resmetirom与安慰剂组分别有322、323与321名患者。数据显示，在第52周时，分别有25.9%与29.9%的80

Pharmaceuticals宣布其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法ION224用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的2期临床试验取得积极结果。分析显示，ION224在两种剂量（120

▎药明康德内容团队编辑今日，勃林格殷格翰（Boehringer

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https://endpts.com/lilly-reports-mid-stage-win-for-tirzepatide-in-fatty-liver-disease/[2]

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▎药明康德内容团队编辑Sagimet

▎药明康德内容团队编辑阿尔茨海默病（AD）的治疗近年来突破连连，美国FDA已经批准两款靶向β淀粉样蛋白的单克隆抗体上市。近日，中国国家药监局（NMPA）也批准了卫材（Eisai）递交的1类新药仑卡奈单抗（lecanemab）注射液的上市申请，用于治疗确认淀粉样蛋白病理的AD相关轻度认知功能障碍（MCI）和轻度AD痴呆。抗淀粉样蛋白单抗的作用机制是通过与大脑中的β淀粉样蛋白结合，清除大脑中淀粉样蛋白的沉积。然而抗淀粉样蛋白抗体分子量较大，药物向脑组织递送的过程中受到血脑屏障的阻碍。如何穿越血脑屏障，是治疗阿尔茨海默病，以及多种中枢神经系统疾病需要解决的挑战之一。日前在著名医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上的一项最新研究显示，利用低强度聚焦超声波能够可逆性地开放AD患者的血脑屏障，并且加快患者大脑中淀粉样蛋白的清除速度。在这项研究中，研究人员对三名确诊患有AD相关轻度认知功能障碍的患者进行了抗淀粉样蛋白抗体阿杜卡努单抗（aducanumab）的治疗，这款单抗已经获得美国FDA的加速批准，用于治疗阿尔茨海默病，但是它穿透血脑屏障的能力有限，导致患者需要长期治疗才能显著降低大脑中的淀粉样蛋白水平。聚焦超声波可以通过产生机械波，对血管壁施加机械应力，导致内皮细胞之间的紧密连接拉伸和打开。这会暂时破坏血脑屏障的完整性，让治疗分子能够扩散进入大脑，血脑屏障大约在几个小时内会自动愈合。此前，研究人员已经发现，利用聚焦超声波可以帮助递送抗体药物进入脑转移瘤。在这项研究中，三位受试者在接受阿杜卡努单抗治疗的同时，使用聚焦超声波对大脑的一个半球进行治疗，接受治疗6个月后，研究人员对受试者大脑淀粉样蛋白沉积的水平进行了检测。结果发现，在所有三名参与者中，接受聚焦超声波治疗脑区的淀粉样蛋白沉积清除程度均大于作为对照的另一半大脑。接受治疗26周后，淀粉样蛋白水平的指标平均比对照脑区降低32%。▲三名患者的大脑淀粉样蛋白沉积水平变化，接受聚焦超声波治疗的脑区沉积水平降低更快（图片来源：参考资料[3]）研究人员同时对三名参与者的认知能力进行了评估，三名参与者中的两位在随后的随访中并未发现任何认知能力、行为或神经病理学的变化。第三位参与者在随访期第30天进行的检测中发现认知能力评分RBANS的分数下降，不过没有发现神经病理变化和日常生活能力评分的变化。研究人员表示，在这项概念验证临床试验中，将聚焦超声波与阿杜卡努单抗联用，能够安全地加速β淀粉样蛋白水平的降低。这与以前临床前研究显示超声波可以提高阿杜卡努单抗穿越血脑屏障的结果一致。聚焦超声波以外，业界也在尝试穿越血脑屏障的其它技术。其中进展较快的技术是利用转铁蛋白受体（TfR）。在治疗阿尔茨海默病方面，罗氏的trontinemab是一款运用罗氏大脑穿梭（brain

https://medicalxpress.com/news/2023-09-immunologist-breakthrough-prize-cancer-treatment.html[7]

