细胞基因治疗行业每周要闻概览（~2022.9.5）

一、每周重点信息：

1、邦耀生物发布其CAR-T成果，CR达到87.5%，ORR为100%。

2、金斯瑞发布半年报，细胞治疗业务表现强劲。

二、投融资与合作：

1、9月2日，星奕昂（上海）生物科技有限公司宣布完成A-1轮五千万美元的融资。本轮融资由辰德资本（CD Capital）领投，雅惠投资和宽愉资本跟投，现有股东礼来亚洲基金，夏尔巴资本和IDG资本继续追加投资，歌路资本担任独家财务顾问。所融资金将用于加快推进iPSC衍生的通用现货型细胞治疗产品CAR-NK的临床前验证、临床开发及团队招聘（全文链接：星奕昂生物完成5000万美元A-1轮融资）。

2、9月2日，布林凯斯生物技术有限公司宣布完成数千万元人民币天使轮融资。本轮融资由中科天使基金领投，蓝马资本跟投，深圳光明脑科学技术产业创新中心提供专业孵化支持。本轮融资主要用于加速病毒载体工具研发及开展基因治疗CRO/CDMO业务（全文链接：布林凯斯完成数千万元天使轮融资，服务细胞基因治疗和溶瘤病毒等领域）。

3、9月2日，位于张江科学城上海国际医学园区的奥浦迈正式登陆科创板。奥浦迈成立于2013年，是一家专门从事细胞培养产品与服务的高新技术企业，其基于动物细胞培养理念和无血清/化学成分限定的培养基工艺开发经验，开发了多种经客户确认能够替代进口品牌的培养基产品，主要包括CHO细胞培养基和293细胞培养基产品，并已实现商业化销售，广泛应用于蛋白/抗体生产、疫苗生产、细胞治疗和基因治疗等生物制品生产领域（全文链接：奥浦迈科创板上市，市值超百亿元）。

4、9月2日，杭州美赛生物医药科技有限公司宣布完成数千万元的新一轮融资。本轮融资由聚明创投独家领投，老股东凯风创投持续投资，所募集的资金将主要用于现有新靶点和新产品管线的研发、产品注册和临床申报。（全文链接：国内首家聚焦巨噬细胞创新药企美赛生物再次完成数千万融资）

5、8月29日，韩国免疫细胞治疗企业GICELL宣布与HK inno.N开展同种异体CAR-NK候选药物的研发合作。两家公司计划利用GICELL卓越的研究能力和HK inno.N 在抗癌疗法开发和商业化方面的丰富经验，推进多款CAR-NK疗法的开发，目标是到2024年启动CAR-NK细胞治疗产品的临床阶段。

GICELL拥有T.O.P.NK®Cell（Tumor-targeting Optimally Primed (T.O.P.) NK Cell，具有纯度高，安全性好等特点）以及NanoNK® Cell（Nanoparticle-armed(Nano) NK Cells，可携带小分子化药具有靶向肿瘤给药的特点）细胞技术。

三、企业研发信息：

1、8月31日，成都弘基生物科技有限公司的KH631眼用注射液临床申请获CDE受理，这是一款AAV基因疗法（全文链接：康弘药业AAV基因疗法KH631 5项IND获受理）。

2、9月1日，四川至善唯新生物科技有限公司的ZS801注射液临床申请获CDE批准，用于18岁及以上男性重度、中重度B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏症，凝血因子IX＜2%）患者出血的控制和预防。这是一款AAV基因疗法（全文链接：至善唯新的血友病AAV基因疗法获批临床）。

3、9月2日，Immusoft公司宣布FDA批准其在研细胞药物ISP-001的IND申请，以开启针对I型粘多糖贮积症（MPS I）的1期临床研究。ISP-001是首个获得IND批准的工程化B细胞疗法，基于Immusoft公司的ISP™平台开发。ISP-001首先需要收集患者的B细胞，对其进行非病毒基因编辑工程，然后培养扩增B细胞数量并使其分化成浆细胞，回输到患者体内，从而能够产生大量的治疗性蛋白。

4、9月2日，科济药业宣布公司位于美国北卡罗来纳州的三角研究园（RTP）区域符合现行药品生产质量管理规范（CGMP）的生产工厂已经开始自体CAR-T细胞产品的GMP生产，并成功放行首批用于临床试验的GMP批次。RTPGMP生产工厂，总建筑面积约为3300平方米，将为科济药业提供每年为700名患者生产自体CAR-T细胞产品的额外产能，用于支援在北美和欧洲的临床研究和早期商业化（全文链接：科济药业美国CGMP生产工厂完成首例CAR-T产品的临床批次生产）。

