陈方平教授：基因治疗遗传性血液病疗效令人振奋，未来进入临床应用可期可待

陈方平教授在会上的精彩演讲视频

近日，由中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会、湖北省抗癌协会、北京生命绿洲公益服务中心主办，华中科技大学同济医学院附属同济医院血液科承办的“2020临床细胞免疫治疗及造血干细胞移植大会”隆重举行。众多著名学者、专家、教授、精英带来多维、立体、全新的视角与理念，交流分享了该领域的学术新发现以及国际前沿进展。

会上，中南大学湘雅医院血液科陈方平教授带来《遗传血液病基因治疗现状和展望》主题演讲报告。他首先介绍了遗传性血液疾病的治疗发展历史，自从上世纪90年代以后基因治疗血液疾病取得了突破性进展，尤其是随着基因编辑技术的进步，国内外在血友病和地中海贫血的基因治疗临床研究进展突飞猛进。

同时，陈方平教授还分享了湘雅医院血液科与邦耀生物合作开展的亚洲首次通过基因编辑技术治疗地中海贫血的临床研究经验，这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。目前两例接受治疗的患者已摆脱输血依赖已治愈出院，正在后续随访中。他表示，如今基因治疗的基础研究和临床实践将遗传性血液病的治疗带进了前所未有的层次和水平，虽然还存在一些挑战，但是未来临床应用前景广阔，值得期待。

专家简介

陈方平 教授

中南大学湘雅医院血液科主任

中南大学首届湘雅名医，享受国务院政府特殊津贴专家。先后在美国SUNYSB、美国纽约Mt.Sinai医院、法国巴黎RobertDebre医院进修学习。享受国家政府特殊津贴，先后兼任湖南省血液学会主任委员、湖南省血液学会主任委员、中华医学会血液学会常委、中国实验血液学会常委、中国医师协会血液科医师分会常委、湖南省医师协会血液科医师分会会长。国内知名血液病专家，长期从事血液病临床和基础研究，在血小板疾病、血栓与止血、血液病细胞移植和基因治疗等领域积累了丰富的经验。作为课题负责人主持国家自然科学基金重点项目、国家863项目（副组长）、卫生部临床学科重点项目、美国CMB课题、湖南省生命科学重点项目等课题20余项，先后获湖南省、卫生部成果和奖励9项/次。在国内外杂志发表论文200余篇。主编、副主编和参编专著25本。

---

推荐阅读

仁医界

---

用科学进步之术给患者希望之光