细胞基因治疗行业每周要闻概览（~2022.10.31）
1、野马生物公布其CAR-T疗法临床数据。
2、健新原力GMP基地进入正式运营阶段。
3、杭州济元基因宣布获得亿元人民币A轮融资。
1、10月27日，药明巨诺宣布与2seventy bio达成战略合作。双方将建立细胞治疗的转化及临床开发平台，在中国内地、香港及澳门地区加速T细胞免疫治疗产品的开发。首个合作项目为TCR疗法MAGE-A4，用于治疗实体瘤。
2、近期，GSK宣布终止与 Lyell Immunopharma和 Adaptimmune 合作开发的实体瘤细胞免疫疗法项目。GSK没有观察到预期的临床效果，并终止了后续患者入组（全文链接：葛兰素史克退出细胞治疗 2.0 联盟，终止与 Lyell和Adaptimmune的实体瘤细胞治疗合作）。
3、10月24日，杭州济元基因科技有限公司宣布获得亿元人民币A轮融资，由维梧（苏州）健康产业投资基金投资。资金将用于推进公司新一代通用现货型细胞免疫肿瘤治疗产品的研究与开发（全文链接：济元基因完成亿元A轮融资，推进新一代通用型细胞治疗产品开发）。
4、10月24日，安斯泰来宣布将投资5000万美元获得Taysha Gene Therapies 15%的股权，以及两款针对Rett综合征、巨轴索神经病基因治疗项目的独家选择权（全文链接：5000万美元！安斯泰来投资基因疗法）。
5、10月25日，上海麦济生物技术有限公司与上海迈邦生物科技有限公司宣布，就平台化培养基的优化开发和长期稳定供应达成深度战略合作。
6、近日，亦诺微医药宣布与首批投资者进行C+轮融资签约。本轮融资由招商局中国基金有限公司，吴中生物医药产业发展基金，乾道基金率先参与投资。本轮融资将保留不超过两个月的开放期，以满足多位持续跟进投资者的进度需求（全文链接：亦诺微医药宣布首批C+轮融资签约，并与多家意向投资者保持后续沟通）。
7、近日，创芯国际宣布完成一亿元人民币的Pre-B轮融资。创芯在短短两年时间里融资数亿元，进一步巩固其作为类器官赛道的领跑者地位！本轮融资由达晨财智领投，广州金控基金、广州开发区基金、万联证券、中合安科跟投，趣道资产等原有投资机构继续追加投资（全文链接：创芯国际再获亿元融资，继续领跑类器官赛道）。
8、近日，韩国SK生物科学公司(SK Bioscience)从流行病防范创新联盟(CEPI)获得了1.4亿美元的资金，用于开发快速应对传染病的mRNA药物。
三、企业研发信息
1、10月28日，浙江健新原力制药有限公司（健新原力）在杭州萧山成功举办GMP生产基地开放日活动，标志着健新原力在先进疗法药物CDMO服务领域正式启航，是国内首家，也是国际上为数不多的集质粒、病毒载体、细胞治疗、mRNA、LNP包封五种产品类型于同一生产基地的CDMO（全文链接：一站式先进疗法CDMO，健新原力GMP生产基地首秀）。
2、10月29日，Mustang Bio（野马生物）公布了其CD20 CAR-T细胞治疗MB-106的1/2期临床试验的中期数据，包括FL、CLL、DLBCL在内各种血液肿瘤中观察到的总缓解率（ORR）达到96%，完全缓解率（CR）为75%。
3、10月28日，CDE官网显示，北京康爱瑞浩生物科技股份有限公司的自体淋巴细胞注射液临床试验申请获受理。
4、10月29日，CDE官网显示，南京艾尔普再生医学科技有限公司的人iPSC来源心肌细胞注射液临床申请获受理。
5、10月26日，浙江海昶生物医药技术有限公司宣布，其自主研发的新型冠状病毒mRNA疫苗加强针项目(HC009)的 IND申请获得美国FDA批准（全文链接：海昶生物mRNA疫苗IND获FDA批准，国内首个被FDA批准的mRNA疫苗项目）。
6、10月25日，空军军医大学西京医院对外发布，由中国科学院院士、该院窦科峰教授领衔，肝胆外科、泌尿外科、心血管外科、麻醉与围术期医学科、骨科、烧伤与皮肤外科、眼科、实验外科等20个学科共同开展的国际首例六基因编辑猪-猴多器官、多组织同期联合移植获得成功，实现了国际异种移植领域多器官多组织移植零的突破（全文链接：世界首例六基因编辑猪-猴多器官、多组织同期联合移植成功实施）。
7、10月25日，原启生物GPRC5D CAR-T获美国FDA授予“孤儿药”资格认定，用于治疗多发性骨髓瘤（全文链接：原启生物GPRC5D CAR-T获美国FDA授予“孤儿药”资格认定）。