5、9月2日，香雪生命科学技术有限公司与北京肿瘤医院召开了细胞治疗产品TAEST16001治疗肿瘤抗原NY-ESO-1表达阳性、基因型为HLA-A*02:01的晚期软组织肉瘤的多中心、开放、单臂、II期临床研究项目启动会。本次启动的研究中心为北京肿瘤医院，由该中心骨与软组织肿瘤科主任樊征夫教授担任PI，申办方是香雪生命科学技术有限公司，共同参与的CRO公司是昆翎企业管理（上海）有限公司。北京肿瘤医院与中山大学肿瘤防治中心作为TAEST16001产品II期临床研究的联合牵头单位（全文链接：第二家中心启动！中国首个TCR-T细胞治疗产品II期临床研究快速推进中）。

6、9月2日，北京锦蓝基因科技有限公司的GC304腺相关病毒注射液临床申请获CDE受理，这是一款AAV基因疗法。

7、8月31日，杭州易文赛生物技术有限公司的人脐带间充质干细胞注射液临床申请获CDE批准。

8、8月31日，京东方再生医学科技有限公司的人脐带间充质干细胞膜片临床申请获CDE受理。

9、8月29日，Alnylam Pharmaceuticals公布了cemdisiran（ALN-CC5）的2期研究的积极结果。与服用安慰剂的患者相比，使用cemdisiran治疗导致24小时尿蛋白与肌酐比的临床意义降低的患者比例更高，蛋白尿减少，且通常具有良好的耐受性。该2期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估cemdisiran对成人免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者的疗效和安全性。该研究分3个阶段进行，第一阶段为14周的适应期，在此阶段测量患者的血压、肾功能、血尿与蛋白尿值，维持标准治疗不变。第二阶段32周的治疗期，在标准治疗的基础上，患者会每4周接受一次600mg的cemdisiran或安慰剂注射。第三阶段为52周的开放标签拓展（OLE）期，进一步评估cemdisiran的长期安全性与临床活性，在此阶段所有患者会接受cemdisiran与标准治疗的组合治疗。研究的主要终点是第32周时，24小时尿蛋白肌酐比值（UPCR）与基线相比变化的百分比。次要终点包括蛋白尿、血尿的变化、部分临床缓解的患者百分比和不良事件的发生频率。

数据显示，cemdisiran组患者的24小时尿液总蛋白水平下降了36%（90%CI：-6-62）。与安慰剂组相比，cemdisiran组患者24小时UPCR值减少50%以上的患者比率分别为32%；最早可在第8周时在患者中观察到初步疗效。在32周时，cemdisiran组的点时间UPCR（spot UPCR）自基线下降了46%。在安全性上，没有患者因不良反应终止治疗，没有发生与药物相关的严重或重度不良反应。

10、8月29日，ONK Therapeutics公布其完全人源化、靶向CD38 CAR-NK细胞疗法ONKT102的第一个活体试验数据。结果显示ONKT102在体外与体内都对表达CD38的多发性骨髓瘤（MM）展现强大的抗肿瘤能力。

实验结果显示，与溶剂对照组以及同样来自脐带血但未进行基因编辑的NK细胞对照组相较，CD38CAR-NK细胞能够显著地降低肿瘤含量并改善小鼠的存活情形。

11、8月31日，Sangamo Therapeutics公布了其用于治疗法布里病（Fabry disease）患者的基因疗法isaralgagenecivaparvovec（ST-920）的1/2期临床试验STAAR的最新初步结果。

数据显示，截至今年2月14日，5位治疗时间最长的患者，其体内所递送GLA基因所编码之α-半乳糖苷酶A（α-GalA）活性持续上升，维持时间最长可达15个月。第6位患者的α-GalA活性则在治疗后两周内达到正常范围。Sangamo预计在今年下半年公布关于此试验更多的数据，并正在规划可能的临床3期试验。

Isaralgagene civaparvovec是一款一次性输注、肝脏靶向的基因疗法。此疗法通过腺相关病毒载体（AAV）向患者肝脏递送功能性GLA基因拷贝，从而使细胞恢复生产α-GalA。