▎药明康德内容团队编辑2023年对医药行业而言，是具有里程碑意义的一年。美国FDA在这一年共批准了55种创新疗法，相较于2022年的新药批准数量增长了近50%。近日，美国FDA药物评价和研究中心（CDER）发布了2023年度的新药获批报告，在今天的文章中，药明康德内容团队将结合公开资料，深入分析2023年FDA批准疗法的亮点，以及它们可能对患者治疗带来的潜在影响。按治疗领域分类，肿瘤学领域依然占据了获批新药数量的最大比例。CDER在该年度共批准了13种新癌症疗法，占所有新批准疗法的24%。其次是神经学领域，获得了9项新药的批准，占比达到16%，符合近年来该领域的发展趋势。传染病学和血液学领域并列第三，这两个领域分别有5种新疗法获得批准，各占总批准药物的9%。值得注意的是，在2023年获批的55种新药中，有28种（占51%）是罕见病疗法，这些疗法获得了孤儿药资格认定。▲2023年FDA批准疗法的适应症领域分布（图片来源：参考资料[2]）2023年FDA批准疗法的治疗模式呈现多样化的格局。基于核苷酸的疗法数量有所上升，其中包括第二款获批的核酸适配体（RNA

Agarwala博士提到，阅读病理图片的AI能够帮助病理学家更有效率地进行诊断。如果我们能用类似的方法来进行遗传学测试，诊断癌症，或是预测患者能否从治疗中获益，无疑将带来广泛的影响。▲John

Therapeutics公司和罗氏联合开发的DMD基因疗法Elevidys在2023年获得美国FDA的加速批准，用于治疗4-5岁，仍可行走的早期DMD患者。在JPM大会上，该公司首席执行官Doug

▎药明康德内容团队编辑这是个不断变化的时代，但创新依旧是全球生物医药产业不变的主题。走过充满挑战和不确定的2023，新年伊始，勇敢的创新者们就已在开拓未来的方向。雨过天晴，群星璀璨的第12届药明康德全球论坛今日在旧金山隆重举办，座无虚席。以“B.O.L.D.”为主题，数千位全球医药人齐聚现场，向全球勇敢创新者们致以崇高敬意。三十余位医药产业的全球领袖们也在近五个小时的六场专题讨论中，以他们的独家洞见，描绘出产业未来的发展方向。▲2024年药明康德全球论坛暖场视频欢迎WELCOME今年是第十二届药明康德全球论坛。论坛主席，药明康德副总裁蔡辉博士在欢迎辞中充满感情地回忆道，整个生物医药生态圈在过去12年里取得了大量进展。犹记得首届全球论坛举办那一年，关于CRISPR技术的重磅论文才刚刚发表。如今，第一款CRISPR基因编辑疗法已经获批一月有余，这也体现了全球医药人在这12年里为造福病患而做的持续努力。我们期望产业以“B.O.L.D.”为精神，在下一个12年里以更勇敢的远见，更勇敢的思想，更勇敢的举措，一道加速创新步伐，造福全球病患！▲药明康德全球论坛主席、药明康德副总裁蔡辉博士感谢所有嘉宾、来宾以及合作伙伴的大力支持开幕致辞OPENING

▎药明康德内容团队编辑远藤章教授是一名日本生物化学家，他曾对超过6000种菌类进行研究，并于1973年从一种青霉菌的培养液中发现了能够降低胆固醇的活性物质美伐他汀（mevastatin）。尽管最初的动物实验不太顺利，但在远藤章教授的坚持下，临床研究人员最终明确了该物质能够显著降低人类血液中的胆固醇。也是在远藤章教授开创性工作的基础上，全球医药公司纷纷开发出同族化合物，并将此类药物统称为“Statin（他汀）”。在过去的几十年中，发达国家因心脏病发作和中风而死亡的人数减少了30%，他汀类药物的贡献在其中功不可没。在今天的文章中，药明康德内容团队将结合公开资料，为大家讲述首个他汀药物的发现者远藤章教授的科学探索故事。▲远藤章教授（图片来源：药明康德内容团队制作）与微生物的不解之缘远藤章于1933年11月4日出生于日本北部的一个农场。小时候，在喜欢医学和科学的爷爷的熏陶下，他8岁时就立志成为一名科学家。在他读大学的那个时代，很多医药公司和研究机构都在致力于研究抗生素，还是一名学生的他被这种能够拯救无数人生命的药物深深震撼，并将青霉素的发现者亚历山大·弗莱明（Alexander

Therapeutics疗法名称：BEAM-101适应症：镰状细胞贫血病疗法类型：单碱基编辑疗法临床试验注册号：NCT05456880试验阶段：1/2期临床试验BEAM-101是Beam

▎药明康德内容团队编辑1月3日，苏州瑞博生物技术股份有限公司及瑞博国际研发中心与勃林格殷格翰（Boehringer

Pharma研发状态：公司已于2023年12月向FDA递交新药申请Acoramidis是一款新一代、口服给药的高效转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂。它旨在模拟具有保护作用的TTR

