1、近期，苏州博腾生物制药有限公司宣布完成B轮融资，总额达5.2亿人民币。本轮融资由招商健康领投，招商资本、招商证券投资、复健资本、粤民投基金、国投泰康信托联合投资，原股东博腾股份、国投招商、惠每资本、华杉瑞联及时节创投持续加码。本轮融资将进一步推进博腾生物的全球化布局，加快商业化生产基地的建设及运营，加速端到端的基因与细胞治疗CDMO平台的完善（详见往期文章：博腾生物获5.2亿元B轮融资，加速基因与细胞治疗CDMO平台建设）。2、近期，云舟生物与Standup Therapeutics宣布建立战略合作关系，共同研发脊髓神经损伤瘫痪基因治疗药物。云舟生物将作为CRO和CDMO合作伙伴为StandupTherapeutics提供基因递送载体研发和GMP生产的一体化服务，以满足StandupTherapeutics的基因治疗药物从早期研究、临床前至商业化阶段的需求（详见公众号往期文章：云舟生物与Standup Therapeutics合作研发脊髓损伤瘫痪基因治疗药物）。3、浙江愈方生物科技有限公司（以下简称“愈方生物”）近期宣布完成数千万元天使轮融资，本轮融资由上海生物医药创新转化基金领投，金浦新潮基金跟投。愈方生物成立于2021年，是一家靶向端粒机制的基因治疗药物开发企业。基于团队过往在斯坦福的前沿研究，愈方生物搭建了国际领先的新一代端粒精准调控技术平台，专注于解决心力衰竭等未满足的临床需求（详见往期文章：靶向端粒基因疗法开发企业愈方生物完成数千万元天使轮融资，上海生物医药创新转化基金领投）。4、8月23日，中国证监会官网发布了关于同意苏州近岸蛋白质科技股份有限公司首次公开发行股票注册的批复,同意近岸蛋白科创板IPO注册，标志着国内mRNA原料酶第一股即将上市！（详见往期文章：mRNA原料酶行业第一股即将迎来科创板首发）
5、8月22日，罗氏旗下企业Chugai Pharmaceutical（中外制药）与细胞治疗企业Noile-Immune Biotech共同宣布，两家公司就Noile-Immune专有的PRIME CAR-T技术平台达成一项许可协议，旨在利用PRIME技术和Chugai的药物发现技术，为实体瘤患者提供CAR-T细胞疗法。
6、mRNA药物开发公司eTheRNA近期宣布获3900万欧元B轮融资，融资资金将用于扩大对mRNA技术平台的开发，并进一步推行与合作伙伴的业务战略合作，战略合作重点包括定制脂质纳米颗粒（cLNP）。
7、8月17日，广东瑞顺生物技术有限公司宣布完成5900万元人民币A+轮融资，此轮融资由粤财医药基金、百度风投等机构参与。资金将用于瑞顺生物现货通用型DNT细胞系列药物研发，加速推进RC1012注射液治疗复发难治急性髓系白血病（r/rAML）的验证性II期临床试验、RC1012注射液临床新适应症和CD19-CAR-DNT细胞产品IND申报、新产品管线的临床前研究；广东省中山生命科学园公司总部、上海研发中心和绍兴柯桥新制备中心等场所的建设以及研发团队的扩充等（详见往期文章：瑞顺生物完成5900万A+轮融资，加速推进现货通用型DNT细胞系列药物开发）。11、近期，深圳华大基因宣布向深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司（以下简称禾沐基因）增资3000万元，将持有禾沐基因的注册资本416.6667万元，占禾沐基因的股权比例为13.04%。禾沐基因是一家专注于基因治疗载体和基因改造技术研发和应用的生物医药企业。据悉，2022年1月公司完成了2000万元首轮融资。鉴于医药行业创新药研发具有前期投入大、研发周期长的特征及阶段特点，结合目前禾沐基因在研管线的临床进展以及产品管线的技术优势和市场潜力，交易各方协商确定，禾沐基因于本次增资前估值为2亿元（详见往期文章：华大基因支持细胞基因疗法，连续增资子公司，禾沐基因获3000万元增资，投前估值2亿元）。12、8月16日，默沙东宣布与Orna Therapeutics达成研发合作协议，共同发现和开发基于环形RNA的多个研发项目，包括传染病和肿瘤学领域的疫苗和疗法；根据协议条款，Orna将获得1.5亿美元前期付款和最高35亿美元的里程碑付款。13、8月17日，金斯瑞蓬勃生物宣布与星锐医药就mRNA项目中临床前CMC达成合作。金斯瑞蓬勃生物将为其mRNA项目中质粒相关的临床前CMC提供独家服务。14、2022年8月15日，专注于细胞治疗领域的创新生物技术公司毕诺济生物（Bennu Biotherapeutics）宣布完成逾亿人民币的天使+轮融资。本轮融资由渶策资本领投，生命园创投及智诚资本等知名基金共同参与完成。本轮筹集的资金将主要用于公司在全球范围内推进产品管线的临床前研究及临床开发（详见公众号往期文章：毕诺济生物完成逾亿人民币天使+轮融资，加速细胞治疗领域前沿技术研发及转化）。