纽福斯眼科AAV基因治疗药物NR082完成中国III期临床试验全部患者入组

2023年2月22日，中国专注于眼科疾病的体内基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布公司体内基因治疗核心产品NR082眼用注射液（rAAV2-ND4, NFS-01），用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），III期临床试验在中国完成全部患者入组给药。这也标志着评估NR082治疗ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）的安全性和有效性的I/II/III期、多中心、二阶段的临床试验在中国已完成所有患者入组工作。

  NR082大事记  

• 2020年9月24日，NR082（rAAV2-ND4，NFS-01项目）获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药认定（ODD），这是首个中国自主开发的体内基因治疗产品获得美国FDA孤儿药认证。
• 2021年3月30日， NR082获得国家药品监督管理局（NMPA）颁发的注册性药物临床试验（IND）许可，将在中国开展临床试验。NR082是国内首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗药物。
• 2021年6月28日，中国首个临床阶段的眼科AAV基因治疗药物NR082 I/II期第一阶段临床试验在中国完成首例患者入组及给药。
• 2022年1月18日，NR082获美国FDA授予新药临床试验（IND）许可，并将在美国开展临床试验。NR082是首个获得美国FDA临床试验许可的中国籍眼科体内基因治疗药物。
• 2022年1月24日，NR082获欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）授予孤儿药身份（ODD）。这也是首个中国自主开发的体内基因治疗产品获得欧洲EMA孤儿药认定。
• 2022年5月25日，NR082Ⅰ/Ⅱ期临床试验进展顺利，基于该试验的安全性和有效性数据，纽福斯与国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）在Ⅱ期临床试验结束会议（EOP2）上就拟进行的Ⅲ期临床试验方案可行性达成一致意见。
• 2022年7月15日， NR082正式被中国国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗品种。
• 2022年9月27日，NR082 中国III期临床试验完成首例患者入组给药，组长单位首都医科大学附属北京同仁医院副院长魏文斌教授亲自完成该患者给药手术。
• 2023年2月22日，NR082 中国III期临床试验在中国完成全部患者入组给药。

纽福斯创始人、董事长兼首席执行官

李斌教授

"我们非常高兴完成NR082 在中国的注册性临床试验全部患者入组，创新药研发经常十年磨一剑，中国眼科基因治疗药物更是远远不止十年，这是NR082成药道路上的重大里程碑，也是中国自研眼科基因治疗商业化道路的小小里程碑。”纽福斯创始人、董事长兼首席执行官李斌教授说，“真挚地感谢所有临床研究人员、受试者及其家属对NR082的支持，也感谢公司各部门齐心协力、配合默契，让三期临床试验得以在不到5个月的时间内就完成入组。我们相信不久的将来公司也能不负众望，实现中国眼科体内基因治疗商业化的愿景，不负为病友们带来基因治疗手段的承诺。”

纽福斯首席医学官

郭晓宁博士

纽福斯首席医学官郭晓宁博士表示：“NR082 注册性临床试验的设计和剂量基于多项成功的临床研究，并与CDE专家老师们沟通讨论达成一致。公司各职能团队和CRO公司密切配合，克服疫情挑战，顺利完成全部患者入组，我们相信并期待此次临床试验最终取得圆满成功。若研究达到预设终点，我们将立刻提交新药申请（NDA），争取药物早日在中国上市并同时推动海外临床试验进度，帮助亟待治疗的LHON患者。”

关于NR082

NR082是一种重组腺相关病毒血清型2载体（rAAV2）的新型眼内注射基因治疗产品，正在开发用于治疗与ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）。NR082作用机制为采用基因治疗策略，以重组腺相关病毒作为载体，通过单次玻璃体内注射，将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使视神经节细胞恢复活力与视功能。

关于纽福斯

纽福斯是中国专注于眼科疾病的体内基因治疗行业领导者。纽福斯在武汉、苏州、上海和美国圣地亚哥设有子公司，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。研究者发起的视网膜基因治疗研究的试验数据成功地验证了我们使用的AAV平台，研究结果已经发表在Nature-Scientific Report、Ophthalmology和EbioMedicine上。我们的核心产品NR082，旨在治疗ND4介导的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号（ODD），是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药，目前已完成中国III期临床试验所有患者入组给药。公司第二款美国ODD新药NFS-02已被美国FDA授予IND许可。公司管线还包括常染色体显性视神经萎缩，光学神经保护，血管视网膜病变等临床前候选药物。纽福斯已启动苏州工厂的内部生产扩能，以支持未来的商业需求。

E.N.D

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