9000万美元C轮融资，扩大AAV基因治疗药物生产

Forge Biologics （Forge）是一家专注于基因治疗药物制造和开发的生物技术公司，总部位于美国俄亥俄州，在过去的两年里，公司已成功获得了大量资金来扩大AAV的生产能力。

该公司近日宣布，已在C轮融资中筹集了9000万美元，融资由 Drive Capital 和 Aisling Capital 以及一位未透露的战略投资者牵头。加上前两轮融资筹款，迄今为止筹集的总金额已达到 3.3 亿美元。此次融资旨在帮助公司扩展AAV产能，公司将增加更多 5000 升生物反应器，此外，融资还将用于公司技术平台的开发，促进概述的生物制造系统和相关细胞系开发，方便为客户提供更多的符合严格监管要求的高质量基因治疗产品。

（来源：www.forgebiologics.com）

“目前有数百项正在进行的基因治疗临床试验。而且 AAV 仍然是基因治疗的主要载体，”Forge Biologics 首席执行官蒂姆·米勒在接受Endpoints News采访时表示。“公司考虑添置更多5000 升生物反应器，这是目前AAV工业领域最大的生物反应器，是基于悬浮细胞培养的生物反应器。伴随着公司计划在明年扩大的AAV产能，有些患者团体组织已经在考虑将其用于更大的患者群体。”他还补充说，公司计划在加薪后积极招聘。由于目前公司的员工人数约为 250 人，计划在未来 12 个月内再增加 50 至 75 名员工。

Forge Biologics 首席执行官蒂姆·米勒（来源：www.endpts.com）

去年，美国FDA正式批准了该公司用于治疗Krabbe病的AAV基因疗法FBX-101的研究性新药申请(IND)，以启动1/2期临床试验（RESKUE）。FBX-101是该公司第一个获得IND的基因治疗临床项目，目前处于临床开发的早期阶段，RESKUE 1/2 期临床试验的重点将是评估 FBX-101的安全性，其设计和实施旨在了解 FBX-101的安全性和有效性。

公司在研药物管线（来源：www.forgebiologics.com）

Krabbe 病是一种危及生命的神经退行性疾病，以常染色体隐性方式遗传，此病是由半乳糖神经酰胺酶 (GALC) 基因突变引起的，临床症状最初表现为精神和身体发育迟缓，肌肉无力和易怒，并迅速发展为视力和听力丧失以及吞咽和呼吸困难。婴儿型 Krabbe 病通常会导致患者两岁时死亡，而晚期婴儿型 Krabbe 病的进行性衰退过程变化更大。目前除基因治疗外，还没有治愈这两种形式的Krabbe病的有效方法。

参考资料：
https://www.forgebiologics.com

https://endpts.com/

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