礼来RNAi基因疗法在中国申报临床，治疗心脏代谢疾病

9月15日，CDE官网显示，礼来LY3819469注射液的临床试验申请获受理，用于治疗心脏代谢疾病。这是礼来在中国申报的首款RNAi基因疗法药物（为一种小核酸药物）。

RNA干扰（RNAi）是一种进化过程中高度保守的转录后基因沉默现象。它由双链RNA（dsRNA）诱发，导致同源mRNA高度特异性降解，阻断mRNA翻译出致病蛋白质的过程，从而发挥治疗作用。

2018年，礼来与Dicerna公司达成协议，利用后者专有的RNAi技术平台开发药物，重点关注心脏代谢疾病、神经退行性疾病和疼痛领域，合作目标超过10个靶标。同时，礼来需要向Dicerna支付1亿美元首付款和1亿美元股权投资，针对每个靶标开发和商业化里程碑款约为3.5亿美元。

2020年11月，第一款合作的RNAi疗法LY3561774获FDA批准临床，治疗混合型高脂血症，目前处于II期临床阶段。2021年5月，第二款合作的RNAi疗法LY3819469获FDA批准临床。不过在2021年11月，Dicerna公司被诺和诺德以33亿美元的价格收购。

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