获医药巨头1.65亿美元初始融资，推进mRNA介导的体内CAR-T疗法

9月14日，致力于研发体内细胞疗法的生物技术公司Capstan Therapeutics获得1.65亿美元的初始融资，投资方都是行业巨头，包括辉瑞、拜耳、礼来、百时美施贵宝和诺华等。

Capstan的体内细胞工程，是通过注射靶向免疫细胞脂质纳米颗粒，来递送一种信使RNA（mRNA），这种RNA可以在体内诱导T淋巴细胞转化为CAR-T细胞。体内细胞工程可以应用于多种治疗领域，如癌症、血液疾病和自身免疫疾病等。

此项技术来源自宾夕法尼亚大学，核心技术包括靶向脂质纳米颗粒（tLNPs）介导的免疫细胞疗法，可实现严格控制工程细胞的剂量和活性。

该技术在一月份一项发表在《科学》杂志上的研究中首次公开。该研究在患有心脏纤维化(心脏组织瘢痕)的小鼠身上测试了这项技术。该研究团队包括几名Capstan创始人，他们将工程mRNA包裹在脂质纳米颗粒中，靶向T细胞的CD5表面蛋白。当脂质纳米颗粒被注射到小鼠模型中时，他们发现这些复合物可以将T淋巴细胞重新编程为靶向FAP蛋白的CAR-T细胞，FAP蛋白是纤维相关的靶标。小鼠的心功能最终得到恢复。

Capstan计划用拿到的融资进一步开发这个平台和它的三个模块:专有的靶向脂质纳米颗粒（tLNP）技术、一套介导细胞类型特异性摄取的靶向部分和与疾病相关的mRNA有效载荷。

Capstan的目标是让细胞疗法的临床前景最大化。Capstan的总裁兼首席执行官Laura Shawver说:“我们正在进行肿瘤、自身免疫疾病、纤维化以及单基因血液疾病的研究，优化我们平台的组成部分，并朝着IND-enabling activities的方向发展。”

巨头的支持、强大的背景

体内细胞工程的广阔前景为Capstan赢得了几家行业巨头的支持。初始融资的1.02亿美元，来自辉瑞风投(Pfizer Ventures)领投的a轮融资。拜耳公司、礼来公司和百时美施贵宝等投资者也参与了该项目。剩下的6300万美元来自Capstan的种子基金，该基因由诺华创业基金和Orbi Med领投。

除了行业支持者，Capstan也拥有强大的科学家和管理团队。该公司的创始人包括临床前翻译专家Jonathan Epstein医学博士和Haig Aghajanian博士，以及细胞工程领域的领军人物Carl June医学博士和Bruce Levine博士。为Capstan提供mRNA和脂质纳米颗粒专业知识的是医学博士Drew Weissman和药学博士Hamideh Parhiz。而Ellen Puré博士和Steven Albelda医学博士则提供了免疫学和纤维化方面的见解。

掌管公司的是Laura Shawver博士，她将担任总裁和首席执行官。Shawver拥有超过20年的行政领导经验。

参考来源：

1.https://www.biospace.com/article/capstan-therapeutics-launches-with-165m-for-precise-in-vivo-cell-engineering/

来源：佰傲谷BioValley

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