▎药明康德内容团队编辑尽管生物医药产业在今年面临着诸多变化，但不变的是产业为全球病患带来创新疗法的决心。截至今日，FDA旗下的药物评价和研究中心（CDER）已经批准了55款新药，数量为近5年最高，其中具有创新机制的疗法占比超过六成；而生物制品评价和研究中心（CBER）批准的基因疗法、细胞疗法、疫苗等数量也超过10款，其中包括了首款CRISPR基因编辑疗法。在这篇文章中，我们将总结今年FDA批准的创新疗法。点击“阅读原文”或扫描文中二维码并填写文中调查问卷，留下您的邮箱，我们也将为您送上100多页的完整分析报告。▲点击“阅读原文”或扫描以上二维码并填写问卷，就可获得100多页的《2023年FDA疗法盘点》分析报告。CDER：新药数量接近记录，创新机制成主流截至今日，FDA旗下的CDER共批准55款新药，仅次于2018年的59款。获批新药所治疗的疾病也展现出多样化的趋势，其中治疗癌症和罕见疾病的新药总数位列前茅，此外也有多款药物获批治疗中枢神经系统疾病和感染性疾病。

https://jeffreydachmd.com/2016/08/steven-rosenberg-cancer-immunotherapy/[3]

▎药明康德内容团队编辑2023年，癌症治疗领域经历了一系列令人振奋的突破。新批准的药物和创新疗法不仅显著提高了患者的生存率，而且为整个医疗界带来了希望。其中，双特异性T细胞衔接抗体和抗体偶联药物（ADC）在这一年中成为了焦点，同时几种新型小分子疗法也获得美国FDA批准。随着年末的临近，药明康德的内容团队整合《自然》子刊Nature

chloride为毒蕈碱受体拮抗剂，可抑制xanomeline于外周神经中的副作用。再鼎公司拥有这款创新疗法在大中华区的研发权益，它在去年已经在中国获批临床。▲Steve

▎药明康德内容团队编辑刚刚，美国FDA网站显示由阿斯利康（AstraZeneca）和Ionis

▎药明康德内容团队编辑近年来，胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂得到了产业的广泛关注。在治疗糖尿病外，GLP-1受体激动剂已在减肥领域大展拳脚，多款疗法被批准用于治疗肥胖或超重患者。一些研究发现，这类药物在癌症、阿尔茨海默病和帕金森病的治疗上显示出了潜力，此外还有望在心血管疾病和成瘾问题的治疗领域开启全新的篇章。近日，发表于《细胞》杂志子刊Cell

▎药明康德内容团队编辑由分泌型和膜结合型蛋白质构成的细胞外蛋白质网络错综复杂，它们在细胞间通信和生理调节中扮演关键角色。细胞外蛋白质网络长期被视为药物研发中的重要治疗靶点，近年来，细胞外靶向蛋白降解（eTPD）技术的出现为研究人员提供了一种新颖的方法来调节细胞外蛋白质组。不同于传统基于占位机制的药物，eTPD技术运用双特异性抗体、偶联物或小分子，将细胞外蛋白质靶点转移到溶酶体进行选择性降解，这种独特的方法不仅拓展了可治疗的靶点范围，还为治疗多种疾病开辟了新的可能性。近日，《自然》杂志子刊Nature

▎药明康德内容团队编辑与免疫检查点抑制剂一起，嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法代表着利用人体免疫系统抗击癌症方面的重要突破。自首款CAR-T细胞疗法在2017年获得FDA批准以来，已有近10款CAR-T疗法获得了全球监管单位的批准，它们在治疗血液癌症方面表现出卓越的疗效，甚至让患者看到了“治愈”的希望。在CAR-T细胞疗法推向临床并被广泛应用的过程中，有一位科学家可谓功不可没。他开发的CAR-T疗法让曾患致命性白血病的女童艾米莉（Emily）已无癌生存11年。艾米莉的故事无疑让业界看到了此类疗法的潜力，并进一步推动了该领域的研发。在今天的文章中，药明康德内容团队将结合公开资料，带大家一同了解这位CAR-T疗法先驱——卡尔·朱恩（Carl

