2022年上半年，国内iPSC赛道获得近10亿资本加持

迄今为止，FDA已经批准了6款CAR-T疗法上市，两款被NMPA批准的CAR-T疗法也已经步入了在国内扩展商业化版图的阶段（详见往期文章：汇总|截止2022年8月，全球已上市41款基因治疗药物）。但目前已有的细胞疗法是个体化定制产品，细胞来源于个体患者。“定制”的细胞治疗服务包括生产、质控、物流、临床治疗等诸多复杂环节，影响了患者的可及性。因此，对于细胞药物研发圈而言，通用型、iPSC来源等要素已经成为了资本和细胞药物创新所追逐的新目标。

▲ 2022年上半年国内iPSC领域融资盘点

2022年，国内对iPSC研究的资助加速；由于iPSC的无限增殖潜力，工程化iPSC来源的免疫细胞疗法正在成为肿瘤治疗热潮。

iPSC的无限增殖潜力为细胞疗法带来更多可能性

1、iPSC作为细胞疗法的原材料可提供大量细胞来源，能够逾越供体细胞来源及细胞体外扩增能力的限制；

2、iPSC的分化潜能使其通过筛选具有CAR表达的单个克隆，体外诱导分化为免疫细胞，可以免除大批量GMP级别的载体、病毒制备及质控检测工艺流程及步骤，降低成本并产出质量均一的细胞产品；

3、iPSC结合目前发展极为迅速的基因编辑技术，将细胞上导致免疫排斥的基因敲除，可解决人体的免疫排斥反应，产出可如一般药品在大量生产后贮藏、随时供患者使用的通用型免疫细胞治疗产品，扩大受益患者群体。

尽管资本与市场极为看好，iPSC在初期CMC和临床前研究中仍有大量的创新工作待完成，急需建立相应的标准和规范。iPSC领域仍面临许多挑战，如原辅料、工艺、质控、设备、人才、监管等。面对巨大的市场和需求，新一代的治疗技术总是机遇与挑战并存，探究iPSC的前沿进展与质量控制有助于加速这些创新疗法更快为患者提供安全、有效的治疗。

一文览尽：中国干细胞药物注册申报和受理

●  　  ●    　●

2022年8月1日至8月31日，国内新增4家企业的4款干细胞药物临床试验申请获得受理；1款新增已获得受理的干细胞药物通过默示许可。

▉  干细胞药物新增受理

图片来源：CDE官网

▉  干细胞药物新增默示许可

✦图片来源：CDE官网

▉  国内干细胞药物IND受理清单

其中，上海共有10家企业的16款干细胞药物临床试验申请获得受理，7家企业的11款干细胞药物IND申请通过默示许可，是全国干细胞药物研发最活跃的地区。

来源：医麦客、医学参考报

-End-

更多精彩内容，点击下方视频号

为促进细胞与基因治疗领域的合作交流，更好的服务广大读者朋友，微信公众号“细胞与基因治疗领域”团队组建了专业的细胞与基因治疗行业交流群（涉及DNA药物、RNA药物和细胞治疗等方面），长按下方二维码，添加小编微信进群。由于申请人数较多，添加微信时请备注：院校/企事业单位名称—专业/职务—姓名。如果您是PI/ 教授/主管及以上职务，还请注明。

往期文章推荐：

声明：本文旨在知识共享，所有内容仅学术交流研究，不构成任何建议。