15、近期，深圳华大基因宣布向深圳市基因治疗企业禾沐基因生物技术有限责任公司（以下简称禾沐基因）增资3000万元，将持有禾沐基因的注册资本416.6667万元，占禾沐基因的股权比例为13.04%。据悉，2022年1月公司完成了2000万元首轮融资（详见公众号往期文章：华大基因支持细胞基因疗法，连续增资子公司，禾沐基因获3000万元增资，投前估值2亿元）。禾沐基因是一家专注于基因治疗载体和基因改造技术研发和应用的生物医药企业。16、8月8日，Sarepta Therapeutics宣布将执行与BroadInstitute关于MyoAAV平台的一项独家授权许可协议，将涉及在杜氏肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）和其他神经肌肉系统和心脏共计五个相关疾病上的应用。双方曾在2020年达成研究授权协议，本次的独家授权是建立在Sarepta内部的研究和生产团队对于Broad Institute先前发表的相关数据的内部验证的基础上的进一步扩大合作。根据协议内容，Sarepta将获得包括DMD在内共计5个神经肌肉系统和心脏疾病靶点的MyoAAV平台全球商业化授权许可。除了可以获得首付款外，Broad Institute团队将有资格在未来获得特权使用费和里程碑付款。17、8月10日，百时美施贵宝(BMS)宣布与GentiBio合作开发用于治疗炎症性肠病(IBD)的调节性T细胞(Treg)疗法。此项合作将结合BMS在细胞疗法与免疫学的能力以及GentiBio的专有调节性T细胞平台，以规模化生产稳定、具高度选择性并持久的调节性T细胞。根据协议，GentiBio将使用其模块化工程Treg平台和可扩展的制造工艺，生产针对多个目标的稳定和特定疾病的工程Treg。BMS将有权开发并推进其中三个项目进入临床试验，同时向GentiBio支付了一笔未披露金额的预付款。此外，GentiBio有资格获得高达19亿美元的开发和销售里程碑付款。19、8月3日，Poseida Therapeutics宣布与罗氏达成策略性合作与许可协议，将合作开发“现货型”同种异体CAR-T疗法，治疗多发性骨髓瘤、B细胞淋巴瘤与其他血液适应症。根据协议，Poseida会获得1.1亿美元的预付款以及最高达1.1亿美元的近期里程碑与其他款项。加上未来开发与商业化里程碑，Poseida总计可获得高达60亿美元的付款。而罗氏将会自Poseida获得专有权或选择权，对许多Poseida针对血液学肿瘤的同种异体CAR-T项目进行开发与商业化，这些项目包含正在进行临床1期试验，用于治疗多发性骨髓瘤的同种异体CAR-T疗法P-BCMA-ALLO1，以及预计在2023年获得IND许可，用于治疗B细胞淋巴瘤的同种异体双靶点CAR-T疗法P-CD19CD20-ALLO1（详见公众号往期文章：超60亿美元！罗氏入局通用型CAR-T疗法）。21、8月2日，杭州康万达医药科技有限公司宣布完成新一轮融资和战略伙伴引入。本轮由东恒实业集团、华方资本和蓝山投资共同参与，资金主要用于康万达新一代溶瘤病毒管线产品的临床研究和后续制导型病毒产品开发等技术发展工作。22、8月7日，益杰立科（上海）生物科技有限公司宣布完成天使轮和Pre-A轮融资，共募集逾亿元人民币的资金。本轮融资由晨兴创投，煕诚金睿，三一创新和泰煜资本共同参与完成，天使轮股东源来资本继续参与。本轮融资将用于公司自有的核心表观遗传编辑技术在非人灵长类动物的试验，扩大并提升团队能力，以及支持早期临床试验等方面（益杰立科完成天使轮和Pre-A轮逾亿元融资用于加速推进下一代基因疗法的开发）。23、8月1日，原启生物科技（上海）有限公司宣布完成总金额超过1.2亿美元的B轮融资，本轮融资由启明创投和泉创资本共同领投，上海科创基金、健壹资本、苏州基金、博荃资本及若干国际投资基金跟投，老股东建发新兴投资继续增持。本轮融资资金，将主要用于推进公司十余条经过充分概念验证（POC）的肿瘤细胞治疗产品管线的开发和商业化进程，继续完善公司自主创新技术平台的建设，以及未来商业化生产基地的规划与建设（详见公众号往期文章：超过1.2亿美元！原启生物完成B轮融资，启明创投、泉创资本共同领投）。24、8月3日，深圳市亦诺微医药科技有限公司与华润生物医药有限公司共同宣布签署合作协议，将于大中华区域（包括中国大陆、香港、台湾、澳门）排他性合作开发全球首创、用于治疗以神经胶质瘤为主的中枢神经系统（CNS）肿瘤的溶瘤病毒产品MVR-C5252。25、8月1日，Glycostem Therapeutics和Medac GmbH宣布，将联合商业化Glycostem的主打产品oNKord。根据合作条约，Medac GmbH将获得oNKord®在欧盟、英国及其他欧洲国家独家销售权，用于治疗急性髓性白血病（AML）和多发性骨髓瘤（MM）。MedacGmbH将会支付Glycostem一笔预付款用以生产oNKord，预付金的数额并未公开。当研发及销售额达到里程碑时，Glycostem也会收到后续款项。二、企业研发信息