▎药明康德内容团队编辑以CAR-T细胞疗法为代表的T细胞疗法在治疗血液癌症领域已经表现出卓越的疗效，让有些患者看到了治愈的希望。然而在治疗实体瘤方面，目前尚未有CAR-T和TCR细胞疗法获得批准。明年年初，一种已有35年历史的细胞疗法有望获得FDA的批准，成为首款获批治疗实体瘤的T细胞疗法，这就是Iovance

▎药明康德内容团队编辑今日，美国FDA宣布完全批准由安斯泰来（Astellas）和辉瑞（Pfizer）旗下Seagen所开发的抗体偶联药物（ADC）Padcev（enfortumab

▎药明康德内容团队编辑Moderna和默沙东（MSD）今天公布了来自临床2b期随机试验KEYNOTE-942/mRNA-4157-P201的3年随访积极结果。该临床试验评估了个体化新抗原疗法（INT）mRNA-4157（V940）与默沙东PD-1抑制剂Keytruda组合，在经手术切除高风险黑色素瘤（III/IV期）患者中的疗效与安全性。分析显示，mRNA-4157与Keytruda联合的辅助治疗在无复发生存期（RFS）与远处转移生存期（DMFS）上显示出统计学显著和临床有意义的改善。根据新闻稿，mRNA-4157用于辅助治疗高危黑色素瘤和非小细胞肺癌患者的3期研究已经启动，两家公司并计划迅速扩展试验至其他肿瘤类型。分析显示，在预定的中位随访期约3年时，与Keytruda单药治疗相比，mRNA-4157联合Keytruda治疗显著改善RFS，可使复发或死亡风险降低49%（HR=0.510，95%

https://www.novonordisk.com/news-and-media/news-and-ir-materials/news-details.html?id=166301[5]

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Medicine杂志上。MDMA于2017年获得FDA授予的突破性疗法认定，MAPS

Therapeutics公司官网）今年3月，在第三届人类基因组编辑国际峰会上，首位接受Casgevy疗法的镰状细胞贫血病患者维多利亚·格雷（Victoria

▎药明康德内容团队编辑今日，赛诺菲（Sanofi）公司在研发日上介绍了该公司的研发策略和重点研发项目。该公司高管表示，其研发管线中有12款新分子实体（NME）具有成为重磅药物的潜力。今天这篇文章里，药明康德内容团队将与读者分享研发日报告的精彩内容。向药明康德回复“赛诺菲”，即可获得该公司2023研发日会议报告文件。▲赛诺菲管线中具有重磅潜力的新分子实体（图片来源：赛诺菲官网）值得一提的是，这12款潜在重磅疗法中，9款针对免疫学和炎症（I&I）领域。该公司研发负责人Houman

▎药明康德内容团队编辑随着科学家对RNA分子的功能及其在疾病中所执行关键作用日益深入的了解，以及mRNA疫苗在大流行时所扮演的重要角色，生物医学产业对开发RNA疗法的投入与日俱增，尤其是针对过往被认为“不可成药”的靶点，RNA疗法被视为重要的突破口之一。现今RNA疗法靶向器官仍多集中于肝脏，开发具专一性、非肝脏靶向的RNA疗法是现今产业界共同努力的目标。RNA疗法的潜力RNA疗法指的是使用基于RNA分子来调节生物途径以治疗疾病的疗法。RNA疗法具有许多不同形式，包含mRNA、小干扰RNA（siRNA）、微小RNA（miRNA）、核酸适配体（aptamer）等。据研究，小分子和抗体药物仅靶向人类基因组的0.05%，大多数疾病靶点缺乏明确的小分子结合的活性位点。而由于RNA能够选择性地作用于蛋白质、转录本和基因，从而拓宽了药物靶点的范围。以往被认为是“不可成药”的靶点很可能可以通过RNA疗法来靶向。除了具有潜在更广泛作用的靶标范围外，RNA疗法还具备快速设计、开发的优势。理论上，一旦确定了RNA的化学结构和进入体内的递送方式，就可以快速设计基于RNA的药物以用于临床试验，而开发成本的降低也连带促进罕见病药物的开发。此外，通过各种合成修饰以及脂质体的包覆，RNA的稳定性得以大幅提高。诺华（Novartis）所开发的PCSK9靶向siRNA疗法Leqvio（inclisiran）在单次注射后的基因沉默效果可维持长达半年。这不仅延长了给药间隔，与其他需要频繁给药的疗法相比，更可能降低潜在的毒性和副作用。而由于RNA不会被整合入细胞基因组当中，因此RNA疗法也没有显著的遗传毒性作用。▲RNA疗法可靶向细胞内不同机制（图片来源：参考资料[2]）RNA疗法的挑战尽管RNA疗法具有许多显著的优势，然而这类疗法在药物递送上——尤其是靶向肝脏以外的器官组织——仍有许多挑战需要克服。过去研究发现，当siRNAs一类的RNA疗法以N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）修饰后，便可被专一地递送至肝脏，现今许多获批的肝脏靶向RNA疗法便是基于此一发现而设计。然而却很少有类似的机制被发现可应用于递送药物至其他的器官上。此外，根据加州大学地亚哥分校（UCSD）教授Steven

