅”技术攻关项目指南》。经组织申报、专家评审、主管部门审议等立项程序，现将拟立项目共39项予以公示（见附件）（全文链接：39个国家级核酸药物技术攻关项目立项，不少新面孔、新企业涉足核酸药物！）。11、近期，礼来发布人事变动消息，现礼来中国总裁兼总经理季礼文（Julio Gay-Ger）将调任礼来糖尿病市场首席市场官兼全球市场副总裁，接管除Tirzepatide肥胖适应症之外的所有首席市场官的职责，并直接汇报于礼来高级副总裁、糖尿病事业部总裁Mike Mason。现任礼来糖尿病市场首席市场官兼全球市场副总裁的Keith Johns将于今年12月31日退休（全文链接：礼来中国更换掌门人）。12、近期，自贸区创新发展局会同中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）、中源协和细胞基因工程股份有限公司召开急性移植物抗宿主病临床研究项目启动会，意味着中国（天津）自由贸易试验区联动创新示范基地（基因与细胞治疗）甄选的三个细胞治疗临床研究项目已全部启动，正式开启细胞治疗临床研究的全闭环试点（全文链接：天津自贸试验区稳步推进细胞治疗试点）。13、近期，复星医药披露公告，其控股股东复星高科技拟以集中竞价及大宗交易方式减持不超过公司总股本3%的A股，按公告截至日复星医药的总股本计算，即不超过8009万股。减持原因并未详细透露，只表示是自身经营计划需要。据了解，复星医药控股股东背后为“复星系”掌舵人郭广昌，若按照复星医药9月2日收盘价40.21元/股计算，控股股东上海复星高科技（集团）有限公司将套现约32.2亿元。9月5日，复星医药低开低走，盘中一度跌停，其港股亦大幅下跌，盘中一度跌超13%。截止今日收盘，公司A股市场，股价为36.19元/股，大跌10%，市值也已经跌破千亿。
14、2022年9月9日，暨南大学附属第一医院CAR-T细胞治疗中心正式启动，将为华南地区以及包括粤港澳大湾区在内的血液肿瘤、恶性淋巴瘤患者提供专业的CAR-T治疗。目前该上市方案已经在通过商业补充医保模式在珠三角进行推进。广东中山香山保有望将其纳入补充保障范围，以提升这一疗效确切治疗方案的可及性。15、2022年9月1日，金斯瑞发布2022年半年报。实现营收3.05亿美元，同比增长32.72%。其中细胞治疗外部收入约为5700万美元，较2021年同期的约3390万美元增长68.1%。
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