1、近期，由基因递送领军企业云舟生物科技（广州）股份有限公司（简称“云舟生物”）协助生产的基于AAV载体的治疗先天性Menkes综合征的创新基因药物LTGT06已正式用于IIT（研究者申请发起的临床研究），成为全球首个用于治疗Menkes的候选基因药。该基因药由专注于基因药物开发的蓝图生物医药（广州）有限公司（简称“蓝图生物”）负责研发。云舟生物为该药物提供了基因递送方案的CRO（合同研发）服务和候选基因药的CDMO（合同生产）服务。该临床研究由昆明九二〇医院协助昆明霍普禾森医院开展，目的是尝试用基因药物治疗罕见病自救者徐伟年仅3岁的儿子（详见往期文章：云舟生物助力全球首个Menkes综合征基因药物开启临床研究，罕见病自救者徐伟3岁儿子为受试者）。
2、8月30日，至善唯新自主研发的基因治疗产品ZS801注射液临床试验申请获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）默示许可，可开展中国的临床研究（详见往期文章：至善唯新的血友病AAV基因疗法获批临床）。
3、8月30日，Sangamo Therapeutics发布其法布里病（Fabry disease）基因疗法isaralgagene civaparvovec（ST-920）于STAAR临床1/2期试验最新初步结果：截至2022年2月14日，五位治疗时间最长患者体内GLA基因编码的α-半乳糖苷酶A活性持续上升。公司预计在今年下半年会发布关于此试验更多的研究数据。
4、8月24日，BioMarin Pharmaceutical公司（BioMarin）宣布，欧盟委员会（EC）批准血友病A基因疗法ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec) 有条件上市，用于治疗无FVIII 因子抑制剂史且AAV5抗体阴性的严重血友病A成人患者（详见往期文章：重磅！BioMarin的血友病A基因疗法获批上市）。
5、近日，据中国国家药品监督管理局药品审评中心最新公示信息，上海隆耀生物科技有限公司（以下简称“隆耀生物”）自主研发的CD20 CAR-T产品“LY007细胞注射液”临床试验补充申请已经获得受理。值得一提的是，LY007细胞注射液是中国首个获得临床批件的CD20靶点的CAR-T产品（详见往期文章：隆耀生物CD20 CAR-T补充申请获受理）。
6、Sirnaomics宣布STP705在治疗皮肤基底细胞癌(BCC)的Ⅱ期临床试验中，接受180μg剂量给药的队列实现100%完全清除(CR)，表明该疗法具有良好的可行性。STP705是一种siRNA(小干扰核酸)疗法，是由两个siRNA寡核苷酸组成的TGF-β1/COX-2双靶点抑制剂（详见往期文章：圣诺医药STP705在治疗皮肤基底细胞癌Ⅱ期临床试验中实现100%完全清除）。
7、近日，生物科技公司Century Therapeutics宣布美国FDA已批准公司CAR-iNK细胞疗法CNTY-101的IND申请，用于复发/难治性B细胞恶性肿瘤的治疗。Century先导候选药物CNTY-101是一种同种异体、iPSC衍生的CAR-iNK细胞疗法，被改造为表达CD19 CAR、可溶性IL-15、EGFR安全开关（详见往期文章：iPSC衍生的同种异体CAR-iNK获批临床）。
8、近期，Asklepios BioPharma (AskBio) 公司已获得法国监管机构的批准为亨廷顿病的基因治疗（BV-101基因疗法）开展临床试验。I/II 期研究将于今年年底前开始， BV-101基因疗法使用腺相关病毒 (AAV) 载体直接递送目的基因至亨廷顿病患者的大脑内，通过过表达CYP46A1达到治疗疾病的目的（详见往期文章：拜耳子公司被批准开展亨廷顿基因治疗临床试验）。
9、近期，据中国国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）公示，北京循生生物医学研究有限公司（简称“循生医学”）“肿瘤浸润T淋巴细胞”临床试验的申请已受理（受理号：CXSL2200399）（详见往期文章：国内第三家TIL疗法IND获得受理）。
10、8月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，复星凯特申报的阿基仑赛注射液获得一项临床试验默示许可，拟开发用于成人大B细胞淋巴瘤患者的二线治疗。阿基仑赛是一款靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，此前已在中国获批用于大B细胞淋巴瘤成人患者的三线治疗（详见往期文章：复星凯特CAR-T产品新适应症临床申请获批）。