12、Sirnaomics宣布STP705在治疗皮肤基底细胞癌(BCC)的Ⅱ期临床试验中，接受180μg剂量给药的队列实现100%完全清除(CR)，表明该疗法具有良好的可行性。STP705是一种siRNA(小干扰核酸)疗法，是由两个siRNA寡核苷酸组成的TGF-β1/COX-2双靶点抑制剂（全文链接：圣诺医药STP705在治疗皮肤基底细胞癌Ⅱ期临床试验中实现100%完全清除）。

四、前瞻性研究：

1、9月1日，上海邦耀生物科技有限公司宣布，与华东师范大学、浙江大学医学院附属第一医院合作的非病毒定点整合CAR-T技术（Quikin CART®）研究成果于8月31日正式在国际顶级学术期刊Nature上发表。

Quikin CART®是邦耀生物搭建的具有自主知识产权的非病毒定点整合CAR-T平台，可在不使用病毒载体的情况下，通过一步制备获得基因组定点整合的CAR-T细胞产品，具有成本低、制备时间短、工艺简单、安全性和有效性高等优点。2020年5月，在浙江大学医学院附属第一医院开展了全球首个“PD1敲除非病毒定点整合CD19-CART细胞治疗复发难治性非霍奇金淋巴瘤的临床试验”，该产品体现出了出色的临床安全性和有效性，首例接受治疗的患者至今已疾病完全缓解(CR)超过2年。

邦耀生物利用Quikin CART®平台开发了靶向CD19非病毒PD1定点整合CAR-T产品（BRL-201）。在开展的BRL-201治疗复发难治性非霍奇金淋巴瘤临床试验中，8例患者接受治疗后，未观察到CAR-T相关的神经毒性和2级以上细胞因子风暴。CAR-T细胞回输后能在患者体内快速扩增并持续较长时间，接受治疗后87.5%的患者获得了完全缓解（CR）的效果，所有患者均对治疗响应，客观缓解率（ORR）为100%。迄今，接受该CAR-T疗法的患者无癌生存期最长已超过2年，目前仍处于疾病完全缓解的状态（全文链接：领跑全球！中国CAR-T成果首登Nature，邦耀生物全新一代Quikin CAR-T取得重大突破）。

五、其他新闻：

1、9月1日，金斯瑞发布2022年半年报。实现营收3.05亿美元，同比增长32.72%。其中细胞治疗外部收入约为5700万美元，较2021年同期的约3390万美元增长68.1%。

2、近期，阿斯利康宣布，任命刘明为阿斯利康中国副总裁，肿瘤事业部肺癌治疗及肿瘤免疫治疗相关领域事业部负责人，并加入中国管理团队，直接向阿斯利康肿瘤事业部总经理陈康伟汇报，8月30日起生效（全文链接：阿斯利康新副总裁上任，来自诺华）。

六、每周观点（仅代表个人观点，与任何公司组织无关，欢迎指正交流）：

1、细胞治疗投融资事件大幅减少。

血液瘤细胞治疗现在玩家众多，实体瘤虽然尚未有产品获批上市，但全球也有多家企业处于临床、临床前阶段。即使全部获批上市，没有差异化，最后也会很快陷入价格战中。加上受到资本寒冬的影响，近期细胞治疗的投融资事件大量减少，创业公司更需要思考如何‘活下去’的问题。

我个人认为，虽然现阶段创业公司都会面临投资人压估值、市场环境差、投资机构更加保守谨慎等一系列问题，但是其核心的投资逻辑并没有改变。如果公司具有扎实的自主研发能力，可靠的数据和符合逻辑的未来市场估算，依然可以获得投资机构的青睐。

2、细胞治疗市场需求依旧存在。

金斯瑞今年上半年细胞治疗端收入增长68.1%，远高于公司整体32.7%的增速。同时以5700万美元收入占公司总收入的18.69%。可以说，仅金斯瑞财务数据所体现的信息，就证明细胞治疗的市场还有极大的潜力。无论是实体瘤，还是遗传性疾病，或是自身免疫性疾病，每个细分赛道都有诸多痛点未被满足。重要的是，创业公司如何根据创始团队的特点和市场现状选择合适的赛道。既能发挥出团队技术的特点，也能满足市场的需求。

作者|本文内容主要由深圳市华信资本投资经理王沁萌搜集汇总整理。

E.N.D

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