8月23日，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，上海信致医药科技有限公司申报的“BBM-H901注射液”，纳入突破性治疗品种名单，拟定适应症为预防血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）的成年男性患者出血。
BBM-H901注射液是由信念医药（Belief BioMed, BBM）全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发和生产的AAV基因治疗在研药物，被开发用于治疗血友病B。信念医药由著名基因治疗行业领军人物肖啸教授于2016年9月创立。BBM-H901通过静脉给药将人凝血因子IX（Factor IX, FIX）基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。BBM-H901的设计采用了拥有完全自主知识产权的肝靶向性血清型和高效基因表达盒，运用公司自主开发的无血清悬浮培养和层析工艺进行符合GMP要求的药物生产。根据信念医药于今年5月发表在The Lancet Hematology上的早期临床试验结果显示，BBM-H901在输注1年后是安全的。载体衍生的FIX:C 浓度足够高，可以预防出血时间，并最大程度地减少小群B型血友病患者对代替治疗的需求。值得一提的是，BBM-H901是国内最早开展临床试验的AAV基因治疗药物之一，从2019年开始研究者发起临床研究（IIT，NCT04135300），目前正处于注册临床试验阶段。同时也是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病AAV基因治疗药物，于2021年8月，BBM-H901获得国家药监局的临床默示许可。BBM-H901是国内第三款被正式纳入突破性治疗品种名单的AAV基因治疗药物，此前仅有诺华的SMA基因治疗OAV101注射液，和纽福斯的NR082。近年来，AAV基因治疗在中国发展迅速，已经有多家企业向国家药监局（NMPA）提交临床试验申请，包括了10款在研产品，其中有5项IND申请已经获得批准。标志着国内AAV基因治疗进入高速发展时期。
表格. 中国申报临床的AAV基因治疗汇总
随着中国基因治疗的发展，已经进入了一个新的阶段。越来越多的产品推进临床阶段，意味着将会有更多的患者有望受益于AAV基因治疗。我们也希望更多更好的产品推进临床，乃至上市，造福更多患者。1.信念医药《信念医药AAV基因治疗药物获国家药监局突破性治疗药物资格 | Bilingual》为了让大家可以更好地相互学习交流，微信公众号“基因治疗前研社”建立了微信交流群，有兴趣的朋友可以扫描下方二维码加小编微信，由于申请人数较多，添加微信时请备注：单位名称—专业/职务—姓名。
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