11、8月25日，从中南大学湘雅医院传来消息：“利用人胚胎干细胞诱导分化的肝细胞治疗急性/慢加急性肝衰竭的安全性临床研究”项目治疗的首位患者，目前生存状况良好，细胞治疗被证明安全有效。这也是全世界第一例得到人胚胎干细胞来源肝细胞治疗的肝衰竭病人（详见往期文章：全球首例！人胚胎干细胞来源肝细胞成功治疗肝衰竭）。
12、8月24日，艾美疫苗官网发布消息称，公司自主研发的mRNA新冠疫苗（LVRNA009）Ⅱ期临床数据日前揭晓（详见往期文章：艾美疫苗公布mRNA新冠疫苗Ⅱ期临床数据）。
13、近期，石药集团宣布其新型冠状病毒 mRNA 疫苗 SYS6006 已完成一项序贯加强免疫的临床研究，其安全性和免疫原性均达到预期（详见往期文章：石药集团公布新冠mRNA疫苗最新临床数据（附 6 项临床试验一览））。
14、近期，细胞疗法初创公司Verismo Therapeutics宣布已向FDA提交了新型CAR-T疗法SynKIR-110用于治疗表达间皮素的卵巢癌、间皮瘤和胆管癌的IND申请。SynKIR-110是一款基于KIR-CAR平台技术的新型CAR-T疗法，称为KIR-CAR疗法，适应症为多种实体瘤。
15、8月25日，Iovance Biotherapeutics宣布启动递交TIL疗法lifileucel的滚动上市申请，用于治疗PD-1/PD-L1治疗后进展的晚期黑色素瘤，预计年底完成上市申请。如果顺利获批，lifileucel将成为首款TIL疗法。
16、近期，据CDE官网最新公示，福州拓新天成生物科技有限公司申报的TX103嵌合抗原受体T细胞注射液获得临床试验默示许可，拟开发用于：TX103阳性、既往经标准治疗失败或发生不可耐受毒性、经病理确诊的晚期实体瘤患者。拓新天成由世界知名免疫学家、肿瘤学家陈列平教授和细胞免疫学专家黄纲雄教授于2017年4月联合创立，此次也是拓新天成首款细胞治疗产品获批临床（详见往期文章：拓新天成实体瘤CAR-T产品获批临床）。
17、8月23日，据CDE官网显示，上海信致医药科技有限公司申报的血友病B基因治疗药物“BBM-H901注射液”，纳入突破性治疗品种名单，拟定适应症为预防血友病B（先天性FⅨ缺乏症）的成年男性患者出血（详见往期文章：信念医药AAV基因疗法BBM-H901被纳入突破性治疗）。
18、8月23日，Verve Therapeutics宣布，临床前实验研究支持将公司的第二款候选基因疗法VERVE-201推入临床开发阶段。VERVE-201是一款单碱基编辑基因疗法，通过对肝脏中胆固醇和甘油三酯代谢的关键调节因子ANGPTL3基因进行基因编辑，永久性关闭ANGPTL3的表达，以达到降脂目的。
22、8月18日，Sirnaomics（圣诺医药）宣布，公司的核心产品小干扰核酸（siRNA）候选药物STP705用于面部原位鳞状细胞皮肤癌（isSCC）的I/II期临床试验已完成首例受试者系统给药。23、8月17日，蓝鸟生物公司宣布其基于LentiGlobin的慢病毒基因疗法Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）获FDA批准上市，用于治疗需要接受常规血红细胞输注的β地中海贫血患者。Zynteglo是一种一次性基因治疗产品，单剂量给药。每剂Zynteglo都是使用患者自己的细胞（骨髓干细胞）进行的定制治疗，这些细胞经过基因修饰以产生功能性β-珠蛋白（一种血红蛋白成分）。这些造血干细胞在输注回患者体内后，会源源不断地生成具有正常功能的血红细胞，极大减少患者对输血的需求。在理想情况下，患者甚至不需要进行输血治疗。在接受Zynteglo的41名患者中，89%实现了输血独立性。Zynteglo定价为280万美元（详见往期文章：蓝鸟生物地贫基因疗法获FDA批准上市）。24、8月16日，信念医药全资子公司信致医药基因治疗药物BBM-H901注射液获CDE拟突破性疗法，用于预防血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）的成年男性患者出血（详见往期文章：信念医药AAV基因治疗新药获FDA孤儿药认定）。25、8月15日，上海优卡迪生物医药科技有限公司的U16CAR-T注射液临床申请获CDE受理。26、8月17日，SQZ Biotechnologies的SQZ-AAC-HPV临床申请获CDE批准，这是一款红细胞载体肿瘤疫苗，用于治疗人乳头瘤病毒(HPV)16阳性（+）且人类白细胞抗原(HLA)-A*02阳性（+）的晚期局部复发性或转移性实体瘤，包括子宫颈癌，肛门癌，头颈癌等。27、8月19日，合源生物的赫基仑赛注射液临床申请获CDE批准，用于治疗儿童和青少年复发或难治性急性B细胞型淋巴细胞白血病。