嘉因生物的AMD基因疗法IND获受理
EXG102-031眼用注射液是治疗wAMD的临床阶段的基因治疗药物,与现有的需要反复注射的抗体药物不同,只需要一针注射,就可在体内长期表达并有效治疗视网膜中异常血管形成和血液渗漏。EXG102-031的 I 期临床试验将评估EXG102-031在wAMD患者中的安全性和耐受性,同时也会评估其对患者的视力改善程度。
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AMD是一种渐进性眼病,由视网膜中心黄斑受损引起,可导致视力模糊和失明。仅在中国就有逾5000万AMD患者,其中十分之一(约500万)患者为新生血管性年龄相关黄斑变性,也称为湿性AMD(wAMD) 患者。wAMD是一种严重视力丧失和不可逆转失明的眼科疾病,是由异常的血管生长和血液或液体泄漏到黄斑引起的,导致瘢痕形成和中心视力的快速丧失。在全球约5000万与AMD相关的失明中,wAMD约占90%。
杭州嘉因生物科技有限公司
杭州嘉因生物科技有限公司是一家面向全球的处于临床阶段的基因治疗公司。该公司创新的基因治疗产品的设计基于人工智能辅助的三大平台:病毒衣壳、启动子、独特的蛋白质工程设计。同时,公司拥有世界先进的cGMP生产设施。目前公司有两个在研药物已进入临床阶段:1)EXG001-307,用于治疗I型脊髓性肌肉萎缩(SMA)的AAV基因治疗;2)EXG102-031, 用于治疗wAMD的AAV基因治疗。
E.N.D
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