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▎药明康德内容团队编辑诺华公司（Novartis）今天宣布，美国FDA批准Fabhalta（iptacopan）上市，作为治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的首个口服单药疗法。Fabhalta是一种补体B因子抑制剂，它在免疫系统的替代补体途径中起作用，全面控制血管内外的红细胞（RBC）破坏。临床试验显示，Fabhalta在大多数患者中有效提高血红蛋白水平，并且在3期临床试验APPLY-PNH中，几乎所有使用Fabhalta的患者都没有接受输血。这款药物被行业媒体Evaluate列为10款值得关注的潜在重磅疗法之一。FDA的批准基于3期临床试验APPLY-PNH。该试验包括血红蛋白

chemistry）和生物正交化学研究的先驱在2022年摘得诺贝尔化学奖的桂冠。基于这些化学反应的在研疗法正在得到越来越多的关注。今年10月，Shasqi公司宣布与强生企业创新（Johnson

CI：63-80），缓解持续时间（DOR）为12.2个月（95%

https://gladstone.org/news/gladstone-investigator-jennifer-doudna-wins-nobel-prize-chemistry[9]

▎药明康德内容团队编辑艾伯维（AbbVie）与ImmunoGen今天宣布达成最终协议，艾伯维将以总额达约101亿美元收购ImmunoGen，获得其“first-in-class”抗体偶联药物（ADC）Elahere（mirvetuximab

▎药明康德内容团队编辑生物医药产业正在经历一场深刻的创新与变革。一方面，人工智能、基因编辑等前沿技术不断突破，为产业蓬勃发展注入全新活力；另一方面，研发的科学复杂度持续增加，研发效率亟需提升，创新面临着广泛而复杂的挑战。然而，挑战中往往也蕴含着机遇，关注前沿进展并洞悉行业风向是关键所在。任凭环境如何变化，总有创新先锋砥砺前行，为造福病患带来更多希望。2023年，药明康德“BOLD：创新引领，勇赴未来”系列活动汇聚了生物医药生态圈超过100位意见领袖和先锋嘉宾，深入探讨了生物医药领域创新进展，小分子、RNA、细胞和基因疗法的未来，以及重大疾病疗法研发等关键议题。这些探讨收获了广大业内同道的热切关注，我们的微信后台也收到了不少“期待回放”或“重温精彩内容”的呼声。年末岁尾，也正是回顾本年度产业创新，预判来年趋势之际。为满足更多朋友的观看需求，我们在年末提供12场主题讨论的限时回看，共同重温超过40位行业领袖的精彩洞察时刻。

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▎药明康德内容团队编辑今天，美国FDA宣布批准批准Ogsiveo（nirogacestat）片剂用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成人患者。根据FDA新闻稿，Ogsiveo是首个被批准用于治疗硬纤维瘤患者的药物，硬纤维瘤是一种罕见的软组织肉瘤亚型。此次Ogsiveo的获批是基于3期DeFi试验此前取得的积极结果。结果显示，DeFi试验达到了改善无进展生存期（PFS）的主要终点，Ogsiveo比安慰剂治疗有统计学上显著的改善，将疾病进展风险降低71%。基于RECIST

https://www.biopharmadive.com/news/glp-1-biohaven-weight-loss-lean-muscle-ozempic/700290/[6]