28、8月19日，驯鹿生物的伊基仑赛注射液临床申请获CDE批准，用于治疗AQP4-IgG阳性的视神经脊髓炎谱系疾病。29、8月19日，斯丹赛宣布在美国首个受试者已入组其GCC19CART治疗复发/难治性转移性结直肠癌(R/RmCRC)的I期试验，该患者已完成单采，并已顺利完成细胞的生产。开放标签、单臂、多中心的I期剂量递增临床试验，目的在于评估GCC19CART在美国R/RmCRC患者中的安全性、耐受性和有效性。GCC19CART是一款基于斯丹赛生物自主研发的CoupledCAR平台技术的CAR-T细胞疗法，通过靶向抗原鸟苷酸环化酶2C（guanylate cyclase 2C ，GCC或GUCY2C）以治疗R/RmCRC。31、8月15日，瑞风生物自主研发的β-地中海贫血RM-001体外基因编辑药物新药临床试验（IND）申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理（受理号：CXSL2200378）。RM-001是中国首个HBG新型靶点的基因编辑产品，用于治疗β-地中海贫血（详见公众号往期文章：国内首个新靶点地贫基因编辑创新药物IND申请获CDE受理）。32、8月16日，据国家药监局药品审查中心（CDE）官网显示，上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）”BRL-101自体造血干祖细胞注射液“获得临床默示许可（受理号：CXSL2200236）（详见公众号往期文章：邦耀生物地贫基因疗法IND获批临床）。34、8月9日，中国国家药品监督管理局药品评审中心（NMPA）公示，四川康德赛医疗科技有限公司（以下简称“康德赛”）自主研发用于治疗晚期卵巢癌的个体化树突状细胞（以下简称“DC”）CUD002注射液临床试验的申请已受理（受理号：CXSL2200371国）。该产品为中国首款基于患者肿瘤新生抗原的mRNA编辑DC肿瘤疫苗。康德赛通过5年耕耘，建立了实体肿瘤的细胞免疫治疗平台CUNDE®。CUD002是该平台中第一个即将进入临床试验阶段的细胞产品，有望开拓国内实体肿瘤的细胞免疫治疗新疆域（破茧成蝶：康德赛mRNA编辑DC个性化肿瘤疫苗IND正式受理）。35、8月10日，上海天泽云泰生物医药有限公司的VGR-R01临床申请获CDE受理。VGR-R01（rAAV2/8-CYP4V2）是天泽云泰自主研发的针对CYP4V2基因突变导致的结晶样视网膜变性（BCD）患者的AAV基因治疗产品（详见公众号往期文章：BCD基因治疗里程碑：天泽云泰VGR-R01 IND申请获受理）。36、8月10日，Cure Rare Disease（CRD）宣布，其首个CRISPR疗法CRD-TMH-001获得FDA批准的临床申请，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）蛋白基因上的肌肉启动子和外显子1突变，预计第一位患者将在马萨诸塞大学医学院接受给药。38、8月10日，北京贝来生物科技有限公司的人脐带间充质干细胞注射液临床申请获CDE受理。39、8月11日，GraphiteBio宣布首位镰状细胞症（SCD）患者已经使用其基因疗法GPH101，现在被称为nulabeglogene autogedtemcel（nula-cel）。Nula-cel是一种研究性基因编辑疗法，旨在直接纠正导致SCD的基因突变并最终治愈疾病。公司预计在2023年年中报告CEDAR试验的初始概念验证数据。FDA曾授予nula-cel“快速通道”和“孤儿药”(Orphan Drug)称号用于治疗SCD。42、8月15日，复诺健自主研发的基于转录与翻译双重调控（TTDR）骨架构建的新型溶瘤病毒产品VG201，在浙江大学医学院附属第一医院顺利启动临床。2022年8月23日，VG201顺利在中国完成了全球首次给药，目前患者情况良好。43、近期，据中国国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）公示，上海优卡迪生物医药科技有限公司（以下简称“优卡迪”）“U16注射液”临床试验的申请已受理（受理号：CXSL2200375）。根据优卡迪官网所披露的管线展示，U16是一款针对非霍奇金淋巴瘤的CAR-T产品，而相关靶点并未透露。44、8月4日，上海邦耀生物科技有限公司宣布，邦耀生物和中南大学湘雅医院合作的世界首例CRISPR基因编辑治疗β0/β0型重度地贫的患儿目前脱离输血依赖已超过2年，开启了正常生活和学习，同时该项临床试验成果今日发表在国际顶级医学学术期刊NatureMedicine（影响因子：87.241）。