3、10月27日，天津医科大学张恒教授和武汉病毒研究所邓增钦研究员团队在国际权威学术期刊《Nature Microbiology》发表题为"Structure and function of a bacterial Type III-E CRISPR-Cas7-11 complex"的研究论文。
该研究阐明了新近发现的type III-E CRISPR-Cas7-11系统中crRNA成熟、靶标RNA识别与切割以及偶联蛋白酶Csx29激活的分子机制，促进了人们对于CRISPR系统的理解，并为Cas7-11作为安全高效靶向RNA编辑工具的工程化改造提供了结构基础。同时该系统所具有的RNA指导的蛋白酶活性可能为生命科学研究带来新的视角和新的工具。
4、10月26日，英国研究人员在Science Translational Medicine 发表了题为：Phase 1 clinical trial of CRISPR-engineered CAR19 universal T cells for treatment of children with refractory B cell leukemia 的1期临床试验研究论文。
研究人员通过CRISPR-Cas9基因编辑技术构建了用于治疗B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）通用型CAR-T细胞基因治疗药物，并针对6名儿童患者进行了I期临床试验，其中4名患者在给药后48天内，病情的到有效缓解。
5、10月24日，哈尔滨工业大学黄志伟团队在Cell Research 杂志在线发表题为“Cryo-EM structure of the type III-E CRISPR-Cas effector gRAMP in complex with TPR-CHAT”的研究论文。
该研究报告了CRISPR III-E型效应器与TPR-CHAT结合的结构，为阐明CRISPR- Cas系统与caspase肽酶之间的功能关系提供了重要线索。这项研究揭示了gRAMP识别crRNA和靶ssRNA的机制。该结构为crRNA前处理和靶ssRNA切割提供了新的见解。
1、近日，美国食品药品监督管理局（FDA） 发布了“神经退行性疾病的人类基因治疗”（Human Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases---Guidance for Industry）定稿指南（全文链接：FDA发布神经退行性疾病基因治疗指南（附全文））。
2、10月25日，上海市启动康希诺生物吸入用重组新型冠状病毒疫苗（5型腺病毒载体）克威莎®雾优®加强免疫预约登记，10月26日启动加强免疫（全文链接：康希诺生物吸入用腺病毒载体新冠疫苗今天起可在上海接种）。
3、近日，博腾股份发布第三季度财报。其中基因细胞治疗业务服务客户36家，项目66个，收入1701万元。
4、10月27日，吉利德公布第三季度财报。其中CAR-T产品共销售10.4亿美元。
5、10月24日，诺华公布第三季度财报。其中CAR-T产品Kymriah收入3.97亿美元，基因疗法Zolgensma收入10.61亿美元。
6、10月27日，BMS公布第三季度财报。其中CAR-T产品共销售3.9亿美元。
7、国家药监局针对《大力推动干细胞应用转化大力发展国家干细胞产业促进机制的建议》给出答复函（全文链接：国家药监局关于《大力推动干细胞应用转化大力发展国家干细胞产业促进机制的建议》的答复函）。
BMS作为较早进入CAR-T领域的国际龙头企业，其产品的销售数据却并不如诺华、吉利德等竞争对手。国内的创业企业也需要思考，除了产品在技术上的差异化，最终产品如何商业化也是企业所面临的难题。否则最终很难完成自我造血。
另一方面，博腾的细胞治疗CDMO业务近两年均处于高速增长的阶段，这一定程度上能看到国内细胞治疗的上下游在逐渐完善，意味着这个赛道已经开始进入高速发展时期。可以肯定未来几年细胞/基因治疗一定是国内各大药企的重要赛道。
作者：本文内容主要由深圳市华信资本投资经理王沁萌搜集汇总整理。
E.N.D
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