天泽云泰自主研发的VGM-R02b的临床试验获得受理

2023 年 4 月 27 日，上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的VGM-R02b取得国家药品监督管理局签发的临床试验受理通知书。VGM-R02b是一种防止婴幼儿及儿童期戊二酸血症造成严重或危及生命的疾病进展的潜在治疗方法，也是全球首个用于戊二酸血症I型（GA-I）的基因治疗产品。2022年5月25日获得FDA授予其用于治疗GA-I的罕见儿科疾病认定（RPDD），将有机会以罕见儿科疾病产品申请美国儿科孤儿药优先审评券（PRV）。

—————    关于戊二酸血症I型    —————

GA-I是一种罕见的遗传性代谢疾病，因编码戊二酰辅酶A脱氢酶（GCDH）的基因突变导致GCDH活性降低或缺陷，导致赖氨酸、羟赖氨酸和色氨酸代谢障碍，代谢产物戊二酸、3-羟基戊二酸在体内异常蓄积，引起以神经系统为主的多脏器损害。多在婴幼儿期发病，常在感染、高蛋白饮食或预防接种等应激刺激后诱发急性脑病危象，危及生命。VGM-R02b是一种防止婴幼儿及儿童期戊二酸血症造成严重或危及生命的疾病进展的潜在治疗方法。

来源：公众号细胞与基因治疗领域、天泽云泰

E.N.D

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