截至文章投稿时，两名患儿的胎儿血红蛋白分别从基线时的2.55g/L、1.75g/L分别上升至最近一次访视的149g/L和139g/L，总血红蛋白含量也分别达到了152g/L和140g/L，且在治疗后都实现了脱离输血依赖超过16个月。在整个治疗过程中，清髓预处理相关毒性较轻，未发生严重的感染，并分别于移植后52天和40天出院。两名患者的红细胞数量和总体血红蛋白水平在第45天左右开始稳定增加，在第75天左右达到健康水平。截至日前，两例受试者脱离输血依赖均已超过24个月（详见公众号往期文章：Nature Medicine重磅|邦耀生物地贫基因疗法BRL-101使患者脱离输血依赖超2年，公布详细临床数据）。45、8月3日，Alnylam宣布siRNA疗法Patisiran治疗ATTR三期临床APOLLO-B获得积极数据。此次公开数据的Patisiran三期临床，针对的患者覆盖了wild-type的ATTR患者，这部分患者的人数为遗传性ATTR患者的5倍左右。APOLLO-B入组360例ATTR患者，覆盖了遗传性和野生型的ATTR患者。研究达到的主要终点，p值为0.0162（详见公众号往期文章：siRNA疗法取得突破，Alnylam股价大涨48%）。46、8月1日，武田制药宣布放弃与TurnstoneBiologics公司联合开发的TAK-605管线，这是一种溶瘤病毒疗法。武田曾于2019年与TurnstoneBiologics签署总价值超过10亿美元的合作协议（详见公众号往期文章：武田管线调整，归还价值超10亿美元的基因治疗产品）。47、8月2日，北京合生基因科技有限公司宣布，公司第一款用于治疗晚期肝癌的溶瘤病毒产品SynOV1.1腺病毒注射液，完成了中国一期临床研究的首例受试者给药。SynOV1.1是合生基因基于“基因线路调控溶腺病毒平台（SynOV）”开发的第一款产品。SynOV1.1利用由甲胎蛋白（AFP）启动子和微小RNA（microRNA）组成的合成基因线路，控制溶瘤腺病毒在AFP阳性的肿瘤细胞中特异性复制、溶解肿瘤。与既往溶瘤病毒产品相比，SynOV1.1复制由人工基因线路调控，靶向性更强，药物安全窗口更大，治疗效果得到显著提高（详见公众号往期文章：合生基因首款基因治疗产品完成国内I期临床首例患者给药）。48、河北森朗生物科技有限公司（以下简称“森朗生物”）申办的Senl_B19自体T细胞注射液产品针对复发难治性CD19阳性B细胞急性淋巴细胞白血病的I期临床研究由项目PI北京大学人民医院黄晓军教授领衔，血液科和儿科多位专家共同参与，在北京大学人民医院正式启动！（详见公众号往期文章：森朗生物自体T细胞注射液产品I期临床研究在北京大学人民医院正式启动）。49、中国临床试验注册中心官网显示：一项评价视蛋白（Opsin）基因治疗晚期视网膜色素变性患者的安全性、耐受性及初步疗效的研究者发起的临床试验，注册时间为2022年7月27日（注册号：ChiCTR2200062174，注册状态为：预注册）。研究实施负责（组长）单位：苏州大学附属第一医院。其经费或物资来源：苏州星明优健生物技术有限公司。此研究主要目的：在晚期视网膜色素变性患者中，评估基因治疗药物（UGX-06）通过单次玻璃体腔注射（IVT）的安全性和耐受性。次要目的：评估基因治疗药物（UGX-06）治疗晚期视网膜色素变性患者的初步疗效。探索性目的：探索晚期视网膜色素变性患者基因治疗前后其他安全性指标或疗效指标可能的变化；探索晚期视网膜色素变性患者治疗前后血液腺病毒载体的安全性；探索晚期视网膜色素变性患者基因型与预后的关系（详见公众号往期文章：国内视蛋白基因治疗晚期视网膜色素变性临床试验启动）。50、8月1日，FDA暂停Beam Therapeutics的CAR-T疗法BEAM-201的新药申请，目前FDA并没有指明临床试验暂停的原因。Beam-201是一种靶向CD7的同种异体CAR-T疗法，用于治疗复发/难治性急性淋巴细胞白血病（详见公众号往期文章：FDA暂停Beam公司基于碱基编辑的癌症疗法临床实验）。51、8月3日，苏州吉美瑞生医学科技有限公司的REGEND006肺前体细胞（非干细胞）制剂临床申请获CDE受理。52、8月3日，REGENXBIO宣布其将于2024年，通过加速审批路径向FDA提交AAV基因治疗药物RGX121的生物制品许可申请，用于治疗黏多糖贮积症II型（MucopolysaccharidosisType II，MPSII）。RGX-121是一款采用NAVAAV9载体的基因治疗药物，将功能型IDS基因通过脑定位注射的形式递送至中枢神经系统，使得CNS系统中的细胞可以越过血脑屏障永久分泌I2S，进而降低GAG浓度，从而实现长期交叉矫正。RGX-121曾先后获得来自FDA的孤儿药认定，罕见儿科疾病认定和快速审评通道认定。RGX-121目前正在两项多中心开放式的临床I/II/III期试验中进行评估，分别在5岁以内和5岁以上的患者群体中进行。