▎药明康德内容团队编辑癌症疫苗是一个迅速发展的领域，对于改善癌症治疗具有重大意义。这些疫苗与传统的预防性疫苗不同，治疗性癌症疫苗专门用于强化患者的免疫系统，使其能够识别并攻击癌细胞。得益于个体化医疗的前沿进展，如今我们能够通过对患者的基因组进行测序来识别其独特的癌症特征，这些信息使我们有能力开发出针对特定新抗原的癌症疫苗。本文将介绍五种目前正处于中后期开发阶段的癌症疫苗，并概述它们在临床试验中展示的积极效果。药物名称：V940/mRNA-4157研发公司：Moderna和默沙东（MSD）开发阶段：3期临床适应症：经手术切除高风险黑色素瘤（IIB-IV期）mRNA-4157癌症疫苗包含编码最多34种新抗原的单一合成mRNA分子，该疫苗是根据每位患者肿瘤独特的DNA序列突变特征通过算法设计而成。当将此癌症疫苗注射入体内时，这些RNA所携带的新抗原序列会被翻译成蛋白质，并通过体内的抗原呈递，刺激产生T细胞抗肿瘤反应。在今年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会当中，两家公司公布了mRNA-4157与PD-1抑制剂Keytruda组合，在157位经手术切除高风险黑色素瘤（III/IV期）患者中的疗效与安全性。在总意向治疗（ITT）人群中，mRNA-4157与Keytruda联合的辅助治疗在次要终点无远处转移生存期（DMFS）上显示出统计学显著和临床有意义的改善，与单独使用Keytruda相比，降低肿瘤产生远处转移或死亡的风险达65%（HR=0.347，95%

▎药明康德内容团队编辑日前，生物医药发展史上再次迎来里程碑时刻：英国药品和健康产品管理局（MHRA）批准了CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel的有条件上市许可，这也是全世界首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。CRISPR是一项在十几年前才开发出来的基因编辑方法，然而其飞快的进展已经使不少临床患者从中获益，也让整个生物技术领域看到了无限的可能。“这是令人兴奋的！虽然编辑基因组的能力是一种强大的工具，但我认为我们当中没有人能想象该领域会发展得如此迅速。”因在CRISPR领域开创性的工作而获得2020年诺贝尔奖殊荣的Jennifer

https://www.statnews.com/2023/11/16/crispr-vertex-sickle-cell-beta-thalassemia-casgevy-approval/[3]

Therapeutics公司早在2021年就获得艾伯维（AbbVie）的青睐，与其达成2.67亿美元的帕金森病研发合作协议。这家新锐攻克神经退行性疾病的策略有何不同？Caraway

▎药明康德内容团队编辑随着像是生物制品与细胞基因疗法等新兴药物模式的兴起，小分子药物曾一度被认为即将过时。然而十多年过去了，事实证明随着药物发现的进展，小分子药物非但没有过时，反而迎来前所未有的复兴。日前美国化学会（ACS）旗下的C&EN网站发布的观点文章更称现今是开发创新小分子药物的绝佳时刻。药明康德内容团队将介绍相关内容，并结合公开资料，向读者介绍近期小分子药物开发的新趋势。小分子药物持续发力得力于生物科技的迅速发展，许多生物医药公司现今得以有效率且经济的方式生产不同类型的生物制品，包含大型多肽、重组蛋白、融合蛋白、单克隆抗体、抗体偶联药物（ADC）和疫苗。这些进展使得部分人士以为有超过百年历史的小分子药物将逐渐被这些新模式药物所取代。然而实际上，技术、合成方法学和生物制药研究等的进步同时也为创新小分子药物开辟更多的机会。根据2021年发布于Medicine

▎药明康德内容团队编辑爱美是人之天性，一头乌黑亮丽的头发会使整个人的精气神都得到提升。然而，脱发问题却让许多人感到困扰，它的成因也有很多种，包括遗传因素、荷尔蒙失衡、免疫失衡问题等等。在这其中，造成影响最严重的脱发类型可能就要数免疫失衡导致的斑秃了。不仅因为它是全球导致脱发的第二大原因，还因为这种疾病好发于40岁以下的年轻群体中，而最严重的患者将可能失去全身所有的体毛。然而，这类人群也正处于最注重外表的年纪，失去头发或体毛将极大程度地影响到他们的自信心和心理健康，有些患者甚至会为此走向我们最不愿看到的结局——结束自己的生命。▲图片来源：药明康德内容团队制作就在几年前，这种可能使人严重“毁容”的疾病还没有长期有效的治疗方法。但令人感到欣慰的是，近两年来，用于治疗斑秃的创新疗法接连获批上市，极大地改善了此类患者的治疗处境。在今天的文章中，药明康德内容团队将结合公开资料为大家讲述这类药物究竟是如何诞生的。一石二鸟，治好了银屑病患者的全身性脱发在为大家讲述斑秃疗法的故事之前，让我们首先来认识一位在此类疗法开发过程中具有重要作用的医生——布雷特·金（Brett