汇总|2月国内细胞基因疗法临床主要进展

1、2月22日，中国专注于眼科疾病的体内基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司宣布公司体内基因治疗核心产品NR082眼用注射液（rAAV2-ND4, NFS-01），用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），III期临床试验在中国完成全部患者入组给药（全文链接：纽福斯眼科基因治疗药物NR082完成中国III期临床试验全部患者入组）。

2、近期，诺未科技（北京）有限公司提交的"NWRD06裸质粒DNA注射液"临床试验申请获CDE受理（全文链接：诺未科技DNA疫苗IND申报获得受理）。

3、近期，恒瑞源正（上海）生物科技有限公司自主研发的“HRYZ-T101注射液”新药IND申请获得受理，HRYZ-T101注射液是一款用于治疗宫颈癌的TCR-T细胞治疗产品（全文链接：恒瑞源正宫颈癌TCR-T产品IND获得受理）。

4、2月20日，北京中因科技有限公司基因替代治疗药物ZVS101e注射液I/II期临床试验在天津医科大学眼科医院顺利完成首例受试者入组及给药（全文链接：全球首例！中因科技ZVS101e注射液I/II期临床试验完成首例患者给药）。

5、近期，滨会生物申报的重组人GM-CSF溶瘤II型单纯疱疹病毒（OH2）注射液（Vero细胞）拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：经至少二线以上标准治疗失败的不能手术切除或转移性的黑色素瘤患者。根据滨会生物公开资料，这是该公司主要产品BS001（OH2）注射剂，正在中国开展治疗黑色素瘤的多中心关键性3期临床试验（全文链接：滨会生物溶瘤病毒药物拟纳入突破性疗法）。

6、近期，深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司与中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院血液科合作的“编码人α-珠蛋白慢病毒转导的自体干祖细注射液（HGI-002）治疗输血依赖型α-地中海贫血的安全性和有效性评价临床研究”启动会顺利举行（全文链接：禾沐基因的基因疗法HGI-002临床研究启动会顺利举行！）。

7、2月18日，CDE官网显示，中生康元生物科技有限公司的个性化树突状细胞注射液临床试验申请获受理，这是一款DC疫苗产品。

8、2月15日，CDE官网显示，北京安龙生物医药有限公司的AL-001眼用注射液临床试验申请获受理，这是一款AAV基因疗法（全文链接：安龙生物首个眼科AAV基因疗法IND申报获受理）。

9、2月15日，CDE官网显示，北京贝来生物科技有限公司的人脐带间充质干细胞注射液临床试验申请获受理。

10、2月16日，百吉生物宣布其靶向EB病毒抗原的T细胞疗法BRG01的临床申请获FDA许可，用于治疗复发/转移性鼻咽癌（全文链接：中美双报丨百吉生物T细胞疗法在美国获批临床，治疗鼻咽癌）。

11、2月14日，CDE官网显示，北京基因启明生物科技有限公司的GKL-006注射液临床试验申请获受受理，这是一款iNKT细胞治疗产品（全文链接：基因启明iNKT细胞疗法申报IND）。

12、2月17日，邦耀生物宣布其基因疗法BRL-101完成首例成人重型地贫治愈（全文链接：邦耀生物BRL-101产品1期临床试验的首例地贫患者治愈出院）。

13、2月16日，方拓生物宣布其基因疗法FT-002注射液完成首例患者给药。这是一款重组AAV基因治疗药物，用于治疗由RPGR基因变异导致的 X连锁视网膜色素变性患者（全文链接：新的里程碑！方拓生物First-in-class基因治疗药物完成首例患者给药）。

14、2月13日，广州华津医药科技有限公司宣布其溶瘤细菌药物SGN1在美国完成首例患者给药，用于治疗多种实体瘤。

15、近期，本导基因对外公布，国家药品监督管理局药品审评中心同意受理上海本导基因技术有限公司(简称“本导基因”)提交的BD111眼用注射液临床试验申请（全文链接：本导基因VLP眼科体内基因编辑疗法BD111注射液IND获得受理）。

16、2月9日，安徽中盛溯源生物科技有限公司的NCR300注射液临床试验申请获CDE受理，这是一款NK细胞疗法。

17、近期，苏州亘喜生物科技有限公司的GC012F注射液临床试验申请获CDE批准，这是一款靶向BCMA/CD19的双靶点CAR-T产品，用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤。（全文链接：亘喜生物双靶点CAR-T产品在中国获批临床）

18、2月9日，上海致信医药科技有限公司的BBM-803注射液临床试验申请获CDE受理，这是一款AAV基因疗法（全文链接：针对血友病A，信念医药AAV基因疗法IND获得受理）。

19、2月9日，方拓生物科技有限公司的FT-003注射液临床试验申请获CDE批准，这是一款AAV基因疗法（全文链接：方拓生物第二款眼科AAV基因治疗药物IND获受理）。

20、2月8日，上海药明巨诺生物科技有限公司的瑞基奥伦赛注射液新临床试验申请获CDE批，这是一款靶向CD19的CAR-T产品（全文链接：药明巨诺瑞基奥仑赛注射液又一个IND申报）。

21、近期，杭州功楚生物科技有限公司的GC001溶瘤痘苗病毒注射液临床试验申请获CDE批准，这是一款溶瘤病毒产品，用于治疗晚期或转移性实体瘤（全文链接：功楚生物溶瘤病毒产品IND获批）。

22、近期，武汉光谷中源药业有限公司的ELPIS人脐带间充质干细胞注射液临床试验申请获CDE批准，用于治疗慢加急性（亚急性）肝衰竭。

23、近期，武汉光谷中源药业有限公司的VUM02注射液临床试验申请获CDE批准，用于治疗失代偿期肝硬化（全文链接：中源协和干细胞药物VUM02注射液获批临床）。

24、近期，舶望制药宣布其自主研发的siRNA新药1期临床试验申请获得澳大利亚药品监督管理局批准，即将在澳大利亚启动1期临床试验。

25、近期，重庆精准生物宣布通过重庆市药监局全面审查，获批CAR-T细胞治疗产品《药品生产许可证》，成为西部地区首家拥有CAR-T《药品生产许可证》的基因与细胞制药企业（全文链接：西部首个！精准生物获批CAR-T《药品生产许可证》）。

26、近期，英百瑞生物医药有限公司的IBR854细胞注射液临床试验申请获CDE批准，这是一款靶向5T4的CAR-raNK产品，用于治疗不可切除的局部晚期或转移性且目前无或不耐受标准治疗的实体瘤患者。

27、2月4日，上海天泽云泰生物医药有限公司的VGT-101临床试验申请获CDE受理。

28、2月4日，辉大（上海）生物科技有限公司的HG004眼用注射液临床试验申请获CDE受理（全文链接：辉大基因眼科基因疗法IND获受理）。

29、近期，CG Oncology公司的CG0070注射液临床试验申请获CDE批准，这是一款溶瘤病毒产品，用于治疗非肌层浸润性膀胱癌。

30、2月1日，北京泽辉辰星生物科技有限公司的CAStem细胞注射液临床试验申请获CDE受理，这是一款人胚干细胞产品。

31、2月5日，亘喜生物宣布其BCMA/CD19双靶点CAR-T药物GC012F的临床试验申请获FDA批准，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。公司计划在今年第二季度于美国启动1b/2期临床。

E.N.D

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