53、8月1日，Cellectis宣布美国FDA已批准公司通用型靶向CD20和CD22双靶点CAR-T细胞治疗的IND申请，以启动UCART20x22的1/2a期临床试验，用于复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（r/ r NHL ）患者。54、8月4日，Calidi Biotherapeutics宣布，其合作机构CityofHope已获得美国食品和药物管理局（FDA）的IND授权，即将进行1期临床试验。该试验将使用Calidi许可的溶瘤病毒治疗平台NSC-CRAd-S-pk7（NeuroNova），它包含具有肿瘤趋向性的神经干细胞，选择性地将溶瘤病毒递送到复发性高级别脑胶质瘤患者的肿瘤部位（Calidi的NNV-2计划）。NeuroNova是一种同种异体的“现成”疗法，由异体神经干细胞（NSC）系组成，其中装载有工程溶瘤腺病毒，可以穿过血脑屏障以杀伤癌细胞。在手术切除肿瘤后，将NeuroNova注射到切除腔壁中，进而导致病毒感染并破坏残存的的肿瘤细胞。Calidi持有涵盖NeuroNova技术的全球独家专利许可协议。55、8月4日，Gamida Cell公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已受理其异体干细胞移植疗法Nicord（Omidubicel）的生物制品许可申请（BLA），同时授予其优先审评资格，并已将PDUFA（《处方药使用者付费法案》）日期定为2023年1月30日。如果顺利获批，Omidubicel将成为首款异体干细胞移植疗法。此次Omidubicel的BLA申请基于其关键3期研究的统计显着结果的支持，该研究结果发表在美国血液学学会的官方杂志Blood上。该研究达到了主要终点（p<0.001）。在意向治疗分析中，接受omidubicel的患者中性粒细胞植入的中位时间为12天（95%CI：10-15天），而对照组为22天（95%CI：19-25天）。
1、8月25日，加州大学旧金山分校研究团队的一项研究成果以题目“High-yield genome engineering in primary cells using a hybrid ssDNA repair template and small-molecule cocktails.”发表于《自然》杂志的子刊《自然-生物技术》上，该研究发现了一种低毒性、高效、并且无需借助病毒的CAR-T细胞制造方法，科研人员开发了一种新型基因编辑方法，该方法以单链DNA（ssDNA）作为同源定向修复模板，其中包含了毒性较低的Cas9目标序列。相对于dsDNA的Cas9目标序列，其敲入效率和产量平均提高了约2-3倍（详见往期文章：升级版基因编辑系统，效率翻倍，助力CAR-T疗法的高效制造）。2、8月24日，伦敦大学学院眼科研究所副教授 Tessa Dekker 团队在神经学领域顶刊 Brain 上发表了一项针对色盲的基因治疗研究（A demonstration of cone function plasticity after gene therapy in achromatopsia ），该研究首次调查了基因治疗对色盲儿童视锥细胞功能的影响，并证实该疗法有效激活视网膜和大脑之间此前处于休眠状态的信号通路，恢复了部分出生时完全色盲儿童的视锥细胞功能（doi: 10.1093/brain/awac226）。3、8月26日，国际学术期刊《科学》（Science）在线发表了中国科学院动物研究所、北京干细胞与再生医学研究院研究员李伟与周琪团队合作完成的研究论文（A sustainable mouse karyotype created by programmed chromosome fusion）。该研究在全球首次实现了哺乳动物完整染色体的可编程连接，并创建出具有全新核型（染色体组型）的小鼠（详见往期文章：中科院最新研究开辟哺乳动物染色体编辑新领域）。4、8月15日，美国塔夫茨大学许巧兵教授在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上在线发表了题为：Lipid nanoparticle-mediated lymph node-targeting delivery of mRNA cancer vaccine elicits robust CD8+ T cell response 的研究论文。该研究开发了一种可高效且特异性靶向淋巴系统的脂质纳米颗粒（LNP），并基于此设计了一种强大且精确的mRNA肿瘤疫苗，从而产生比其他癌症疫苗更有效的反应，能够安全高效地清除小鼠肿瘤，且防止复发。这一新的疫苗递送机制不仅可以成为癌症疫苗的通用平台，还可以成为针对病毒和其他病原体的更有效疫苗的通用平台（详见往期文章：徐巧兵团队开发出淋巴结靶向的LNP-mRNA癌症疫苗）。