邦耀生物地贫基因疗法IND获批临床

2022年8月16日，据国家药监局药品审查中心（CDE）官网显示，上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）”BRL-101自体造血干祖细胞注射液“获得临床默示许可（受理号：CXSL2200236）。

这是我国第二款获批进入临床的β-地中海贫血（地贫）基因疗法。

根据邦耀生物官网资料披露，BRL-101是基于邦耀生物自主研发的ModiHSC®造血干细胞平台开发的造血干细胞基因疗法。

ModiHSC®造血干细胞平台是利用CRISPR相关编辑系统，慢病毒载体等技术对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗血液系统疾病的目的。

2022年8月4日，邦耀生物宣布，邦耀生物和中南大学湘雅医院合作的世界首例CRISPR基因编辑治疗β0/β0型重度地贫的患儿目前脱离输血依赖已超过2年，开启了正常生活和学习，同时该项临床试验成果今日发表在国际顶级医学学术期刊Nature Medicine（影响因子：87.241）。

出院2周年的希希（化名，图右）和望望（化名，图左）与主诊大夫付斌副主任医师合影

作为首个发表于顶级学术期刊的基于CRISPR基因编辑治疗β0/β0型重度地贫的临床研究，文章公布了详细的临床数据，更为全面地解读了BRL-101治疗患者的疗效和安全性特征（详见文章链接：Nature Medicine重磅|邦耀生物地贫基因疗法BRL-101使患者脱离输血依赖超2年，公布详细临床数据）。

参考资料：

1.CDE官网

2.邦耀生物官网

3.微信公众号“细胞与基因治疗领域”

4.医麦客news

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