5、8月11日，辉大基因首席科学顾问杨辉研究员带领的课题在《Nature Biotechnology》发表题为“High-fidelity Cas13 variants for targeted RNA degradation with minimal collateral effects”的文章。该研究综合利用蛋白质改造工程、流式细胞术、体外切割实验、全转录组测序、转基因小鼠、在体基因治疗安全性验证等技术手段，对Cas13（包括Cas13d和Cas13X）进行蛋白工程化改造、筛选及验证，开发出了具有高效编辑活性但极低旁切活性的高保真Cas13蛋白变体，对基于RNA编辑的基础科学研究、基因治疗策略研发以及后续的临床转化具有重要意义（详见公众号往期文章：基因编辑新突破：脑智卓越中心开发出特异性更高、安全性更好的高保真版Cas13系统）。6、近期，来自salk研究所和谢菲尔德大学的科学家在Molecular Therapy – Methods & Clinical Development上发表了一项研究成果[2]，其对遗传性耳聋在体基因治疗方面表现出了广阔的应用前景。Salk研究所的助理研究教授兼Waitt高级生物光子学中心主任——Uri Manor提到，他生来就患有严重的听力损失，觉得能够为人们恢复听力将是一份美妙的礼物。他此前的研究发现，Eps8是一种肌动蛋白调节蛋白，具有肌动蛋白捆绑和加帽活性；在耳蜗毛细胞中，Eps8与MYO15A、WHIRLIN、GPSM2和GNAI3形成的蛋白复合物主要存在于最长静纤毛的尖端，其与MYO15A一起将BAIAP2L2定位在较短的静纤毛尖端，是维持毛束所必需的功能。因此，Eps8可通过调节毛细胞立体纤毛的长度，对行使正常听力功能至关重要；而Eps8缺失或突变会导致立体纤毛较短，使其不能正常将声音转为大脑感知电信号，进而导致耳聋。同时，合作者、谢菲尔德大学教授Walter Marcotti发现，Eps8缺失情况下，毛细胞也不能正常发育（详见公众号往期文章：基因治疗，彻底“唤醒”耳朵）。1、8月30日，阿斯利康宣布，任命刘明为阿斯利康中国副总裁，肿瘤事业部肺癌治疗及肿瘤免疫治疗相关领域事业部负责人，并加入中国管理团队，直接向阿斯利康肿瘤事业部总经理陈康伟汇报，8月30日起生效。2、近日，香雪生命科学技术（广东）有限公司（以下简称“香雪生命科学”）宣布任命黄英杰博士担任公司首席医学官，黄博士将统筹公司TCR-T项目的全球临床开发事务，全面负责临床发展的战略制定和实施，同时参与公司整体业务和发展战略的规划和实施（详见往期文章：黄英杰博士加入香雪生命科学担任首席医学官）。3、近期，药明巨诺称，截至2022年8月15日，药明巨诺已开展9项针对血液及实体肿瘤的临床研究，其细胞免疫治疗药物已成功完成260位中国患者的回输治疗（包含临床研究及商业化阶段），为这些患者及其家庭带来了治愈的希望（详见往期文章：药明巨诺细胞免疫治疗药物已成功惠及260位中国患者）。4、8月22日上午，广州市委常委、黄埔区委书记，广州开发区党工委书记、管委会主任陈勇，区领导董彦君、徐丹、区科技局局长陈伟权、区工信局副局长雷敏等领导一行，莅临广州派真生物技术有限公司（以下简称“派真生物”），就公司的经营情况、产业带动情况展开调研。派真生物创始人兼首席科学家李华鹏博士、总经理张超、生产总监梁佳许陪同调研（详见往期文章：广州市委常委、黄埔区区委书记陈勇一行莅临派真生物调研指导）。5、北海康成制药有限公司于8月24日发布了截至2022年6月30日的财务情况和公司动态，计划在 2022 年下半年展示更多针对SMA的基因治疗数据（详见往期文章：北海康成计划在 2022 年下半年展示更多针对SMA的基因治疗数据，发布2022年中期业绩公告）。
6、当地时间8月26日，美国疫苗公司莫德纳（Moderna，MRNA）通过官网发布消息称，当天在美国和德国的地方法院对美国辉瑞和德国百欧恩泰（BioNTech）两家公司提起专利侵权诉讼（详见往期文章：mRNA疫苗两巨头对簿公堂，Moderna起诉辉瑞和BioNTech侵犯专利，复必泰会不会受影响？；辉瑞和百欧恩泰反击莫德纳的起诉，表示对新冠疫苗知识产权有信心）。
7、近期，长期致力于弥漫性大B细胞淋巴瘤治疗和研究的上海交大医学院附属瑞金医院血液科许彭鹏教授，在确认全国首个接受商业化CAR-T药品回输治疗并在一年后疗效评估仍为完全缓解的患者信息后，对该细胞治疗产品——阿基仑赛注射液（奕凯达）治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤的疗效表示高度肯定（详见往期文章：CAR-T细胞治疗的淋巴瘤患者怎样了？一年后，瑞金医院已有16名患者获得完全缓解）。